Deferiprone opóźnia demencję (badanie 3D)

Kryteria przyjęcia:

1. Potrafi udzielić pisemnej świadomej zgody zgodnie z wytycznymi federalnymi, lokalnymi i instytucjonalnymi. W przypadku osób, które nie mogą wyrazić pisemnej zgody, zgoda zostanie udzielona przez osobę odpowiedzialną zgodnie z lokalnymi przepisami.
2. Wiek ≥65 lat lub ≥55 lat, jeśli został zdiagnozowany przez psychiatrę lub neurologa z demencją, lub jeśli mają wcześniej zwalidowany pozytywny wynik badania PET amyloidu.
3. Waga od 40 do 120 kg
4. Miej dostępnego opiekuna
5. Mieć ≥ 6 lat nauki (dowolne) i być w stanie postępować zgodnie z instrukcjami testowania.
6. Posiadać ostrość wzroku i słuchu wystarczającą do przeprowadzenia testów neuropsychologicznych.
7. Mieć wcześniejsze dowody na patologię AD, poprzez pozytywną ocenę amyloidu lub skan PET amyloidu.
8. Wykazać nieprawidłową funkcję pamięci w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub podczas badania przesiewowego: Międzynarodowy Test Listy Zakupów (ISLT) > 1,5 SD poniżej średniej dostosowanej do wieku
9. Subiektywna lub kliniczna historia retrospektywnego pogorszenia funkcji poznawczych ≥6 miesięcy
10. Dowody na łagodną symptomatologię, zdefiniowaną przez przesiewowy wynik MMSE ≥ 20 punktów
11. Poznaj kryteria badawcze National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimer's Disease (NIAAA) dotyczące mAD lub pAD
12. W przypadku przyjmowania leków z powodu objawowego AD należy zapewnić stały schemat dawkowania przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
13. Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć potwierdzony ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 21 dni przed randomizacją.
14. FCBP i mężczyźni aktywni seksualnie z FCBP muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i do 90 dni po ostatniej dawce leczenia (w przypadku aktywnych seksualnie uczestników płci męskiej, których partnerzy są FCBP) lub do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leczenia (dla kobiet w wieku rozrodczym uczestników).

Kryteria wyłączenia:

1. Klinicznie istotne zaburzenie hematologiczne, w tym umiarkowana lub ciężka niedokrwistość (stężenie hemoglobiny we krwi <110 g/l, definicja WHO)
2. Niedobór żelaza (ferrytyna w surowicy < 10 ng/ml)
3. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki hematologiczne (wystarczająco poza normalnym zakresem, aby uzasadnić dalsze badania). Łagodna niedokrwistość (hemoglobina ≥110 g/l) nie jest wykluczona.
4. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki czynności nerek lub wątroby (wystarczająco poza normalnym zakresem, aby uzasadnić dalsze badania)
5. Obecność stanu innego niż AD, który może wpływać na funkcje poznawcze, takiego jak między innymi choroba Parkinsona (PD), wodogłowie normalnego ciśnienia, bezdech senny wymagający leczenia O2
6. Klinicznie widoczna choroba naczyniowa, która może potencjalnie wpływać na mózg, taka jak między innymi znaczne zwężenie tętnicy szyjnej lub kręgów, tętniak aorty, krwotok mózgowy
7. Historia jakiegokolwiek udaru w ciągu ostatnich 2 lat lub przemijający atak niedokrwienny w ciągu ostatnich 6 miesięcy
8. Historia uporczywego deficytu neurologicznego, guza wewnątrzczaszkowego lub strukturalnego uszkodzenia mózgu
9. Historia infekcji, która może wpływać na czynność mózgu (np. HIV i kiła)
10. Zaburzenia autoimmunologiczne, które potencjalnie powodują postępującą chorobę neurologiczną z towarzyszącymi deficytami poznawczymi, takimi jak, ale nie wyłącznie, stwardnienie rozsiane, toczeń
11. Poważna choroba psychiczna (depresja jest dopuszczalna, jeśli pacjent nie miał epizodu w ciągu ostatniego roku lub uważa się, że jest w remisji lub jest kontrolowany przez leczenie)
12. Historia nawracającej neutropenii.
13. Obecność agranulocytozy lub agranulocytoza w wywiadzie
14. Znana nadwrażliwość na DFP lub substancje pomocnicze.
15. Nadużywanie alkoholu i/lub substancji psychoaktywnych
16. Dowody MRI na klinicznie istotną patologię naczyniowo-mózgową. Ogniskowe zmiany w istocie białej, ≤ 2 zawały lakunarne w miejscach niekrytycznych i inne drobne patologie ocenione przez badacza jako nie powodujące obecnych zaburzeń poznawczych nie będą prowadzić do wykluczenia.
17. Aktywna poważna choroba medyczna
18. FCBP nie stosuje odpowiedniej metody antykoncepcji lub jest w ciąży lub karmi piersią
19. Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody
20. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
21. Osoby, u których MRI jest przeciwwskazane (ciężka klaustrofobia, rozrusznik serca, niezgodny materiał chirurgiczny, nieruchomy implant pompy elektronicznej)
22. Negatywny wynik badania PET lub płynu mózgowo-rdzeniowego amyloidu w ciągu ostatnich 2 lat.
23. Szpitalna Skala Lęku i Depresji (wyniki > 8/21 są dyskwalifikujące).
24. Uczestnik nie może zobowiązać się do regularnych badań krwi z przerwą między badaniami nieprzekraczającą 10 dni od zaplanowanej wizyty w czasie trwania badania.
25. Podmiot zaplanował operację, która nie pozwala na regularne badania krwi z przerwą między badaniami nie przekraczającą 10 dni od planowanej wizyty.