Deferipron til forsinket demens (3D-studien)

Inklusjonskriterier:

1. Kunne gi skriftlig informert samtykke i samsvar med føderale, lokale og institusjonelle retningslinjer. For personer som ikke kan gi skriftlig samtykke, vil samtykke gis av den ansvarlige i henhold til lokale forskrifter.
2. Alder ≥65 år, eller ≥55 år hvis de har blitt diagnostisert av en psykiater eller nevrolog med demens, eller hvis de har en validert tidligere positiv amyloid PET-skanning.
3. Vekt mellom 40 og 120 kg
4. Ha en tilgjengelig omsorgsperson
5. Ha ≥ 6 års utdanning (alle) og i stand til å følge testinstruksjoner.
6. Ha tilstrekkelig syns- og hørselsskarphet til å utføre nevropsykologisk testing.
7. Ha tidligere bevis på AD-patologi, ved en positiv amyloidvurdering eller amyloid PET-skanning.
8. Vis unormal minnefunksjon de siste 6 månedene eller ved screening: International Shopping List Test (ISLT) >1,5 SD under aldersjustert gjennomsnitt
9. Subjektiv eller klinisk historie med retrospektiv kognitiv nedgang ≥6 måneder
10. Bevis på mild symptomatologi, som definert av en screening MMSE-score på ≥ 20 poeng
11. Møt National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimer's Disease (NIAAA) forskningskriterier for mAD eller pAD
12. Hvis du får medisiner for symptomatisk AD, ha et stabilt doseringsregime i 3 måneder før screening.
13. Kvinner med Child Bearing Potential (FCBP) må ha bekreftet negativ serumgraviditetstest innen 21 dager før randomisering.
14. FCBP og mannlige forsøkspersoner som er seksuelt aktive med FCBP må samtykke i å bruke svært effektiv prevensjon under studien og inntil 90 dager etter siste dose av behandlingen (for seksuelt aktive mannlige deltakere hvis partnere er FCBP) eller inntil 30 dager etter siste dose av behandling (for kvinner i fertile potensielle deltakere).

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant hematologisk lidelse, inkludert moderat eller alvorlig anemi (blodhemoglobin <110 g/l, WHO-definisjon)
2. Jernmangel (serumferritin < 10 ng/ml)
3. Klinisk signifikante unormale hematologiske resultater (tilstrekkelig utenfor normalområdet til å berettige videre undersøkelse). Mild anemi (hemoglobin ≥110 g/L) er ikke en eksklusjon.
4. Klinisk signifikante unormale nyre- eller leverfunksjonsresultater (tilstrekkelig utenfor normalområdet til å berettige videre undersøkelse)
5. Tilstedeværelse av ikke-AD-tilstand som kan påvirke kognisjon, slik som, men ikke begrenset til, Parkinsons sykdom (PD), hydrocephalus med normalt trykk, søvnapné som krever O2-behandling
6. Klinisk tydelig vaskulær sykdom som potensielt kan påvirke hjernen, slik som, men ikke begrenset til, betydelig carotis- eller vertebral stenose, aortaaneurisme, hjerneblødning
7. Anamnese med slag i løpet av de siste 2 årene, eller forbigående iskemisk anfall i løpet av de siste 6 månedene
8. Anamnese med vedvarende nevrologisk underskudd, intrakraniell svulst eller strukturell hjerneskade
9. Anamnese med infeksjon som kan påvirke hjernefunksjonen (f.eks. HIV og syfilis)
10. Autoimmune lidelser som potensielt forårsaker progressiv nevrologisk sykdom med tilhørende kognitive underskudd, slik som, men ikke begrenset til multippel sklerose, lupus
11. Større psykiatrisk sykdom (depresjon er akseptabel hvis pasienten ikke har hatt en episode i løpet av det siste året eller vurderes i remisjon eller kontrollert av behandling)
12. En historie med tilbakefallende nøytropeni.
13. Tilstedeværelse av agranulocytose eller med en historie med agranulocytose
14. Kjent overfølsomhet overfor DFP eller hjelpestoffer.
15. Alkohol- og/eller rusmisbruk
16. MR-bevis på klinisk signifikant cerebrovaskulær patologi. Fokale lesjoner av hvit substans, ≤ 2 lakunære infarkter på ikke-kritiske steder og annen mindre patologi vurdert av etterforskeren til ikke å forårsake den nåværende kognitive svikten, vil ikke føre til eksklusjon.
17. Aktiv alvorlig medisinsk sykdom
18. FCBP som ikke bruker adekvat prevensjon eller hvem som er gravid eller ammer
19. Manglende evne til å gi informert samtykke
20. Deltakelse i en annen klinisk studie innen 3 måneder før inkludering i studien
21. Personer som MR er kontraindisert for (alvorlig klaustrofobi, pacemaker, uforenlig kirurgisk materiale, ubevegelig elektronisk pumpeimplantat)
22. Negativ amyloid PET-skanning eller CSF de siste 2 årene.
23. Sykehusangst- og depresjonsskala (score > 8/21 er diskvalifisert).
24. Forsøkspersonen kan ikke forplikte seg til vanlige blodprøver med intervallet mellom testene som ikke overstiger 10 dager fra det planlagte besøket under varigheten av studien.
25. Forsøkspersonen har planlagt operasjon som ikke tillater regelmessige blodprøver med intervallet mellom prøvene som ikke overstiger 10 dager fra det planlagte besøket.