Деферипрон для замедления развития деменции (трехмерное исследование)

Критерии включения:

1. Способен предоставить письменное информированное согласие в соответствии с федеральными, местными и институциональными правилами. Для субъектов, которые не могут предоставить письменное согласие, согласие будет предоставлено Ответственным лицом в соответствии с местным законодательством.
2. Возраст ≥65 лет или ≥55 лет, если психиатр или невролог диагностировал деменцию, или если у них есть подтвержденный предыдущий положительный результат ПЭТ-сканирования на амилоид.
3. Вес от 40 до 120 кг
4. Иметь доступного сиделку
5. Иметь образование ≥ 6 лет (любое) и уметь следовать инструкциям по тестированию.
6. Иметь достаточную остроту зрения и слуха для проведения нейропсихологического тестирования.
7. Имейте предварительные доказательства патологии AD, положительную оценку амилоида или ПЭТ-сканирование амилоида.
8. Демонстрация аномальной функции памяти за последние 6 месяцев или при скрининге: Международный тест списка покупок (ISLT) >1,5 SD ниже среднего с поправкой на возраст
9. Субъективная или клиническая история ретроспективного снижения когнитивных функций в течение ≥ 6 месяцев.
10. Доказательства легкой симптоматики, определяемой скрининговой оценкой MMSE ≥ 20 баллов.
11. Соответствуют критериям исследования mAD или pAD Национального института старения/Ассоциации Альцгеймера по диагностике болезни Альцгеймера (NIAAA)
12. Если вы получаете лекарство от симптоматического атопического дерматита, придерживайтесь стабильного режима дозирования в течение 3 месяцев до скрининга.
13. Женщины детородного возраста (FCBP) должны иметь подтвержденный отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 21 дня до рандомизации.
14. FCBP и мужчины, ведущие активную половую жизнь с FCBP, должны согласиться использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение 90 дней после последней дозы лечения (для сексуально активных участников мужского пола, партнеры которых являются FCBP) или до 30 дней после последней дозы препарата. лечение (для женщин детородного возраста потенциальных участников).

Критерий исключения:

1. Клинически значимое гематологическое расстройство, включая анемию средней или тяжелой степени (гемоглобин крови <110 г/л, определение ВОЗ)
2. Дефицит железа (сывороточный ферритин < 10 нг/мл)
3. Клинически значимые аномальные гематологические результаты (достаточно за пределами нормы, чтобы требовать дальнейшего исследования). Легкая анемия (гемоглобин ≥110 г/л) не является исключением.
4. Клинически значимые нарушения функции почек или печени (достаточно за пределами нормы, чтобы требовать дальнейшего исследования)
5. Наличие состояния, не связанного с БА, которое может повлиять на когнитивные функции, например, помимо прочего, болезнь Паркинсона (БП), нормотензивная гидроцефалия, апноэ во сне, требующее лечения кислородом
6. Клинически выраженное сосудистое заболевание, которое потенциально может повлиять на головной мозг, такое как, помимо прочего, значительный стеноз сонной артерии или позвоночника, аневризма аорты, кровоизлияние в мозг
7. История любого инсульта за последние 2 года или транзиторной ишемической атаки в течение последних 6 месяцев
8. Стойкий неврологический дефицит, внутричерепная опухоль или структурное повреждение головного мозга в анамнезе
9. Инфекция в анамнезе, которая могла повлиять на функцию мозга (например, ВИЧ и сифилис)
10. Аутоиммунные расстройства, которые потенциально вызывают прогрессирующее неврологическое заболевание с сопутствующим когнитивным дефицитом, такое как, помимо прочего, рассеянный склероз, волчанка
11. Серьезное психическое заболевание (депрессия допустима, если у пациента не было эпизодов в течение последнего года или считается, что он находится в стадии ремиссии или контролируется лечением)
12. Рецидивирующая нейтропения в анамнезе.
13. Наличие агранулоцитоза или агранулоцитоз в анамнезе
14. Известная гиперчувствительность к DFP или вспомогательным веществам.
15. Злоупотребление алкоголем и/или психоактивными веществами
16. МРТ-признаки клинически значимой цереброваскулярной патологии. Очаговые поражения белого вещества, ≤ 2 лакунарных инфарктов в некритических местах и ​​другая незначительная патология, которая, по оценке исследователя, не вызывает текущего когнитивного нарушения, не приведет к исключению.
17. Активное серьезное заболевание
18. FCBP не использует адекватный метод контрацепции или беременна или кормит грудью
19. Невозможность дать информированное согласие
20. Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев до включения в исследование
21. Субъекты, которым МРТ противопоказана (сильная клаустрофобия, кардиостимулятор, несовместимый хирургический материал, неподвижный электронный имплантат насоса)
22. Отрицательный амилоидный анализ ПЭТ или ЦСЖ за последние 2 года.
23. Больничная шкала тревоги и депрессии (оценка > 8/21 дисквалифицирует).
24. Субъект не может совершать регулярные анализы крови с интервалом между тестами, не превышающим 10 дней от запланированного визита в течение всего периода исследования.
25. Субъекту запланирована операция, которая не позволяет проводить регулярные анализы крови с интервалом между тестами не более 10 дней от запланированного визита.