Deferipron zur Verzögerung der Demenz (Die 3D-Studie)

Einschlusskriterien:

1. Kann eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den bundesstaatlichen, lokalen und institutionellen Richtlinien abgeben. Für Personen, die keine schriftliche Einwilligung erteilen können, wird die Einwilligung von der verantwortlichen Person gemäß den örtlichen Vorschriften erteilt.
2. Alter ≥65 Jahre oder ≥55 Jahre, wenn bei ihnen von einem Psychiater oder Neurologen Demenz diagnostiziert wurde oder wenn bei ihnen ein validierter früherer positiver Amyloid-PET-Scan vorliegt.
3. Gewicht zwischen 40 und 120 kg
4. Halten Sie eine verfügbare Pflegekraft bereit
5. Sie verfügen über eine mindestens 6-jährige Ausbildung (beliebig) und sind in der Lage, Testanweisungen zu befolgen.
6. Sie müssen über eine ausreichende Seh- und Hörschärfe verfügen, um neuropsychologische Tests durchzuführen.
7. Vorherige Hinweise auf eine AD-Pathologie durch eine positive Amyloidbeurteilung oder einen Amyloid-PET-Scan.
8. Nachweis einer abnormalen Gedächtnisfunktion in den letzten 6 Monaten oder beim Screening: International Shopping List Test (ISLT) > 1,5 SD unter dem altersbereinigten Mittelwert
9. Subjektive oder klinische Vorgeschichte eines retrospektiven kognitiven Rückgangs ≥6 Monate
10. Hinweise auf leichte Symptome, definiert durch einen Screening-MMSE-Score von ≥ 20 Punkten
11. Erfüllen Sie die Forschungskriterien des National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimer's Disease (NIAAA) für mAD oder pAD
12. Wenn Sie Medikamente gegen symptomatische AD erhalten, achten Sie vor dem Screening drei Monate lang auf ein stabiles Dosierungsschema.
13. Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) müssen innerhalb von 21 Tagen vor der Randomisierung einen bestätigten negativen Serumschwangerschaftstest haben.
14. FCBP und männliche Probanden, die mit FCBP sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Studie und bis 90 Tage nach der letzten Behandlungsdosis hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden (für sexuell aktive männliche Teilnehmer, deren Partner FCBP sind) oder bis 30 Tage nach der letzten Dosis von Behandlung (für Frauen von gebärfähigen potenziellen Teilnehmern).

Ausschlusskriterien:

1. Klinisch signifikante hämatologische Störung, einschließlich mittelschwerer oder schwerer Anämie (Bluthämoglobin <110 g/L, WHO-Definition)
2. Eisenmangel (Serumferritin < 10 ng/ml)
3. Klinisch signifikante abnormale hämatologische Ergebnisse (ausreichend außerhalb des normalen Bereichs, um weitere Untersuchungen zu rechtfertigen). Eine leichte Anämie (Hämoglobin ≥ 110 g/L) ist kein Ausschluss.
4. Klinisch signifikante abnormale Nieren- oder Leberfunktionsergebnisse (ausreichend außerhalb des normalen Bereichs, um weitere Untersuchungen zu rechtfertigen)
5. Vorliegen einer Nicht-AD-Erkrankung, die die Wahrnehmung beeinträchtigen kann, wie z. B. Parkinson-Krankheit (PD), Normaldruckhydrozephalus und Schlafapnoe, die eine O2-Behandlung erfordern
6. Klinisch offensichtliche Gefäßerkrankung, die möglicherweise das Gehirn beeinträchtigen könnte, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, erhebliche Karotis- oder Wirbelstenose, Aortenaneurysma, Gehirnblutung
7. Vorgeschichte eines Schlaganfalls in den letzten 2 Jahren oder eines vorübergehenden ischämischen Anfalls innerhalb der letzten 6 Monate
8. Vorgeschichte eines anhaltenden neurologischen Defizits, eines intrakraniellen Tumors oder einer strukturellen Hirnschädigung
9. Vorgeschichte einer Infektion, die die Gehirnfunktion beeinträchtigen könnte (z. B. HIV und Syphilis)
10. Autoimmunerkrankungen, die möglicherweise eine fortschreitende neurologische Erkrankung mit damit verbundenen kognitiven Defiziten verursachen, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, Multiple Sklerose und Lupus
11. Schwerwiegende psychiatrische Erkrankung (Depression ist akzeptabel, wenn der Patient innerhalb des letzten Jahres keine Episode hatte oder sich in Remission befindet oder durch Behandlung kontrolliert wird)
12. Eine Vorgeschichte von rezidivierender Neutropenie.
13. Vorliegen einer Agranulozytose oder Agranulozytose in der Vorgeschichte
14. Bekannte Überempfindlichkeit gegen DFP oder Hilfsstoffe.
15. Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch
16. MRT-Nachweis einer klinisch signifikanten zerebrovaskulären Pathologie. Fokale Läsionen der weißen Substanz, ≤ 2 lakunäre Infarkte an unkritischen Stellen und andere geringfügige Pathologien, die nach Einschätzung des Prüfers nicht die aktuelle kognitive Beeinträchtigung verursachen, führen nicht zum Ausschluss.
17. Aktive schwere medizinische Erkrankung
18. FCBP keine angemessene Verhütungsmethode anwendet oder schwanger ist oder stillt
19. Unfähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben
20. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten vor Aufnahme in die Studie
21. Personen, bei denen eine MRT kontraindiziert ist (schwere Klaustrophobie, Herzschrittmacher, inkompatibles chirurgisches Material, unbewegliches elektronisches Pumpenimplantat)
22. Negativer Amyloid-PET-Scan oder Liquor in den letzten 2 Jahren.
23. Skala für Krankenhausangst und Depression (Werte > 8/21 werden disqualifiziert).
24. Der Proband kann sich nicht zu regelmäßigen Blutuntersuchungen verpflichten, wobei der Abstand zwischen den Untersuchungen 10 Tage ab dem geplanten Besuch für die Dauer der Studie nicht überschreiten darf.
25. Der Proband hat eine Operation geplant, die keine regelmäßigen Blutuntersuchungen zulässt, wobei der Abstand zwischen den Untersuchungen 10 Tage nach dem geplanten Besuch nicht überschreiten darf.