Deferipron til at forsinke demens (3D-undersøgelsen)

Inklusionskriterier:

1. I stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med føderale, lokale og institutionelle retningslinjer. For personer, der ikke er i stand til at give skriftligt samtykke, vil samtykke blive givet af den ansvarlige i henhold til lokale regler.
2. Alder ≥65 år, eller ≥55 år, hvis de er blevet diagnosticeret af en psykiater eller neurolog med demens, eller hvis de har en tidligere valideret positiv amyloid PET-scanning.
3. Vægt mellem 40 og 120 kg
4. Hav en tilgængelig pårørende
5. Har ≥ 6 års uddannelse (enhver) og i stand til at følge testinstruktioner.
6. Har tilstrækkelig syns- og hørestyrke til at udføre neuropsykologiske tests.
7. Har forudgående tegn på AD-patologi, ved en positiv amyloidvurdering eller amyloid PET-scanning.
8. Påvise unormal hukommelsesfunktion inden for de sidste 6 måneder eller ved screening: International Shopping List Test (ISLT) >1,5 SD under den aldersjusterede middelværdi
9. Subjektiv eller klinisk historie med retrospektiv kognitiv tilbagegang ≥6 måneder
10. Bevis på mild symptomatologi, som defineret ved en screening MMSE score på ≥ 20 point
11. Mød National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimers Disease (NIAAA) forskningskriterier for mAD eller pAD
12. Hvis du får medicin for symptomatisk AD, skal du have et stabilt doseringsregime i 3 måneder før screening.
13. Kvinder med Child Bearing Potential (FCBP) skal have bekræftet negativ serumgraviditetstest inden for de 21 dage før randomisering.
14. FCBP og mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive med FCBP, skal acceptere at bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og indtil 90 dage efter den sidste dosis af behandlingen (for seksuelt aktive mandlige deltagere, hvis partnere er FCBP) eller indtil 30 dage efter den sidste dosis af behandling (for kvinder i den fødedygtige potentielle deltagere).

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant hæmatologisk lidelse, herunder moderat eller svær anæmi (blodhæmoglobin <110 g/l, WHO-definition)
2. Jernmangel (serum ferritin < 10 ng/ml)
3. Klinisk signifikante unormale hæmatologiske resultater (tilstrækkeligt uden for normalområdet til at berettige yderligere undersøgelse). Mild anæmi (hæmoglobin ≥110 g/L) er ikke en udelukkelse.
4. Klinisk signifikante abnorme nyre- eller leverfunktionsresultater (tilstrækkeligt uden for normalområdet til at berettige yderligere undersøgelse)
5. Tilstedeværelse af ikke-AD-tilstand, der kan påvirke kognition, såsom, men ikke begrænset til, Parkinsons sygdom (PD), hydrocephalus ved normalt tryk, søvnapnø, der kræver O2-behandling
6. Klinisk tydelig vaskulær sygdom, der potentielt kan påvirke hjernen, såsom, men ikke begrænset til, signifikant carotis- eller vertebral stenose, aortaaneurisme, hjerneblødning
7. Anamnese med slagtilfælde inden for de seneste 2 år eller forbigående iskæmisk anfald inden for de sidste 6 måneder
8. Anamnese med vedvarende neurologisk underskud, intrakraniel tumor eller strukturel hjerneskade
9. Anamnese med infektion, der kunne påvirke hjernefunktionen (f.eks. HIV og syfilis)
10. Autoimmune lidelser, der potentielt forårsager progressiv neurologisk sygdom med tilhørende kognitive underskud, såsom, men ikke begrænset til multipel sklerose, lupus
11. Større psykiatrisk sygdom (depression er acceptabel, hvis patienten ikke har haft en episode inden for det seneste år eller anses for at være i remission eller kontrolleret af behandling)
12. En historie med recidiverende neutropeni.
13. Tilstedeværelse af agranulocytose eller med agranulocytose i anamnesen
14. Kendt overfølsomhed over for DFP eller hjælpestoffer.
15. Alkohol- og/eller stofmisbrug
16. MR-evidens for klinisk signifikant cerebrovaskulær patologi. Fokale hvide substans læsioner, ≤ 2 lakunære infarkter på ikke-kritiske steder og anden mindre patologi vurderet af investigator til ikke at forårsage den aktuelle kognitive svækkelse, vil ikke føre til udelukkelse.
17. Aktiv større medicinsk sygdom
18. FCBP ikke bruger passende præventionsmetode, eller hvem der er gravid eller ammer
19. Manglende evne til at give informeret samtykke
20. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 3 måneder før optagelse i undersøgelsen
21. Personer, for hvem MR er kontraindiceret (alvorlig klaustrofobi, pacemaker, uforeneligt kirurgisk materiale, ubevægeligt elektronisk pumpeimplantat)
22. Negativ amyloid PET-scanning eller CSF inden for de sidste 2 år.
23. Hospital Angst and Depression Scale (score > 8/21 er diskvalificeret).
24. Forsøgspersonen kan ikke forpligte sig til regelmæssige blodprøver, hvor intervallet mellem prøverne ikke overstiger 10 dage fra det planlagte besøg under undersøgelsens varighed.
25. Forsøgspersonen har planlagt en operation, som ikke tillader regelmæssige blodprøver, hvor intervallet mellem prøverne ikke overstiger 10 dage fra det planlagte besøg.