Deferiprone a demencia késleltetéséhez (3D-s tanulmány)

Bevételi kritériumok:

1. Képes írásos beleegyezést adni a szövetségi, helyi és intézményi irányelveknek megfelelően. Azon alanyok számára, akik nem tudnak írásos beleegyezést adni, a helyi szabályozás szerint a Felelős személy adja meg a hozzájárulást.
2. Életkor ≥65 év, vagy ≥55 év, ha pszichiáter vagy neurológus demenciát állapított meg náluk, vagy ha korábban validált pozitív amiloid PET-vizsgálatot végeztek.
3. Súlya 40-120 kg
4. Legyen elérhető gondozója
5. Legalább 6 éves végzettséggel (bármilyen) rendelkezik, és képes követni a vizsgálati utasításokat.
6. Elegendő látás- és hallásélességgel kell rendelkeznie a neuropszichológiai vizsgálatok elvégzéséhez.
7. Legyen előzetes bizonyítéka az AD patológiára, pozitív amiloid értékeléssel vagy amiloid PET-vizsgálattal.
8. Rendellenes memóriaműködést mutatni az elmúlt 6 hónapban vagy a szűréskor: Nemzetközi Bevásárlólista Teszt (ISLT) >1,5 SD az életkorhoz igazított átlag alatt
9. Retrospektív kognitív hanyatlás szubjektív vagy klinikai anamnézisében ≥6 hónap
10. Az enyhe szimptomatológia bizonyítéka, a szűrés MMSE pontszáma ≥ 20 pont
11. Megfelel a National Institute on Ageing/Alzheimer's Association Diagnostic Guidelines for Alzheimer's Disease (NIAAA) kutatási kritériumainak az mAD vagy a pAD esetében
12. Ha a tünetekkel járó AD kezelésére gyógyszert kap, a szűrés előtt 3 hónapig tartsa be a stabil adagolási rendet.
13. A gyermekvállalási potenciállal rendelkező (FCBP) nőstényeknél a véletlenszerű besorolást megelőző 21 napon belül meg kell erősíteni a negatív szérum terhességi tesztet.
14. Az FCBP-vel szexuálisan aktív FCBP-vel és férfi alanyoknak bele kell egyezniük, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat során és a kezelés utolsó adagja után 90 napig (a szexuálisan aktív férfi résztvevők esetében, akiknek partnerei FCBP), vagy az utolsó adag beadása után 30 napig. kezelés (fogamzóképes résztvevő nők számára).

Kizárási kritériumok:

1. Klinikailag jelentős hematológiai rendellenesség, beleértve a közepes vagy súlyos vérszegénységet (a vér hemoglobinja <110 g/l, WHO meghatározása)
2. vashiány (szérum ferritin < 10 ng/ml)
3. Klinikailag jelentős kóros hematológiai eredmények (kellően kívül esnek a normál tartományon ahhoz, hogy további vizsgálatokat indokoljanak). Az enyhe vérszegénység (hemoglobin ≥110 g/l) nem kizáró ok.
4. Klinikailag jelentős kóros vese- vagy májműködési eredmények (kellően kívül esnek a normál tartományon ahhoz, hogy további vizsgálatokat indokoljanak)
5. Nem AD állapot, amely befolyásolhatja a megismerést, mint például, de nem kizárólagosan a Parkinson-kór (PD), normál nyomású hydrocephalus, alvási apnoe, amely O2-kezelést igényel
6. Klinikailag nyilvánvaló érbetegség, amely potenciálisan befolyásolhatja az agyat, mint például, de nem kizárólagosan jelentős carotis vagy csigolya szűkület, aorta aneurizma, agyvérzés
7. Bármilyen stroke előfordulása az elmúlt 2 évben, vagy átmeneti ischaemiás roham az elmúlt 6 hónapban
8. Állandó neurológiai hiány, intracranialis daganat vagy strukturális agykárosodás anamnézisében
9. Az anamnézisben szereplő fertőzés, amely befolyásolhatja az agyműködést (pl. HIV és szifilisz)
10. Autoimmun rendellenességek, amelyek potenciálisan progresszív neurológiai betegséget okoznak kognitív hiányosságokkal, mint például, de nem kizárólagosan a sclerosis multiplex, a lupus
11. Súlyos pszichiátriai betegség (depresszió akkor elfogadható, ha a betegnek nem volt epizódja az elmúlt egy évben, vagy remisszióban van, vagy kezelés alatt áll)
12. A relapszusos neutropenia anamnézisében.
13. Agranulocitózis jelenléte vagy anamnézisben szereplő agranulocitózis
14. Ismert túlérzékenység a DFP-vel vagy segédanyagokkal szemben.
15. Alkohollal és/vagy kábítószerrel való visszaélés
16. Klinikailag jelentős cerebrovaszkuláris patológia MRI bizonyítéka. A gócos fehérállományi léziók, a nem kritikus helyeken ≤ 2 lacunáris infarktus és egyéb kisebb patológiák, amelyekről a vizsgáló úgy értékelte, hogy nem okozzák a jelenlegi kognitív károsodást, nem vezetnek kizáráshoz.
17. Aktív súlyos egészségügyi betegség
18. Az FCBP nem alkalmaz megfelelő fogamzásgátlási módszert, vagy aki terhes vagy szoptat
19. Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására
20. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való bevonást megelőző 3 hónapon belül
21. Azok az alanyok, akiknél az MRI ellenjavallt (súlyos klausztrofóbia, pacemaker, inkompatibilis műtéti anyag, nem mozgatható elektronikus pumpa implantátum)
22. Negatív amiloid PET-vizsgálat vagy CSF az elmúlt 2 évben.
23. Kórházi szorongás és depresszió skála (a > 8/21 pontszám kizárt).
24. A vizsgálat időtartama alatt az alany nem kötelezheti el magát a rendszeres vérvizsgálatok mellett, amelyek között a vizsgálatok közötti intervallum nem haladja meg a tervezett látogatástól számított 10 napot.
25. Az alany olyan műtétet tervez, amely nem teszi lehetővé a rendszeres vérvizsgálatot, és a vizsgálatok közötti intervallum nem haladhatja meg a tervezett látogatástól számított 10 napot.