요소 회로 장애가 있는 Phenylbutyrate 나이브 환자에서 Glycerol Phenylbutyrate 및 Sodium Phenylbutyrate에 대한 연구
2024년 6월 18일 업데이트: Amgen
우레아 순환 장애가 있는 페닐부티레이트 치료 경험이 없는 환자에서 RAVICTI®(글리세롤 페닐부티레이트) 경구 액체 및 페닐부티르산 나트륨의 안전성, PK 및 암모니아 제어에 대한 무작위, 통제, 개방 라벨 병렬 암 연구
이것은 현재 또는 이전에 페닐아세트산(페닐아세테이트; PAA)으로 만성 치료를 받지 않은 요소 주기 장애 피험자에서 NaPBA와 비교하여 RAVICTI®의 안전성, 내약성, 약동학 및 암모니아 조절을 평가하기 위한 무작위, 통제, 개방 라벨 평행군 연구입니다. ) 전구약물.
연구 설계에는 다음이 포함됩니다. 1) 기준 기간; 2) 초기 치료 기간 3) RAVICTI 전용 전환 기간 4) RAVICTI 전용 유지 관리 기간 및 5) RAVICTI 전용 안전 연장 기간.
연구는 약 25주 동안 진행됩니다.
연구 개요
상세 설명
2024년 Horizon에서 획득한 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-0214
- University of Florida (UF) - Shands Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106-6005
- University Hospitals Case Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 753908565
- University of Texas, Southwestern Medical Centre
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Bern, 스위스, 3010
- Universitätsspital, Inselspital Bern
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Andalucia
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Málaga, Andalucia, 스페인, 29006
- Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital Universitario de Cruces
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Rome, 이탈리아, 00165
- Bambino Gesù Children's Research Hospital
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Veneto
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Padua, Veneto, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
99년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 미만 또는 현지 규정에 따른 동의 연령 미만인 대상자 또는 대상자의 부모/법적 보호자가 제공한 서명된 정보에 입각한 동의서.
- NAGS 결핍을 제외한 모든 하위 유형의 UCD 진단이 의심되거나 확인된 남성 및 여성 피험자.
- 의심되는 진단은 HAC 또는 문서화된 >=100 µmol/L의 높은 암모니아를 경험한 것으로 정의됩니다.
확인된 진단은 효소, 생화학 또는 유전자 검사를 통해 결정됩니다.
- 조사자의 판단에 따라 질소 결합제가 필요함
- 출생 이상.
- 임신 가능성이 있는 모든 여성과 성적으로 활동적인 모든 남성은 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것부터 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 형태는 (경구, 주사, 이식 또는 경피), 난관 결찰, 자궁 내 장치, 자궁 절제술, 정관 절제술 또는 이중 장벽 방법입니다. 피험자가 성적으로 활성화되면 적절한 피임법을 사용해야 하지만 금욕은 수용 가능한 산아제한 형태입니다.
제외 기준:
- 피험자는 등록 전 1년 이내에 연속 14일 이상 경구용 페닐부티레이트(RAVICTI, NaPBA, Pheburane 또는 기타)로 만성 치료를 받았습니다.
과거 고암모니아혈증 위기의 급성 관리를 위해 NaPBA를 일시적으로 사용하는 것은 허용됩니다.
- 연구자에 의해 판단되는 바와 같이 피험자의 안전한 참여를 방해하는 임의의 수반되는 질병(예: 흡수 장애 또는 임상적으로 유의한 간 또는 장 질환).
- 간세포 이식을 포함한 간 이식을 받았습니다.
- 기준선에서 NaBz에 대한 대상체는 초기 치료 기간 동안 NaBz가 PAA 프로드러그로 전환될 수 없는 것으로 연구자가 본 경우 제외될 것입니다.
- PBA 또는 NaPBA/PBA 제형의 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 임신 또는 수유중인 환자. 가임 여성은 연구 약물을 시작하기 전에 기준선 방문에서 임신 테스트를 수행해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라빅티 -> 라빅티
초기 치료, 유지 관리, 안전 연장 기간: RAVICTI, 경구 액체 제품 최대 일일 총 용량 17.5mL.
투약은 연구에 참가할 때 참가자의 질병 및 치료 상태를 기반으로 합니다.
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RAVICTI, 경구 액체 제품 17.5mL 최대 일일 총 용량
다른 이름들:
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활성 비교기: NaPBA -> 라빅티
초기 치료 기간: 참가자 질병 및 연구 진입 시 치료 상태에 기초한 NaPBA 투여량. 전환, 유지 관리, 안전 연장 기간: RAVICTI, 경구 액체 제품 최대 일일 총 복용량 17.5mL. 투약은 연구에 참가할 때 참가자의 질병 및 치료 상태를 기반으로 합니다. |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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초기 치료 기간 동안 치료 성공률(4주차 치료 성공으로 정의된 참가자 비율)
기간: 4주차
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참가자가 이유 없는 고암모니아혈증 위기(HAC)(즉, 감염, 병발성 질병, 식이 비준수와 같은 하나 이상의 특정 촉발 요인에 기인할 수 없는 HAC)를 경험하지 않은 경우 참가자는 할당된 치료 부문에 대한 치료 성공으로 간주되었습니다. , 치료 비순응 등) 할당된 치료에 대해 다음 3가지 기준 중 2개 이상을 충족했습니다.
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4주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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초기 치료 기간 중 어떤 이유로든 약물 중단 비율(연구 약물을 중단한 참가자의 백분율)
기간: 4주차까지의 기준선
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4주차까지의 기준선
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초기 치료 기간 동안 단식 혈장 암모니아 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 초기 치료 기간 1주차, 2주차, 3주차, 4주차(투여 후 0, 4, 8시간)
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기준선, 초기 치료 기간 1주차, 2주차, 3주차, 4주차(투여 후 0, 4, 8시간)
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혈장 암모니아 곡선하 면적(AUC) 초기 치료 기간 종료 시 0~8시간
기간: 4주차: 0시간(투여 전) 및 투약 후 4시간 및 8시간
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4주차: 0시간(투여 전) 및 투약 후 4시간 및 8시간
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초기 치료 기간 종료 시 암모니아의 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 4주차: 0시간(투약 전) 및 4시간 및 8시간 후 투약
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4주차: 0시간(투약 전) 및 4시간 및 8시간 후 투약
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 20일
기본 완료 (실제)
2022년 7월 5일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 3일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HPN-100-021
- 2015-000075-27 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다.
승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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라빅티에 대한 임상 시험
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Kaplan Medical CenterWeizmann Institute of Science모병
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin모병