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尿素サイクル障害を有するフェニル酪酸ナイーブ患者におけるフェニル酪酸グリセロールおよびフェニル酪酸ナトリウムの研究

2023年7月20日 更新者：Horizon Therapeutics, LLC

フェニル酪酸治療未経験の尿素サイクル障害患者におけるRAVICTI®（フェニル酪酸グリセロール）経口液およびフェニル酪酸ナトリウムの安全性、PKおよびアンモニア制御に関する無作為化対照非盲検並行群試験

これは、現在または以前にフェニル酢酸 (フェニルアセテート; PAA) で慢性的に治療されていない尿素サイクル障害の被験者を対象に、NaPBA と比較した RAVICTI® の安全性、忍容性、薬物動態、およびアンモニア制御を評価するための無作為化、対照、非盲検並行群試験です。 ）プロドラッグ。 研究デザインには以下が含まれます。1) ベースライン期間。 2) 初期治療期間; 3) RAVICTI のみの移行期間 4) RAVICTI のみのメンテナンス期間。 5) RAVICTI のみの安全延長期間。 この試験は約25週間実施されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
  • イタリア
      • Rome、イタリア、00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua、Veneto、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern
  • スペイン
    • Andalucia
      • Málaga、Andalucia、スペイン、29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Hospital Universitario de Cruces

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

99年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -対象者また​​は対象者の親/法定後見人によって与えられた署名済みのインフォームド コンセント。
  • -NAGS欠乏症を除く、あらゆるサブタイプのUCD診断が疑われる、または確認された男性および女性の被験者。
  • 疑わしい診断は、HAC または記録された >=100 µmol/L の高アンモニアを経験したこととして定義されます。

  • 確認された診断は、酵素、生化学、または遺伝子検査によって決定されます。

    • 治験責任医師の判断により窒素結合剤が必要
    • 誕生以上。
    • 出産の可能性のあるすべての女性およびすべての性的に活発な男性は、研究全体および研究薬の最終投与後30日間、インフォームドコンセントに署名することから、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。 避妊の許容される形態は、（経口、注射、埋め込みまたは経皮）、卵管結紮、子宮内避妊器具、子宮摘出術、精管切除術、または二重バリア法です。 禁欲は容認できる避妊法ですが、被験者が性的に活発になった場合は適切な避妊法を使用する必要があります。

除外基準:

  • -被験者は、経口フェニルブチレート（RAVICTI、NaPBA、フェブレン、またはその他）による慢性治療を受けています 登録前の1年以内に連続14日以上。

  • 過去の高アンモニア血症の危機の急性管理のための NaPBA の一時的な使用は許容されます。

    • -治験責任医師が判断した場合、被験者の安全な参加を妨げる付随する病気（例、吸収不良または臨床的に重要な肝臓または腸の病気）。
    • 肝細胞移植を含む肝移植を受けた。
    • ベースラインで NaBz を使用している被験者は、初期治療期間中に PAA プロドラッグへの NaBz 移行を行うことができないと治験責任医師が判断した場合、除外されます。
    • -PBAまたはNaPBA / PBA製剤の賦形剤に対する既知の過敏症。
    • 妊娠中または授乳中の患者。 出産の可能性のある女性は、治験薬の開始前にベースライン来院時に妊娠検査を実施する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラヴィクティ -> ラヴィクティ
初期治療、メンテナンス、安全延長期間: RAVICTI、経口液体製品 1 日の最大総投与量は 17.5 mL。 投与量は、研究開始時の参加者の疾患および治療状態に基づいて決定されます。
薬：ラビクティ
RAVICTI、内用液剤 1 日最大総投与量 17.5 mL
他の名前：
  • グリセロールフェニルブチレート
  • GPB
  • HPN-100
アクティブコンパレータ：NaPBA -> ラヴィクティ

初期治療期間：NaPBAの投与は、研究開始時の参加者の疾患および治療状態に基づいて行われます。

移行、メンテナンス、安全延長期間: RAVICTI、経口液体製品の 1 日の最大総投与量は 17.5 mL。 投与量は、研究開始時の参加者の疾患および治療状態に基づいて決定されます。
薬：NaPBA
  • 体重が 20 Kg 未満の患者の NaPBA - 600 mg/Kg、1 日最大総投与量
  • 体重が 20 Kg を超える患者の NaPBA - 13 g/m2、1 日最大総投与量
他の名前：
  • フェニル酪酸ナトリウム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
初期治療期間中の治療成功率（4週目に治療成功と定義された参加者の割合）
時間枠：第4週

参加者が原因不明の高アンモニア血症クリーゼ（HAC）（感染、併発疾患、食事不遵守などの1つ以上の特定の誘発因子に起因すると考えられないHAC）を経験していない場合、その参加者は、割り当てられた治療群の治療成功とみなされます。 、治療不遵守など）、割り当てられた治療に関して、次の 3 つの基準のうち少なくとも 2 つを満たしていました。

  • ４週目（初期治療期間終了来院時）の３つの時点（投与前、投与後４時間および８時間）における血漿アンモニア濃度の絶対値がＵＬＮを超えない。
  • 4週目（初期治療期間の終わり、ゼロ時間の時点での来院）で正常（≦ULN）のグルタミンレベルを有していた。
  • 初回治療期間終了時の来院時ゼロ時間時点で、分枝鎖アミノ酸レベル（スレオニン、フェニルアラニン、メチオニン、リジン、ロイシン、イソロイシン、ヒスチジン、バリン）を含む正常（ULN以下）の必須アミノ酸を有していた。
第4週

二次結果の測定

結果測定
時間枠
初期治療期間中の何らかの理由による薬剤中止率（治験薬を中止した参加者の割合）
時間枠：第 4 週までのベースライン
第 4 週までのベースライン
初期治療期間中の空腹時血漿アンモニアレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、初期治療期間 1週目、2週目、3週目、4週目（投与後0、4、8時間）
ベースライン、初期治療期間 1週目、2週目、3週目、4週目（投与後0、4、8時間）
血漿アンモニア曲線下面積 (AUC) 初期治療期間終了時の 0 ～ 8 時間
時間枠：4 週目: 0 時間目 (投与前)、および投与後 4 時間目と 8 時間目
4 週目: 0 時間目 (投与前)、および投与後 4 時間目と 8 時間目
初期治療期間終了時のアンモニアのピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：4 週目: 0 時間目 (投与前)、および投与後 4 時間目と 8 時間目
4 週目: 0 時間目 (投与前)、および投与後 4 時間目と 8 時間目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Horizon Therapeutics, LLC

捜査官

  • スタディディレクター：Denise Coughlan、Horizon Therapeutics, LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月20日

一次修了 (実際)

2022年7月5日

研究の完了 (実際)

2022年12月20日

試験登録日

最初に提出

2017年10月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年11月3日

最初の投稿 (実際)

2017年11月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月20日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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