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苯丁酸甘油酯和苯丁酸钠在尿素循环障碍患者中的​​研究

2023年7月20日 更新者：Horizon Therapeutics, LLC

RAVICTI®（甘油苯基丁酸）口服液和苯基丁酸钠的安全性、PK 和氨控制的随机、对照、开放标签平行臂研究，用于苯基丁酸治疗初治尿素循环障碍患者

这是一项随机、对照、开放标签平行臂研究，旨在评估 RAVICTI ®与 NaPBA 相比在目前或以前未长期接受苯乙酸（苯乙酸酯；PAA）治疗的尿素循环障碍受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和氨控制) 前药。 研究设计将包括： 1) 基线期； 2) 初始治疗期； 3) 仅 RAVICTI 过渡期 4) 仅 RAVICTI 维护期；和 5) 仅 RAVICTI 安全延长期。 该研究将持续约 25 周。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 意大利
      • Rome、意大利、00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua、Veneto、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
  • 西班牙
    • Andalucia
      • Málaga、Andalucia、西班牙、29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
        • Hospital Universitario de Cruces

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 99年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者或受试者的父母/法定监护人对未满 18 岁或当地法规规定的同意年龄的人签署的知情同意书。
  • 具有任何亚型的疑似或确诊 UCD 诊断的男性和女性受试者，NAGS 缺陷除外。
  • 疑似诊断定义为经历过 HAC 或记录的高氨 >=100 µmol/L

  • 确诊是通过酶促、生化或基因检测来确定的。

    • 根据研究者的判断需要氮结合剂
    • 出生及以上。
    • 所有有生育能力的女性和所有性活跃的男性必须同意使用可接受的避孕方法，从签署知情同意书到整个研究以及最后一剂研究药物后 30 天。 可接受的避孕方式有（口服、注射、植入或经皮）、输卵管结扎、宫内节育器、子宫切除术、输精管切除术或双屏障避孕法。 禁欲是一种可接受的节育方式，但如果对象变得性活跃，则必须使用适当的避孕措施。

排除标准：

  • 受试者在入组前一年内接受了连续 14 天以上的口服苯丁酸（RAVICTI、NaPBA、Pheburane 或其他）长期治疗。

  • 过去临时使用 NaPBA 紧急处理高氨血症危机是可以接受的。

    • 根据调查员的判断，任何会妨碍受试者安全参与的伴随疾病（例如，吸收不良或有临床意义的肝病或肠病）。
    • 已进行肝移植，包括肝细胞移植。
    • 如果研究者认为在初始治疗期间无法将 NaBz 转变为 PAA 前体药物，基线时使用 NaBz 的受试者将被排除在外。
    • 已知对 PBA 或 NaPBA/PBA 制剂的任何赋形剂过敏。
    • 孕妇或哺乳期患者。 有生育能力的女性必须在研究药物开始前的基线访视时进行妊娠试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：拉维克蒂 -> 拉维克蒂
初始治疗、维持、安全延长期：RAVICTI，口服液体产品 17.5 mL 每日最大总剂量。 剂量将根据参与者进入研究时的疾病和治疗状况而定。
药品：拉维奇
RAVICTI，口服液产品 17.5 mL 每日最大总剂量
其他名称：
  • 甘油苯基丁酸酯
  • GPB
  • HPN-100
有源比较器：NaPBA -> 拉维奇

初始治疗期：NaPBA 剂量基于参与者在研究开始时的疾病和治疗状态。

过渡、维持、安全延长期：RAVICTI，口服液体产品 17.5 mL 最大每日总剂量。 剂量将根据参与者进入研究时的疾病和治疗状况而定。
药品：磷酸钠
  • 体重 < 20 Kg - 600 mg/Kg 患者的 NaPBA，每日最大总剂量
  • 体重 > 20 Kg - 13 g/m2 患者的 NaPBA，每日最大总剂量
其他名称：
  • 苯丁酸钠

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
初始治疗期间的治疗成功率（第 4 周定义为治疗成功的参与者的百分比）
大体时间：第 4 周

如果参与者没有经历过无端高氨血症危机 (HAC)（即不能归因于一种或多种特定诱发因素（例如感染、并发疾病、饮食不合规）的 HAC，则该参与者被视为指定治疗组的治疗成功、治疗不依从等），并已满足以下 3 个标准中的至少 2 个：

  • 第 4 周（初始治疗期访视结束）时 3 个时间点（给药前、给药后 4 小时和 8 小时）的血浆氨水平绝对值不超过 ULN
  • 第 4 周（初始治疗期结束时的零时时间点访视）谷氨酰胺水平正常（≤ ULN）。
  • 在初始治疗期结束时零时时间点具有正常（≤ ULN）必需氨基酸，包括支链氨基酸水平（苏氨酸、苯丙氨酸、蛋氨酸、赖氨酸、亮氨酸、异亮氨酸、组氨酸、缬氨酸）。
第 4 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
初始治疗期间因任何原因停药的比例（停止研究药物的参与者的百分比）
大体时间：基线至第 4 周
基线至第 4 周
初始治疗期间空腹血浆氨水平相对于基线的变化
大体时间：基线、初始治疗期第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周（给药后 0、4、8 小时）
基线、初始治疗期第 1 周、第 2 周、第 3 周、第 4 周（给药后 0、4、8 小时）
初始治疗期结束时 0 至 8 小时血浆氨曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 4 周：第 0 小时（给药前）以及给药后第 4 小时和第 8 小时
第 4 周：第 0 小时（给药前）以及给药后第 4 小时和第 8 小时
初始治疗期结束时氨的血浆峰值浓度 (Cmax)
大体时间：第 4 周：第 0 小时（给药前）以及给药后第 4 小时和第 8 小时
第 4 周：第 0 小时（给药前）以及给药后第 4 小时和第 8 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Therapeutics, LLC

调查人员

  • 研究主任：Denise Coughlan、Horizon Therapeutics, LLC

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月20日

初级完成 (实际的)

2022年7月5日

研究完成 (实际的)

2022年12月20日

研究注册日期

首次提交

2017年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

2017年11月3日

首次发布 (实际的)

2017年11月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月20日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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尿素循环障碍的临床试验

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Instituto de Salud Carlos III
    完全的
    肠动力障碍：分钟节律
    小肠运动障碍 (Disorder)
    西班牙
  • Dren Bio
    Novotech
    招聘中
    DR-01 在大颗粒淋巴细胞白血病或细胞毒性淋巴瘤患者中的研究
    侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 T 细胞淋巴瘤 - 类别 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤，如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | 胃肠道惰性慢性淋巴增生性疾病 (CLPD)（CD8+ 或 NK 衍生） | 上面未列出的其他 CD8+/NK 细胞驱动的淋巴瘤
    美国, 澳大利亚, 法国, 西班牙
  • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    招聘中
    T 细胞淋巴瘤患者登记处
    蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件
    美国

拉维奇的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Peru

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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