Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Glyserolifenyylibutyraatin ja natriumfenyylibutyraatin tutkimus fenyylibutyraattia aiemmin käyttämättömillä potilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä

torstai 20. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Horizon Therapeutics, LLC

Satunnaistettu, kontrolloitu, avoin rinnakkainen tutkimus RAVICTI® (glyserolifenyylibutyraatti) suun kautta otettavan nesteen ja natriumfenyylibutyraatin turvallisuus-, PK- ja ammoniakkikontrollista fenyylibutyraattihoitoa saamattomilla potilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä

Tämä on satunnaistettu, kontrolloitu, avoin rinnakkaishaaratutkimus, jossa arvioidaan RAVICTI®:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja ammoniakin kontrollia verrattuna NaPBA:han ureasyklin häiriöpotilailla, joita ei ole tällä hetkellä tai aiemmin hoidettu kroonisesti fenyylietikkahapolla (fenyyliasetaatti; PAA). ) aihiolääkkeet. Tutkimussuunnitelma sisältää: 1) perusjakson; 2) Ensimmäinen hoitojakso; 3) vain RAVICTI-siirtymäkausi 4) vain RAVICTI-huoltojakso; ja 5) vain RAVICTI-turvallisuuspidennysjakso. Tutkimus kestää noin 25 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espanja, 29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan tai tutkittavan vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoitettu tietoinen suostumus alle 18-vuotiaille tai paikallisten määräysten mukaista suostumusikää noudattaville.
  • Mies- ja naispuoliset koehenkilöt, joilla epäillään tai on vahvistettu minkä tahansa alatyypin UCD-diagnoosi, paitsi NAGS-puutos.
  • Epäillyksi diagnoosiksi määritellään HAC tai dokumentoitu korkea ammoniakkipitoisuus >=100 µmol/l

  • Vahvistettu diagnoosi määritetään entsymaattisella, biokemiallisella tai geneettisellä testillä.

    • Vaatii typpeä sitovia aineita tutkijan arvion mukaan
    • Syntymä ja vanhempi.
    • Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naisten ja kaikkien seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat (oraalinen, injektoitu, implantoitu tai transdermaalinen), munanjohdinsidonta, kohdunsisäinen laite, kohdun poisto, vasektomia tai kaksoisestemenetelmät. Raittius on hyväksyttävä ehkäisymuoto, vaikka asianmukaista ehkäisyä on käytettävä, jos kohde tulee seksuaalisesti aktiiviseksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö on saanut kroonista hoitoa suun kautta otettavalla fenyylibutyraatilla (RAVICTI, NaPBA, Pheburane tai muu) yli 14 peräkkäistä päivää vuoden sisällä ennen ilmoittautumista.

  • NaPBA:n väliaikainen käyttö hyperammoneemisen kriisin akuutissa hoidossa on hyväksyttävää.

    • Mikä tahansa samanaikainen sairaus (esim. imeytymishäiriö tai kliinisesti merkittävä maksa- tai suolistosairaus), joka estäisi potilaan turvallisen osallistumisen tutkijan arvioiden mukaan.
    • Hänelle on tehty maksansiirto, mukaan lukien maksasolusiirto.
    • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet NaBz:tä lähtötilanteessa, suljetaan pois, jos tutkija katsoo heidän olevan kykenemättömiä NaBz-siirtymään PAA-aihiolääkkeeksi alkuhoitojakson aikana.
    • Tunnettu yliherkkyys PBA:lle tai mille tahansa NaPBA/PBA-valmisteiden apuaineelle.
    • Raskaana olevat tai imettävät potilaat. Hedelmällisessä iässä oleville naisille on tehtävä raskaustesti lähtötilanteessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RAVICTI -> RAVICTI
Alkuhoito, huolto, turvallisuuden jatkamisjaksot: RAVICTI, Oral Liquid Product 17,5 ml enimmäisvuorokausiannos. Annostus perustuu osallistujien sairauteen ja hoidon tilaan tutkimukseen tullessa.
Lääke: RAVICTI
RAVICTI, Oral Liquid Product 17,5 ml enimmäisvuorokausiannos
Muut nimet:
  • Glyserolifenyylibutyraatti
  • GPB
  • HPN-100
Active Comparator: NaPBA -> RAVICTI

Alkuhoitojakso: NaPBA-annostus osallistujien sairauden ja hoidon tilan perusteella tutkimukseen tullessa.

Siirtymä-, huolto-, turvallisuus- ja pidennysjaksot: RAVICTI, Oral Liquid Product 17,5 ml:n enimmäisvuorokausiannos. Annostus perustuu osallistujien sairauteen ja hoidon tilaan tutkimukseen tullessa.
Lääke: NaPBA
  • NaPBA potilailla, jotka painavat < 20 kg - 600 mg/kg, suurin kokonaisvuorokausiannos
  • NaPBA potilailla, jotka painavat > 20 kg - 13 g/m2, suurin kokonaisvuorokausiannos
Muut nimet:
  • Natriumfenyylibutyraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon onnistumisprosentti (osallistujien prosenttiosuus, joka on määritelty hoidon onnistuneeksi viikolla 4) alkuhoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 4

Osallistuja katsottiin hoidon onnistuneeksi määrätylle hoitohaaralle, jos osallistuja ei ollut kokenut provosoimatonta hyperammonemista kriisiä (HAC) (eli HAC:ta, jota ei voida katsoa yhdestä tai useammasta spesifisestä kiihottavasta tekijästä, kuten infektiosta, välisairauksista, ruokavalion noudattamatta jättämisestä). , hoidon epäyhtenäisyys jne.) määrätyssä hoidossa ja oli täyttänyt vähintään kaksi seuraavista kolmesta kriteeristä:

  • Plasman ammoniakkipitoisuuksien absoluuttiset arvot kolmella aikapisteellä (ennen annosta, annoksen jälkeen 4 tunnin ja 8 tunnin kohdalla) eivät ylitä ULN-arvoa viikolla 4 (alkuhoitojakson lopussa)
  • Glutamiinitasot olivat normaalit (≤ ULN) viikolla 4 (alkuhoitojakson lopussa ajankohtana 0 tuntia).
  • Oli normaalit (≤ ULN) välttämättömät aminohapot, mukaan lukien haaraketjuiset aminohappotasot (treoniini, fenyylialaniini, metioniini, lysiini, leusiini, isoleusiini, histidiini, valiini) aloitushoitojakson lopussa käynnin aikana nollatuntia.
Viikko 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lääkkeen käytön keskeyttäneiden osuus (prosenttiosuus osallistujista, jotka keskeyttivät tutkimuksen lääkkeen) mistä tahansa syystä alkuhoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
Lähtötilanne viikolle 4 asti
Muutos lähtötasosta paastoplasman ammoniakkitasoissa alkuhoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, aloitushoitojakso viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4 (0, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen)
Lähtötilanne, aloitushoitojakso viikko 1, viikko 2, viikko 3, viikko 4 (0, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen)
Plasman ammoniakin käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) 0-8 tuntia aloituskäsittelyn lopussa
Aikaikkuna: Viikko 4: tunti 0 (ennen annosta) ja tuntia 4 ja 8 annoksen jälkeen
Viikko 4: tunti 0 (ennen annosta) ja tuntia 4 ja 8 annoksen jälkeen
Ammoniakin huippupitoisuus plasmassa (Cmax) alkuhoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Viikko 4: tunti 0 (ennen annosta) ja tuntia 4 ja 8 annoksen jälkeen
Viikko 4: tunti 0 (ennen annosta) ja tuntia 4 ja 8 annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Therapeutics, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Denise Coughlan, Horizon Therapeutics, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ureasyklin häiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa