Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fenylomaślanu glicerolu i fenylomaślanu sodu u pacjentów nieleczonych wcześniej fenylomaślanem z zaburzeniami cyklu mocznikowego

18 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie z równoległymi ramionami dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i kontroli amoniaku RAVICTI® (fenylomaślan glicerolu) w płynie doustnym i fenylomaślanu sodu u nieleczonych wcześniej fenylomaślanem pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego

Jest to randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie z równoległymi ramionami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i kontroli amoniaku preparatu RAVICTI® w porównaniu z NaPBA u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, którzy nie są obecnie ani wcześniej leczeni przewlekle kwasem fenylooctowym (fenylooctan; PAA). ) proleki. Projekt badania będzie obejmował: 1) okres odniesienia; 2) początkowy okres leczenia; 3) Okres przejściowy tylko dla RAVICTI 4) Okres konserwacji tylko dla RAVICTI; oraz 5) okres przedłużenia bezpieczeństwa wyłącznie dla RAVICTI. Badanie potrwa około 25 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie uzyskane od Horizon w 2024 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Hiszpania, 29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda udzielona przez uczestnika lub jego rodzica/opiekuna prawnego w przypadku osób poniżej 18 roku życia lub wieku wyrażenia zgody zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Mężczyźni i kobiety z podejrzeniem lub potwierdzonym rozpoznaniem UCD dowolnego podtypu, z wyjątkiem niedoboru NAGS.
  • Podejrzenie diagnozy definiuje się jako wystąpienie HAC lub udokumentowanego wysokiego stężenia amoniaku >=100 µmol/L

  • Potwierdzoną diagnozę ustala się za pomocą testów enzymatycznych, biochemicznych lub genetycznych.

    • Wymaga środków wiążących azot według oceny Badacza
    • Urodzony i starszy.
    • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy aktywni seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji od podpisania świadomej zgody przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Dopuszczalne formy antykoncepcji to (doustna, wstrzykiwana, wszczepiana lub przezskórna), podwiązanie jajowodów, wkładka wewnątrzmaciczna, histerektomia, wazektomia lub metody podwójnej bariery. Abstynencja jest akceptowalną formą kontroli urodzeń, chociaż należy stosować odpowiednią antykoncepcję, jeśli pacjentka staje się aktywna seksualnie.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent otrzymywał przewlekłe leczenie doustnym fenylomaślanem (RAVICTI, NaPBA, Pheburane lub innym) dłużej niż 14 kolejnych dni w ciągu jednego roku przed włączeniem.

  • Dopuszczalne jest tymczasowe stosowanie NaPBA w ostrym leczeniu przełomu hiperamonemicznego w przeszłości.

    • Jakakolwiek współistniejąca choroba (np. zespół złego wchłaniania lub klinicznie istotna choroba wątroby lub jelit), która według oceny badacza wykluczałaby bezpieczny udział uczestnika.
    • Przeszedł przeszczep wątroby, w tym przeszczep komórek wątrobowych.
    • Osoby przyjmujące NaBz na linii podstawowej zostaną wykluczone, jeśli badacz uzna, że ​​nie są w stanie przejść przemiany NaBz do proleku PAA podczas początkowego okresu leczenia.
    • Znana nadwrażliwość na PBA lub którąkolwiek substancję pomocniczą preparatów NaPBA/PBA.
    • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć wykonany test ciążowy podczas wizyty początkowej przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAVICTI -> RAVICTI
Leczenie początkowe, konserwacja, okresy przedłużenia bezpieczeństwa: RAVICTI, produkt doustny w płynie Maksymalna całkowita dawka dobowa 17,5 ml. Dawkowanie będzie oparte na chorobie uczestnika i statusie leczenia na początku badania.
Lek: RAVICTI
RAVICTI, Płyn doustny Maksymalna całkowita dawka dobowa 17,5 ml
Inne nazwy:
  • Fenylomaślan glicerolu
  • GPB
  • HPN-100
Aktywny komparator: NaPBA -> RAVICTI

Początkowy okres leczenia: dawkowanie NaPBA na podstawie choroby uczestników i stanu leczenia na początku badania.

Okresy przejściowe, konserwacja, przedłużenie bezpieczeństwa: RAVICTI, płyn doustny Maksymalna całkowita dawka dobowa 17,5 ml. Dawkowanie będzie oparte na chorobie uczestnika i statusie leczenia na początku badania.
Lek: NaPBA
  • NaPBA u pacjentów o masie ciała < 20 kg - 600 mg/kg, maksymalna całkowita dawka dobowa
  • NaPBA u pacjentów o masie ciała > 20 kg - 13 g/m2, maksymalna całkowita dawka dobowa
Inne nazwy:
  • Fenylomaślan sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik sukcesu leczenia (odsetek uczestników zdefiniowany jako sukces leczenia w 4. tygodniu) w początkowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 4

Uczestnik został uznany za Sukces leczenia w przydzielonej grupie leczenia, jeśli uczestnik nie doświadczył niesprowokowanego przełomu hiperamonemicznego (HAC) (tj. , nieprzestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia itp.) na przydzielonym leczeniu i spełnił co najmniej 2 z następujących 3 kryteriów:

  • Miał wartości bezwzględne w 3 punktach czasowych (przed podaniem dawki, po podaniu dawki w 4 godziny i 8 godzin) stężeń amoniaku w osoczu, które nie przekraczały GGN w 4. tygodniu (wizyta na koniec okresu wstępnego leczenia)
  • Mieli normalne (≤ ULN) poziomy glutaminy w Tygodniu 4 (wizyta na koniec początkowego okresu leczenia w punkcie czasowym Godzina Zero.
  • Miał normalne (≤ GGN) niezbędne aminokwasy, w tym poziomy aminokwasów rozgałęzionych (treoniny, fenyloalaniny, metioniny, lizyny, leucyny, izoleucyny, histydyny, waliny) na wizycie na koniec wstępnego okresu leczenia w punkcie czasowym godziny zero.
Tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik przerwania przyjmowania leku (odsetek uczestników, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku) z jakiegokolwiek powodu w początkowym okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 4
Wartość bazowa do tygodnia 4
Zmiana poziomu amoniaku w osoczu na czczo w stosunku do wartości wyjściowych podczas początkowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, początkowy okres leczenia Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4 (0, 4, 8 godzin po podaniu)
Wartość wyjściowa, początkowy okres leczenia Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4 (0, 4, 8 godzin po podaniu)
Powierzchnia amoniaku w osoczu pod krzywą (AUC) od 0 do 8 godzin na koniec okresu wstępnego leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 4: godzina 0 (przed podaniem dawki) oraz godziny 4 i 8 po podaniu dawki
Tydzień 4: godzina 0 (przed podaniem dawki) oraz godziny 4 i 8 po podaniu dawki
Szczytowe stężenie amoniaku w osoczu (Cmax) pod koniec początkowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 4: godzina 0 (przed podaniem dawki) oraz godziny 4 i 8 po podaniu dawki
Tydzień 4: godzina 0 (przed podaniem dawki) oraz godziny 4 i 8 po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane indywidualne dane pacjenta w przypadku zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie otrzymają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i w Europie lub 2) rozwój kliniczny produktu i/lub wskazania zostanie przerwany i dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do złożenia wniosku o udostępnienie danych na potrzeby tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkty Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, interesujące punkty końcowe/wyniki, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji i kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności uwzględnionych już na etykiecie produktu. Wnioski rozpatrywane są przez komisję złożoną z wewnętrznych doradców. W przypadku niezatwierdzenia niezależny panel ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania problemu badawczego zostaną przekazane zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty uzupełniające zawierające fragmenty kodu analitycznego, jeśli jest to przewidziane w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod adresem URL poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia cyklu mocznikowego

Badania kliniczne na RAVICTI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj