Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение глицеринфенилбутирата и натрия фенилбутирата у пациентов, ранее не получавших фенилбутират, с нарушениями цикла мочевины

18 июня 2024 г. обновлено: Amgen

Рандомизированное, контролируемое, открытое параллельное исследование безопасности, фармакокинетики и контроля аммиака пероральной жидкости RAVICTI® (глицеринфенилбутират) и фенилбутирата натрия у пациентов, ранее не получавших лечение фенилбутиратом, с нарушениями цикла мочевины

Это рандомизированное контролируемое открытое исследование с параллельными группами для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и контроля аммиака RAVICTI® по сравнению с NaPBA у пациентов с нарушениями цикла мочевины, которые в настоящее время или ранее не получали хронического лечения фенилуксусной кислотой (фенилацетат; PAA). ) пролекарства. Дизайн исследования будет включать: 1) базовый период; 2) начальный период лечения; 3) только переходный период RAVICTI 4) только поддерживающий период RAVICTI; и 5) период продления безопасности только для RAVICTI. Исследование продлится примерно 25 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование приобретено у Horizon в 2024 году.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Испания, 29006
        • Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
  • Италия
      • Rome, Италия, 00165
        • Bambino Gesù Children's Research Hospital
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Италия, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0214
        • University of Florida (UF) - Shands Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-6005
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 753908565
        • University of Texas, Southwestern Medical Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Universitätsspital, Inselspital Bern

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 99 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие, данное субъектом или родителем/законным опекуном субъекта для лиц моложе 18 лет или возраста согласия в соответствии с местным законодательством.
  • Субъекты мужского и женского пола с подозрением или подтвержденным диагнозом UCD любого подтипа, кроме дефицита NAGS.
  • Предполагаемый диагноз определяется как перенесенный HAC или документально подтвержденный высокий уровень аммиака >=100 мкмоль/л.

  • Подтвержденный диагноз устанавливается с помощью ферментативного, биохимического или генетического тестирования.

    • По мнению исследователя, требуются азотсвязывающие агенты.
    • Рождение и старше.
    • Все женщины детородного возраста и все сексуально активные мужчины должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции с момента подписания информированного согласия на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Приемлемыми формами контрацепции являются (пероральная, инъекционная, имплантированная или трансдермальная), перевязка маточных труб, внутриматочная спираль, гистерэктомия, вазэктомия или методы двойного барьера. Воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью, хотя необходимо использовать соответствующие противозачаточные средства, если субъект становится сексуально активным.

Критерий исключения:

  • Субъект получал длительное лечение пероральным фенилбутиратом (RAVICTI, NaPBA, фебураном или другим) более 14 дней подряд в течение одного года до регистрации.

  • Допустимо временное использование NaPBA для неотложного лечения гипераммониемического криза в прошлом.

    • Любое сопутствующее заболевание (например, мальабсорбция или клинически значимое заболевание печени или кишечника), которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному участию субъекта.
    • Перенесла трансплантацию печени, в том числе гепатоцеллюлярную трансплантацию.
    • Субъекты, принимавшие NaBz на исходном уровне, будут исключены, если исследователь сочтет, что они не могут пройти переход NaBz на пролекарство PAA в течение начального периода лечения.
    • Известная гиперчувствительность к PBA или любым вспомогательным веществам составов NaPBA/PBA.
    • Беременные или кормящие пациенты. Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность во время базового визита до начала приема исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РАВИЧИ -> РАВИЧТИ
Начальное лечение, поддерживающая терапия, безопасные периоды продления: RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл. Дозирование будет основываться на заболевании участников и статусе лечения на момент начала исследования.
Лекарство: РАВИЧТИ
RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл
Другие имена:
  • Глицеринфенилбутират
  • GPB
  • ХПН-100
Активный компаратор: НаПБА -> РАВИЧТИ

Начальный период лечения: дозировка NaPBA в зависимости от заболевания участников и статуса лечения при включении в исследование.

Переход, поддержание, безопасность Периоды продления: RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл. Дозирование будет основываться на заболевании участников и статусе лечения на момент начала исследования.
Лекарство: NaPBA
  • NaPBA у пациентов с массой тела < 20 кг - 600 мг/кг, максимальная общая суточная доза
  • NaPBA у пациентов с массой тела > 20 кг - 13 г/м2, максимальная общая суточная доза
Другие имена:
  • Фенилбутират натрия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень успеха лечения (процент участников, определяемых как успех лечения на 4-й неделе) в течение начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4

Участник считался успешным в назначенной группе лечения, если у него не было неспровоцированного гипераммонемического криза (ГАК) (т. , несоблюдение режима лечения и т. д.) по назначенному лечению и соответствовали как минимум 2 из следующих 3 критериев:

  • Имели абсолютные значения уровней аммиака в плазме в 3 временных точках (до введения дозы, после приема через 4 и 8 часов), которые не превышали ВГН на неделе 4 (посещение в конце начального периода лечения).
  • Имел нормальный (≤ ВГН) уровень глютамина на 4-й неделе (посещение в конце начального периода лечения в момент времени нулевой час).
  • Имели нормальные (≤ ULN) незаменимые аминокислоты, включая уровни аминокислот с разветвленной цепью (треонин, фенилаланин, метионин, лизин, лейцин, изолейцин, гистидин, валин) в конце визита в период начального лечения в момент времени нулевой час.
Неделя 4

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота прекращения приема препарата (процент участников, прекративших прием исследуемого препарата) по любой причине в начальный период лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 4 недели
Исходный уровень до 4 недели
Изменение уровня аммиака в плазме натощак по сравнению с исходным уровнем в течение начального периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, начальный период лечения, неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4 (0, 4, 8 часов после введения дозы)
Исходный уровень, начальный период лечения, неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4 (0, 4, 8 часов после введения дозы)
Площадь аммиака плазмы под кривой (AUC) от 0 до 8 ч в конце начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
Пиковая концентрация аммиака в плазме (Cmax) в конце начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HPN-100-021
  • 2015-000075-27 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного вопроса исследования в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться начиная с 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) продукту и показанию будет предоставлено разрешение на продажу в США и Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания будет прекращена. и данные не будут переданы в контролирующие органы. Срок действия права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования не ограничен.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и объем исследования/исследований Amgen, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, компания Amgen не удовлетворяет внешние запросы на предоставление индивидуальных данных о пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже упомянутых в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов. Если решение не будет одобрено, независимая экспертная группа по обмену данными вынесет окончательное решение. После одобрения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Сюда могут входить анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они предусмотрены спецификациями анализа. Более подробную информацию можно найти по URL-адресу ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования РАВИЧТИ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться