- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03335488
Изучение глицеринфенилбутирата и натрия фенилбутирата у пациентов, ранее не получавших фенилбутират, с нарушениями цикла мочевины
Рандомизированное, контролируемое, открытое параллельное исследование безопасности, фармакокинетики и контроля аммиака пероральной жидкости RAVICTI® (глицеринфенилбутират) и фенилбутирата натрия у пациентов, ранее не получавших лечение фенилбутиратом, с нарушениями цикла мочевины
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: HorizonTherapeutics
- Номер телефона: 866-479-6742
- Электронная почта: clinicaltrials@horizontherapeutics.com
Места учебы
-
-
Andalucia
-
Málaga, Andalucia, Испания, 29006
- Hospital Materno-Infantil (HRU Carlos Haya)
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
- Hospital Universitario de Cruces
-
-
-
-
-
Rome, Италия, 00165
- Bambino Gesù Children's Research Hospital
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Италия, 35128
- Azienda Ospedaliera Universitaria Di Padova, U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento della Salute della Donna e del Bambino
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0214
- University of Florida (UF) - Shands Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-6005
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 753908565
- University of Texas, Southwestern Medical Centre
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария, 3010
- Universitätsspital, Inselspital Bern
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие, данное субъектом или родителем/законным опекуном субъекта для лиц моложе 18 лет или возраста согласия в соответствии с местным законодательством.
- Субъекты мужского и женского пола с подозрением или подтвержденным диагнозом UCD любого подтипа, кроме дефицита NAGS.
- Предполагаемый диагноз определяется как перенесенный HAC или документально подтвержденный высокий уровень аммиака >=100 мкмоль/л.
Подтвержденный диагноз устанавливается с помощью ферментативного, биохимического или генетического тестирования.
- По мнению исследователя, требуются азотсвязывающие агенты.
- Рождение и старше.
- Все женщины детородного возраста и все сексуально активные мужчины должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции с момента подписания информированного согласия на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Приемлемыми формами контрацепции являются (пероральная, инъекционная, имплантированная или трансдермальная), перевязка маточных труб, внутриматочная спираль, гистерэктомия, вазэктомия или методы двойного барьера. Воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью, хотя необходимо использовать соответствующие противозачаточные средства, если субъект становится сексуально активным.
Критерий исключения:
- Субъект получал длительное лечение пероральным фенилбутиратом (RAVICTI, NaPBA, фебураном или другим) более 14 дней подряд в течение одного года до регистрации.
Допустимо временное использование NaPBA для неотложного лечения гипераммониемического криза в прошлом.
- Любое сопутствующее заболевание (например, мальабсорбция или клинически значимое заболевание печени или кишечника), которое, по мнению исследователя, препятствует безопасному участию субъекта.
- Перенесла трансплантацию печени, в том числе гепатоцеллюлярную трансплантацию.
- Субъекты, принимавшие NaBz на исходном уровне, будут исключены, если исследователь сочтет, что они не могут пройти переход NaBz на пролекарство PAA в течение начального периода лечения.
- Известная гиперчувствительность к PBA или любым вспомогательным веществам составов NaPBA/PBA.
- Беременные или кормящие пациенты. Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность во время базового визита до начала приема исследуемого препарата.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: РАВИЧИ -> РАВИЧТИ
Начальное лечение, поддерживающая терапия, безопасные периоды продления: RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл.
Дозирование будет основываться на заболевании участников и статусе лечения на момент начала исследования.
|
RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл
Другие имена:
|
Активный компаратор: НаПБА -> РАВИЧТИ
Начальный период лечения: дозировка NaPBA в зависимости от заболевания участников и статуса лечения при включении в исследование. Переход, поддержание, безопасность Периоды продления: RAVICTI, пероральный жидкий продукт Максимальная общая суточная доза 17,5 мл. Дозирование будет основываться на заболевании участников и статусе лечения на момент начала исследования. |
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Уровень успеха лечения (процент участников, определяемых как успех лечения на 4-й неделе) в течение начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4
|
Участник считался успешным в назначенной группе лечения, если у него не было неспровоцированного гипераммонемического криза (ГАК) (т. , несоблюдение режима лечения и т. д.) по назначенному лечению и соответствовали как минимум 2 из следующих 3 критериев:
|
Неделя 4
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Частота прекращения приема препарата (процент участников, прекративших прием исследуемого препарата) по любой причине в начальный период лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 4 недели
|
Исходный уровень до 4 недели
|
Изменение уровня аммиака в плазме натощак по сравнению с исходным уровнем в течение начального периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, начальный период лечения, неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4 (0, 4, 8 часов после введения дозы)
|
Исходный уровень, начальный период лечения, неделя 1, неделя 2, неделя 3, неделя 4 (0, 4, 8 часов после введения дозы)
|
Площадь аммиака плазмы под кривой (AUC) от 0 до 8 ч в конце начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
|
Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
|
Пиковая концентрация аммиака в плазме (Cmax) в конце начального периода лечения
Временное ограничение: Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
|
Неделя 4: час 0 (до введения дозы) и часы 4 и 8 после введения дозы.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Denise Coughlan, Horizon Therapeutics, LLC
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Нарушения цикла мочевины, врожденные
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоопухолевые агенты
- Защитные агенты
- Криопротекторы
- Глицерин
- 4-фенилмасляная кислота
Другие идентификационные номера исследования
- HPN-100-021
- 2015-000075-27 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования РАВИЧТИ
-
Horizon Therapeutics, LLCЗавершенныйНарушения цикла мочевиныСоединенные Штаты, Канада
-
National Jewish HealthJohns Hopkins University; Children's Hospital of Philadelphia; University of Alabama... и другие соавторыПрекращеноМуковисцидозСоединенные Штаты