조혈모세포이식(HSCT) 후 TA-TMA 환자에서 페그세타코플란의 약동학(PK), 효능 및 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 당시 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
2. 동종이계조혈모세포이식을 받았습니다.
3. TMA를 나타내는 실험실 마커에 따라 TA-TMA의 진단이 확립되었습니다.
4. 유발 조건의 초기 관리에도 불구하고 지속되는 TA-TMA 진단을 ​​받으십시오.
5. rUPCR ≥ 1 mg/mg을 가지고 있습니다.

6. 초경을 경험하고 영구적인 불임 또는 폐경 후가 아닌 모든 여성으로 정의되는 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 및 8주 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 마지막 IMP 투여 후.

   참고: 폐경기는 다른 의학적 원인 없이 월경 없이 연속 12개월을 보낸 것으로 정의됩니다.

7. 남성은 연구 기간 동안 그리고 IMP 마지막 투여 후 8주 동안 다음에 동의해야 합니다.

   1. 아이를 낳지 마십시오.
   2. 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하십시오.
   3. 정자 기증을 자제하십시오.
8. 환자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 ICF에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 양성 직접 Coombs 테스트.
2. 알려진 가족 또는 후천적 ADAMTS13 결핍.
3. 알려진 시가 독소 관련 용혈성 요독 증후군.
4. 알려진 골수 또는 이식 실패.
5. 파종성 혈관내 응고의 진단.
6. veno-occlusive disease (VOD)의 진단.
7. 베이스라인에서 활동성 위장관 출혈(토혈 또는 혈변).
8. 체중 < 30kg 및 > 100kg.
9. 조절되지 않는 전신 세균 또는 진균 감염, 패혈증의 존재 또는 의심.
10. 이전에 또는 현재 보체 억제제로 치료(승인 또는 조사).
11. 임신 또는 모유 수유.
12. 스크리닝 시 양성 인간 면역결핍 바이러스 항체 또는 조혈모세포이식 전 의료 기록에 문서화됨.
13. C형 간염 바이러스는 스크리닝 시 폴리머라제 연쇄 반응에 의해 검출되거나 사전 조혈모세포 이식 의료 기록에 문서화됩니다.
14. 스크리닝 시 바이러스 부하 > 1000 IU/mL(> 5000 copies/mL) 또는 사전 HSCT 의료 기록에 기록된 만성 비활성 B형 간염 바이러스. 만성 활성 보균자(≤ 1000 IU/mL)인 적격 환자는 현지 국가 지침에 따라 예방적 항바이러스 치료(예: 엔테카비르, 테노포비르, 라미부딘)를 받아야 합니다.
15. 알려진 또는 의심되는 유전성 과당 불내성.
16. 페그세타코플란 또는 그 부형제에 대한 과민증.
17. 연구 절차에 협력할 수 없거나 연구자의 의견으로 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 상태.