조혈모세포이식(HSCT) 후 TA-TMA 환자에서 페그세타코플란의 약동학(PK), 효능 및 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2025년 11월 26일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA) 환자에서 페그세타코플란의 약동학, 약력학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 다기관 파일럿 연구
본 연구의 목적은 조혈모세포 이식 후 TA-TMA 환자에서 페그세타코플란의 약동학, 약력학(PD), 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 예비 연구이며 표본 크기는 통계적 측면보다는 실제적인 측면을 기반으로 합니다.
총 12명의 환자가 연구에 포함되어 치료될 것입니다. 12명의 환자가 포함되어 있어 9명의 환자가 최소 4주간의 치료를 완료할 것으로 추정되며, 이는 TA-TMA 환자의 페그세타코플랜의 PK를 적절한 정밀도로 특성화하는 데 충분한 것으로 간주됩니다. 또한, 12명의 환자는 모집된 12명의 환자 중 최소 8명의 반응자의 반응률을 관찰할 확률이 72%를 제공합니다(실제 반응률이 70%라고 가정).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 10676
- General Hospital of Athens "Evangelismos"
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Thessaloniki, 그리스, 57010
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou", Hematology Department - BMT Unit
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Chaidari
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Athens, Chaidari, 그리스, 12462
- University General Hospital "Attikon"
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Madrid, 스페인, 28222
- University Hospital Puerta de Hierro Majadahonda
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Avellino, 이탈리아, 83100
- Hospital San Giuseppe Moscati
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Milan, 이탈리아, 20162
- Big Metropolitan Hospital Niguarda Regional Health Authority
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Monza, 이탈리아, 20900
- ASST Monza - S. Gerardo Hospital
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Palermo, 이탈리아, 90146
- United Hospitals Villa Sofia Cervello
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Roma, 이탈리아, 00168
- University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli" - IRCCS
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Nice, 프랑스, 06200
- Archet 1 hospital, Department of Clinical Hematology
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Saint-Priest-en-Jarez, 프랑스, 42270
- CHU de Saint-Etienne
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75010
- Saint-Louis Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 당시 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
- 동종이계조혈모세포이식을 받았습니다.
- TMA를 나타내는 실험실 마커에 따라 TA-TMA의 진단이 확립되었습니다.
- 유발 조건의 초기 관리에도 불구하고 지속되는 TA-TMA 진단을 받으십시오.
- rUPCR ≥ 1 mg/mg을 가지고 있습니다.
초경을 경험하고 영구적인 불임 또는 폐경 후가 아닌 모든 여성으로 정의되는 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 및 8주 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 마지막 IMP 투여 후.
참고: 폐경기는 다른 의학적 원인 없이 월경 없이 연속 12개월을 보낸 것으로 정의됩니다.
남성은 연구 기간 동안 그리고 IMP 마지막 투여 후 8주 동안 다음에 동의해야 합니다.
- 아이를 낳지 마십시오.
- 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하십시오.
- 정자 기증을 자제하십시오.
- 환자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 ICF에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 양성 직접 Coombs 테스트.
- 알려진 가족 또는 후천적 ADAMTS13 결핍.
- 알려진 시가 독소 관련 용혈성 요독 증후군.
- 알려진 골수 또는 이식 실패.
- 파종성 혈관내 응고의 진단.
- veno-occlusive disease (VOD)의 진단.
- 베이스라인에서 활동성 위장관 출혈(토혈 또는 혈변).
- 체중 < 30kg 및 > 100kg.
- 조절되지 않는 전신 세균 또는 진균 감염, 패혈증의 존재 또는 의심.
- 이전에 또는 현재 보체 억제제로 치료(승인 또는 조사).
- 임신 또는 모유 수유.
- 스크리닝 시 양성 인간 면역결핍 바이러스 항체 또는 조혈모세포이식 전 의료 기록에 문서화됨.
- C형 간염 바이러스는 스크리닝 시 폴리머라제 연쇄 반응에 의해 검출되거나 사전 조혈모세포 이식 의료 기록에 문서화됩니다.
- 스크리닝 시 바이러스 부하 > 1000 IU/mL(> 5000 copies/mL) 또는 사전 HSCT 의료 기록에 기록된 만성 비활성 B형 간염 바이러스. 만성 활성 보균자(≤ 1000 IU/mL)인 적격 환자는 현지 국가 지침에 따라 예방적 항바이러스 치료(예: 엔테카비르, 테노포비르, 라미부딘)를 받아야 합니다.
- 알려진 또는 의심되는 유전성 과당 불내성.
- 페그세타코플란 또는 그 부형제에 대한 과민증.
- 연구 절차에 협력할 수 없거나 연구자의 의견으로 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페그세타코플란
멸균 용액을 멈춤쇠가 있는 유리 바이알에 담아 주입하며, 총 치료 기간은 12~16주입니다.
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20cc 유리 바이알-1080mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Pegcetacoplan 약동학적(PK) 파라미터 투약 간격 종료 시점까지의 곡선하면적(AUC0-tau)
기간: 1주차
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투여 간격 종료 시점까지 제한된 농도-시간 곡선 아래 면적.
AUC0-tau 계산에 포함된 샘플은 다음과 같은 시간에 채취되었습니다: 투여 1일차, 3일차 및 5일차에 약물동력학 샘플은 투여 30분 전과 투여 후 15분(±5분), 30분(±5분), 1시간(±10분), 4시간(±10분), 8시간(±30분), 24시간(±30분) 및 8일차 투여 전에 채취되었습니다.
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1주차
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Pegcetacoplan 약동학 파라미터 최대 혈청 농도 (Cmax)
기간: 주 1
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최대 관찰 혈청 농도.
투여 1일차, 3일차 및 5일차 투여 후 수집된 샘플을 사용하여 결정됩니다.
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주 1
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Pegcetacoplan 약동학 파라미터 최대농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 1주차
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최대 측정 혈청 농도 시간.
투여 1일차, 3일차 및 5일차 투여 후 수집된 샘플을 사용하여 결정됨.
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1주차
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Pegcetacoplan 약동학 파라미터 관찰 혈청 농도 투여 전 (Ctrough)
기간: 1주차부터 14주차까지
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투약 전 관찰된 혈청 농도.
Day 8(1주차)부터 매 방문 시 투약 전에 채취된 약동학 샘플.
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1주차부터 14주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선 대비 sC5b-9의 절대 수치 및 변화
기간: 24주차
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보체 활성화 바이오마커 sC5b-9의 절대 수준 및 기준선부터 24주차까지의 변화
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24주차
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Absolute Levels and Change From Baseline in C3a
기간: 24주
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보체 활성화 바이오마커 C3a의 기저선 대비 24주간의 절대 수준 및 변화
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24주
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C3의 절대 수준 및 기준선 대비 변화
기간: 24주
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보체 활성화 바이오마커 C3의 절대 수치 및 베이스라인부터 24주까지의 변화
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24주
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Bb의 절대 수준 및 기준선 대비 변화
기간: 24주
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보체 활성화 바이오마커 Bb의 절대 수준 및 기준선부터 24주까지의 변화
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24주
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C4a의 절대 수준 및 기준선 대비 변화
기간: 24주
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보체 활성화 바이오마커 C4a의 절대 수준 및 기준선부터 24주까지의 변화
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24주
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절대 수준 및 기준선 대비 클래식 경로(CH50) 변화
기간: 24주
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보체 활성화 바이오마커 CH50의 기준선 대비 절대 수준 및 24주차까지의 변화
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24주
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대체 경로(AH50)의 절대 수준 및 기준값 대비 변화
기간: 24주차
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보체 활성화 바이오마커 AH50의 절대 수준 및 기준선부터 24주차까지의 변화
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24주차
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24주차에 임상적 반응에 도달한 참가자 수
기간: 24주차
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참가자는 TMA의 실험실 지표 개선과 TMA 임상 증상의 해소를 통해 임상 반응에 도달한 것으로 선언됩니다
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24주차
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24주차 TMA 반응에 도달한 참가자 수
기간: 24주
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참가자는 TMA의 실험실 지표가 개선되면 TMA 반응에 도달한 것으로 선언됩니다
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24주
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100일 전체 생존율
기간: 진단 후 100일
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생존
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진단 후 100일
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24주차 전체 생존율
기간: 치료 시작 후 24주
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생존
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치료 시작 후 24주
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임상 반응까지의 시간
기간: 치료 시작부터 임상 반응 도달의 첫 문서화까지, 최대 24주
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임상 반응이 24주차에도 유지된 경우와 연구 기간 중 언제든지 나타난 임상 반응이 평가될 것입니다.
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치료 시작부터 임상 반응 도달의 첫 문서화까지, 최대 24주
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TMA 반응까지의 시간
기간: 치료 시작부터 TMA 반응 도달 첫 문서화까지, 최대 24주
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연구 기간 중 언제든지 TMA 반응과 24주차에서 지속된 TMA 반응이 모두 평가됩니다.
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치료 시작부터 TMA 반응 도달 첫 문서화까지, 최대 24주
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임상 반응 지속 기간
기간: 첫 번째 관찰된 임상 반응부터 반응 기준이 더 이상 충족되지 않거나 연구 종료 시까지, 최대 24주
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24주에 지속된 임상 반응 기간
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첫 번째 관찰된 임상 반응부터 반응 기준이 더 이상 충족되지 않거나 연구 종료 시까지, 최대 24주
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TMA 반응 지속 기간
기간: 첫 번째 관찰된 TMA 반응 시점부터 반응 기준이 더 이상 충족되지 않거나 연구 종료 시점까지, 최대 24주 동안
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24주차까지 지속된 TMA 반응 기간
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첫 번째 관찰된 TMA 반응 시점부터 반응 기준이 더 이상 충족되지 않거나 연구 종료 시점까지, 최대 24주 동안
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TA-TMA 재발 (24주차)
기간: 24주차
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참가자는 TMA(혈전성 미세혈관병증)의 실험실 표지자가 나타날 때 재발로 선언됩니다.
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24주차
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12주차 임상 반응에 도달한 참가자 수
기간: 12주차
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12주차에 임상 반응에 도달한 참가자 수
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12주차
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12주차 TMA 반응에 도달한 참가자 수
기간: 12주차
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12주차 TMA 반응에 도달한 참가자 수
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12주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 중 발생한 이상사건이 발생한 참가자 수
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월(IMP 마지막 투여 후 8주)
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치료 중 발생한 이상사례의 발생률 및 심각도.
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월(IMP 마지막 투여 후 8주)
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기준선 대비 혈소판 변화
기간: 24주차
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기저선에서 24주차까지의 혈소판 변화
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24주차
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기준선 대비 헤모글로빈 변화
기간: 24주차
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기저선 대비 24주차 혈색소 변화
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24주차
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기저선 대비 젖산 탈수소효소(LDH) 변화
기간: 24주
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기저선 대비 24주차 LDH 변화
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24주
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기저선 대비 합토글로빈 변화
기간: 24주
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기저선 대비 24주째의 합토글로빈 변화
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24주
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간접 빌리루빈 기준값 대비 변화
기간: 24주차
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기준선 대비 24주차 간접 빌리루빈 변화
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24주차
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기준선 대비 혈청 크레아티닌 변화
기간: 24주
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기준선부터 24주까지 혈청 크레아티닌 변화
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24주
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기저선 대비 요단백/크레아티닌 비율 변화
기간: 24주
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기준선부터 24주까지의 요단백/크레아티닌 비율 변화
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24주
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기저선 대비 수축기 혈압 변화
기간: 24주
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기저선에서 24주까지의 수축기 혈압 변화.
투여 후는 정주 중단 후 30분입니다.
16주 이후의 시점은 이러한 연구 방문 시 정주가 시행되지 않았기 때문에 단일 값을 가집니다.
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24주
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이완기 혈압 기준선 대비 변화
기간: 24주
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기저선 대비 24주차 이완기 혈압의 변화.
투여 후는 정주 중단 후 30분입니다.
16주차 이후의 시점은 이러한 연구 방문 시 정주가 시행되지 않았으므로 단일 값을 가집니다.
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24주
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기준선 대비 호흡수 변화
기간: 24주
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기저선 대비 24주차 호흡수의 변화.
투여 후는 정주 종료 후 30분입니다.
16주차 이후의 시점은 해당 연구 방문 시 정주가 시행되지 않아 단일 값으로 표시됩니다.
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24주
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기준선 대비 심박수 변화
기간: 24주
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기저선에서 24주차까지의 심박수 변화.
투여 후는 정주 중단 후 30분입니다.
16주차 이후의 시간대는 해당 연구 방문 시 정주가 시행되지 않았으므로 단일 값을 가집니다.
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24주
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기준선 대비 체온 변화
기간: 24주
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기저선 대비 24주차 체온 변화.
투여 후는 정주 중단 후 30분입니다.
16주차부터의 시점은 이러한 연구 방문 시 정주가 시행되지 않았으므로 단일 값을 가집니다.
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24주
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이상 심전도 소견에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 24주
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임상적으로 유의한 비정상적인 심전도 소견의 발생.
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24주
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 페그세타코플란에 대한 항체가 있는 참가자 수
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 페그세타코플란에 대한 항체의 존재
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 항체가 있는 참가자 수
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 PEG에 대한 항체의 존재.
기준선은 치료 시작 시 상황을 나타냅니다.
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 치료 중 발생한 항-PEG 항체가 확인된 참가자 수
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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치료 및 추적 관찰 기간 동안 치료로 인해 발생하는 항-PEG 항체의 존재.
보수적으로, 기준선 검체가 누락된 환자에서 검출된 항-PEG 항체는 치료로 인해 발생한 것으로 간주되었습니다.
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 6개월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 8일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.PEGCET-201
- 2023-510443-37-00 (씨티스)
- 2021-003157-27 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
페그세타코플란에 대한 임상 시험
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
-
Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한신장 이식 | C3G | IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 보체 3 사구체병증 | 보체 3 사구체병증(C3G) | 보체 3 사구체신염 | 막증식성 사구체신염 | 막증식성 사구체신염(MPGN) | 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) | 조밀한 예금 질병 (DDD)미국, 영국, 호주, 오스트리아, 브라질, 아르헨티나, 프랑스, 이탈리아, 네덜란드, 스페인, 스위스
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한PNH미국, 프랑스, 독일, 캐나다, 영국, 벨기에, 홍콩, 일본, 싱가포르, 태국, 세르비아, 호주, 불가리아, 스페인, 말레이시아, 멕시코, 페루, 러시아 제국, 콜롬비아, 필리핀 제도, 대한민국
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.마케팅 승인C3G | IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 보체 3 사구체병증 | 보체 3 사구체병증(C3G) | 보체 3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병 | DDD | 막증식성 사구체신염 | 막증식성 사구체신염(MPGN) | 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN)미국
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한연령 관련 황반 변성에 이차적인 지도형 위축미국, 프랑스, 네덜란드, 이스라엘, 독일, 영국, 캐나다, 체코, 호주, 스페인, 이탈리아, 아르헨티나, 브라질, 뉴질랜드, 폴란드
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.모병
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로C3G | IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 보체 3 사구체병증 | 보체 3 사구체병증(C3G) | 보체 3 사구체신염 | 조밀한 예금 질병 | DDD | 막증식성 사구체신염 | 막증식성 사구체신염(MPGN) | 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN)미국, 호주, 브라질, 체코, 프랑스, 이탈리아, 네덜란드, 스페인, 스위스, 영국, 일본, 벨기에, 이스라엘, 아르헨티나, 대한민국
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.정지된말기 신장 질환 | 지연 이식 기능 | 기증자 신장 이식브라질