후기 발병 폼페병에서의 AAV2/8-LSPhGAA(ACTUS-101)
2023년 6월 27일 업데이트: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
후기 발병 폼페병에서 AAV2/8-LSPhGAA(ACTUS-101)의 안전성에 대한 1상 연구
정맥 내로 투여되는 ACTUS-101의 오픈 라벨 상승 용량 시험.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 산성 α-글루코시다제(GAA) 유전자의 결함으로 인해 발생하는 폼페병으로 진단된 피험자를 대상으로 ACTUS-101의 안전성과 생체 활성을 객관적으로 평가하기 위해 고안된 전향적 공개 시험입니다.
ACTUS-101은 피험자의 간세포에서 GAA 유전자의 기능적 사본을 발현할 수 있도록 의도되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 혈액 또는 피부 섬유아세포 GAA 검정 및 GAA 유전자의 2가지 병원성 변이체에 의한 폼페병의 진단,
- 연령: 등록 시 18세 이상.
- 피험자는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 6MWT에서 최소 100미터를 걸을 수 있습니다(보조 장치 사용 가능).
- 직립 위치에서 예측된 것의 30%에서 90% 미만(포함) 범위 내의 FVC.
- 스크리닝 직전 최소 104주(포함) 동안 ERT로 치료를 받고 투약 직전 52주 기간 동안 안정적인 용량의 ERT를 받은 LOPD 진단이 확인된 피험자.
제외 기준:
- 침습적 환기가 필요하거나 깨어 있고 똑바로 선 상태에서 비침습적 환기가 필요합니다.
- FVC < 예측의 20%(누운 자세).
- 연구 1일 2개월 전에 임의의 생 백신접종을 받음.
- 임산부 또는 수유모.
- HIV에 대한 노출과 일치하는 혈청학 또는 활동성 A, B 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청학. 활동성 간 질환.
- 임상 증상에 따른 활동성 감염.
- 연구 제1일 전 마지막 6개월 동안 호흡근 강화 훈련을 시작했거나 연구 제1일 이전 6개월 동안 호흡근 강화 훈련을 중단했거나 연구 제1일 이전 6개월 이상 호흡 강화 훈련을 시작한 경우 및 연구 참여 첫 해 동안 계속할 의사가 없습니다.
- 연구 1일 전 90일 이내에 연구 약물을 받았거나 다른 중재적 연구에 참여했습니다. 또한 피험자는 ACTUS-101을 받은 후 처음 78주 동안 다른 중재적 임상 시험에 참여할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
ACTUS-101의 1회 정맥 주입(용량 수준 1)
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LSP 프로모터의 제어 하에 인간 GAA 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 8.
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실험적: 코호트 2
ACTUS-101의 1회 정맥 주입(용량 수준 2)
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LSP 프로모터의 제어 하에 인간 GAA 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 8.
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실험적: 코호트 3
ACTUS-101의 1회 정맥 주입(용량 수준 3)
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LSP 프로모터의 제어 하에 인간 GAA 유전자를 보유하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 8.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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환자가 보고한 치료 긴급 부작용(TEAE) 발생률(안전성 및 내약성)
기간: 78주
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환자가 보고한 TEAE의 발생률은 프로토콜 사양에 따라 측정됩니다.
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78주
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환자가 보고한 심각한 부작용(SAE) 발생률(안전성 및 내약성)
기간: 78주
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환자가 보고한 SAE의 발생률은 프로토콜 사양에 따라 측정됩니다.
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78주
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비정상적인 실험실 값을 가진 참가자 수
기간: 78주
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실험실 평가(CBC, 화학, 요검사, 혈청학, 항-GAA 항체, T-세포 반응, GAA 활성)를 수행하고 기준선 값과 비교할 것입니다.
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78주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근육 GAA 생체활성
기간: 78주
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근육 GAA 활동은 근육 생검에 의해 기준선과 비교됩니다.
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78주
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혈청 GAA 생체활성
기간: 78주
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혈청 GAA 활동은 혈액 스크리닝을 통해 기준선과 비교됩니다.
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78주
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근육의 글리코겐 함량
기간: 78주
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근육 생검을 통해 기준선과 비교한 근육 글리코겐 수준
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78주
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항 rhGAA 항체 형성
기간: 78주
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ELISA에 의해 모니터링되는 항-rhGAA 항체
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78주
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근육 상태 검사 - 6분 걷기 검사
기간: 78주
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6분 걷기 테스트를 수행하고 결과를 기준선과 비교합니다.
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78주
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근육 상태 테스트 - 총 운동 기능 측정
기간: 78주
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총 운동 기능 측정(GMFM88)을 수행하고 결과를 기준선과 비교합니다.
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78주
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근육 상태 검사 - 빠른 운동 기능 검사(QMFT) 측정
기간: 78주
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QMFT(Quick Motor Function Test)를 사용하여 기능적 운동 능력을 측정하고 그 결과를 기준선과 비교합니다.
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78주
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근육 상태 검사 - 보행, 계단, 가워, 의자
기간: 78주
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GSGC(Gait, Stairs, Gower, Chair) 테스트를 수행하고 결과를 기준선과 비교합니다.
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78주
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폐기능 검사
기간: 78주
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기준선과 비교하여 폐활량계로 측정한 폐 기능(강제 폐활량, 공기 리터당 FVC).
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78주
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근육 상태 테스트 - TUG(Timed Up and Go)
기간: 78주
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TUG(Timed up and Go) 테스트를 사용하여 기능적 운동 능력을 측정하고 결과를 기준선과 비교합니다.
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78주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 17일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACT-CS101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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악투스-101에 대한 임상 시험
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Alaunos Therapeutics완전한