Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) u Pompeho choroby s pozdním nástupem

27. června 2023 aktualizováno: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Studie 1. fáze bezpečnosti AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) u Pompeho choroby s pozdním nástupem

Otevřená studie se stoupající dávkou ACTUS-101 podávaného intravenózně.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude prospektivní, otevřená studie navržená k objektivnímu posouzení bezpečnosti a biologické aktivity ACTUS-101 u subjektů s diagnostikovanou Pompeho chorobou, která je způsobena defektem genu kyselé α-glukosidázy (GAA). ACTUS-101 má umožnit expresi funkční kopie genu GAA v hepatocytech subjektu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika Pompeho choroby pomocí krevního nebo kožního fibroblastového testu GAA a dvou patogenních variant v genu GAA,
  • Věk: Větší nebo rovný 18 letům při zápisu.
  • Subjekty jsou schopny dát písemný informovaný souhlas.
  • Schopnost ujít alespoň 100 metrů na 6MWT (s povolenými pomocnými zařízeními).
  • FVC v rozmezí 30 % až méně 90 % (včetně) předpokládané ve vzpřímené poloze.
  • Subjekty s potvrzenou diagnózou LOPD, kteří byli léčeni ERT po dobu alespoň 104 týdnů (včetně) bezprostředně před screeningem a dostávali stabilní dávku ERT po dobu 52 týdnů bezprostředně před podáním dávky.

Kritéria vyloučení:

  • Je vyžadována invazivní ventilace nebo neinvazivní ventilace požadovaná v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze.
  • FVC <20 % předpokládané hodnoty (vleže na zádech).
  • Obdrželi jakoukoli živou vakcinaci 2 měsíce před 1. dnem studie.
  • Těhotné nebo kojící matky.
  • Sérologie odpovídající expozici HIV nebo sérologie odpovídající aktivní infekci hepatitidou A, B nebo C. Jakékoli aktivní onemocnění jater.
  • Aktivní infekce na základě klinických příznaků.
  • Zahájení tréninku síly dechových svalů v posledních 6 měsících před 1. dnem studie nebo přerušení tréninku síly dechových svalů v období 6 měsíců předcházejících 1. dni studie nebo zahájení tréninku dechové síly více než 6 měsíců před 1. dnem studie a není ochoten pokračovat ve studiu prvním rokem.
  • Obdrželi hodnocený lék nebo se účastnili jiné intervenční studie během 90 dnů před 1. dnem studie. Navíc se subjekty během prvních 78 týdnů po podání ACTUS-101 nemohou účastnit žádné jiné intervenční klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Jednorázová intravenózní infuze ACTUS-101 (úroveň dávky 1)
Biologický: ACTUS-101
Adeno-asociovaný virus sérotyp 8 nesoucí lidský gen GAA pod kontrolou promotoru LSP.
Experimentální: Kohorta 2
Jednorázová intravenózní infuze ACTUS-101 (úroveň dávky 2)
Biologický: ACTUS-101
Adeno-asociovaný virus sérotyp 8 nesoucí lidský gen GAA pod kontrolou promotoru LSP.
Experimentální: Kohorta 3
Jednorázová intravenózní infuze ACTUS-101 (úroveň dávky 3)
Biologický: ACTUS-101
Adeno-asociovaný virus sérotyp 8 nesoucí lidský gen GAA pod kontrolou promotoru LSP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt pacientem hlášených nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 78 týdnů
Výskyt pacientem hlášených TEAE bude měřen podle specifikací protokolu.
78 týdnů
Výskyt pacientem hlášených závažných nežádoucích příhod (SAE) (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 78 týdnů
Výskyt SAE hlášených pacientem bude měřen podle specifikací protokolu.
78 týdnů
Počet účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami
Časové okno: 78 týdnů
Budou provedena laboratorní hodnocení (CBC, chemie, analýza moči, sérologie, protilátka anti-GAA, odpověď T-buněk, aktivita GAA) a porovnána se základními hodnotami.
78 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bioaktivita svalové GAA
Časové okno: 78 týdnů
Aktivita svalové GAA bude porovnána s výchozí hodnotou pomocí svalové biopsie
78 týdnů
Bioaktivita séra GAA
Časové okno: 78 týdnů
Aktivita GAA v séru bude porovnána s výchozí hodnotou pomocí krevního screeningu
78 týdnů
Obsah glykogenu ve svalech
Časové okno: 78 týdnů
Hladina svalového glykogenu ve srovnání s výchozí hodnotou svalovou biopsií
78 týdnů
Tvorba anti-rhGAA protilátky
Časové okno: 78 týdnů
Anti-rhGAA protilátky monitorované pomocí ELISA
78 týdnů
Testování svalového stavu – 6minutový test chůze
Časové okno: 78 týdnů
Provede se 6minutový test chůze a výsledky se porovnají s výchozí hodnotou.
78 týdnů
Testování svalového stavu – měření funkce hrubé motoriky
Časové okno: 78 týdnů
Provede se měření funkce hrubé motoriky (GMFM88) a výsledky se porovnají s výchozí hodnotou.
78 týdnů
Testování stavu svalů – měření rychlého testu motorických funkcí (QMFT).
Časové okno: 78 týdnů
Bude provedeno měření funkčních motorických schopností pomocí Quick Motor Function Test (QMFT) a výsledky budou porovnány s výchozí hodnotou.
78 týdnů
Testování stavu svalů – chůze, schody, gower, židle
Časové okno: 78 týdnů
Bude proveden test chůze, schody, gower, židle (GSGC) a výsledky budou porovnány s výchozí hodnotou.
78 týdnů
Testování funkce plic
Časové okno: 78 týdnů
Plicní funkce (vynucená vitální kapacita, FVC v litrech vzduchu) měřená spirometrem ve srovnání s výchozí hodnotou.
78 týdnů
Testování stavu svalů – Timed up and Go (TUG)
Časové okno: 78 týdnů
Bude provedeno měření funkčních motorických schopností pomocí testu Timed up and Go (TUG) a výsledky budou porovnány s výchozí hodnotou.
78 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACT-CS101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ACTUS-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit