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AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) na doença de Pompe de início tardio

27 de junho de 2023 atualizado por: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Um estudo de Fase 1 da segurança de AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) na doença de Pompe de início tardio

Ensaio aberto de dose ascendente de ACTUS-101 administrado por via intravenosa.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo será um estudo prospectivo aberto projetado para avaliar objetivamente a segurança e a bioatividade do ACTUS-101 em indivíduos diagnosticados com a doença de Pompe, causada por um defeito no gene da α-glicosidase ácida (GAA). ACTUS-101 destina-se a permitir a expressão de uma cópia funcional do gene GAA nos hepatócitos do indivíduo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico da doença de Pompe por ensaio de GAA de fibroblastos de sangue ou pele e duas variantes patogênicas no gene GAA,
  • Idade: Maior ou igual a 18 anos no ato da matrícula.
  • Os sujeitos são capazes de dar consentimento informado por escrito.
  • Capaz de caminhar pelo menos 100 metros no 6MWT (com dispositivos auxiliares permitidos).
  • CVF dentro da faixa de 30% a menos de 90% (inclusive) do previsto na posição ereta.
  • Indivíduos com diagnóstico confirmado de LOPD que foram tratados com ERT por pelo menos 104 semanas (inclusive) imediatamente antes da triagem e receberam uma dose estável de ERT pelo período de 52 semanas imediatamente anterior à dosagem.

Critério de exclusão:

  • Ventilação invasiva necessária ou ventilação não invasiva necessária enquanto acordado e na posição vertical.
  • CVF <20% do previsto (supino).
  • Recebeu qualquer vacinação viva 2 meses antes do dia 1 do estudo.
  • Mães grávidas ou amamentando.
  • Sorologia consistente com exposição ao HIV, ou sorologia consistente com infecção ativa por hepatite A, B ou C. Qualquer doença hepática ativa.
  • Infecção ativa baseada em sintomas clínicos.
  • Ter iniciado o treinamento de força muscular respiratória nos últimos 6 meses antes do dia 1 do estudo ou ter interrompido o treinamento de força muscular respiratória no período de 6 meses anterior ao dia 1 do estudo, ou ter iniciado o treinamento de força respiratória mais de 6 meses antes do dia 1 do estudo e relutante em continuar no primeiro ano de participação no estudo.
  • Recebeu um medicamento experimental ou participou de outro estudo intervencional dentro de 90 dias antes do Dia 1 do Estudo. Além disso, os indivíduos não podem participar de nenhum outro ensaio clínico intervencionista durante as primeiras 78 semanas após receberem o ACTUS-101.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Uma infusão intravenosa única de ACTUS-101 (nível de dose 1)
Biológico: ACTUS-101
Vírus adeno-associado sorotipo 8 carregando o gene GAA humano sob o controle do promotor LSP.
Experimental: Coorte 2
Uma infusão intravenosa única de ACTUS-101 (nível de dose 2)
Biológico: ACTUS-101
Vírus adeno-associado sorotipo 8 carregando o gene GAA humano sob o controle do promotor LSP.
Experimental: Coorte 3
Uma infusão intravenosa única de ACTUS-101 (nível de dose 3)
Biológico: ACTUS-101
Vírus adeno-associado sorotipo 8 carregando o gene GAA humano sob o controle do promotor LSP.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relatados pelo paciente (segurança e tolerabilidade)
Prazo: 78 semanas
A incidência de TEAEs relatados pelo paciente será medida de acordo com as especificações do protocolo.
78 semanas
Incidência de eventos adversos graves (SAEs) relatados pelo paciente (segurança e tolerabilidade)
Prazo: 78 semanas
A incidência de SAEs relatados pelo paciente será medida de acordo com as especificações do protocolo.
78 semanas
Número de participantes com valores laboratoriais anormais
Prazo: 78 semanas
Avaliações laboratoriais serão realizadas (hemograma, química, urinálise, sorologia, anticorpo anti-GAA, resposta de células T, atividade GAA) e comparadas com os valores basais.
78 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Bioatividade GAA muscular
Prazo: 78 semanas
A atividade de GAA muscular será comparada com a linha de base por biópsia muscular
78 semanas
Bioatividade de GAA sérico
Prazo: 78 semanas
A atividade sérica de GAA será comparada à linha de base por triagem de sangue
78 semanas
Conteúdo de glicogênio no músculo
Prazo: 78 semanas
Nível de glicogênio muscular em comparação com a linha de base por biópsia muscular
78 semanas
Formação de anticorpos anti-rhGAA
Prazo: 78 semanas
Anticorpos anti-rhGAA monitorados por ELISA
78 semanas
Teste de status muscular - teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 78 semanas
O teste de caminhada de 6 minutos será realizado e os resultados comparados com a linha de base.
78 semanas
Teste de Status Muscular - Medida da Função Motora Grossa
Prazo: 78 semanas
A medida da função motora grossa (GMFM88) será realizada e os resultados comparados com a linha de base.
78 semanas
Teste de Status Muscular - Medida do Teste de Função Motora Rápida (QMFT)
Prazo: 78 semanas
A medição das habilidades motoras funcionais usando o Quick Motor Function Test (QMFT) será realizada e os resultados comparados com a linha de base.
78 semanas
Teste de Status Muscular - Marcha, Escadas, Gower, Cadeira
Prazo: 78 semanas
O teste Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC) será realizado e os resultados comparados com a linha de base.
78 semanas
Teste de Função Pulmonar
Prazo: 78 semanas
Função pulmonar (capacidade vital forçada, CVF em litros de ar) medida por espirômetro em comparação com a linha de base.
78 semanas
Teste de status muscular - Timed up and Go (TUG)
Prazo: 78 semanas
A medição das habilidades motoras funcionais usando o teste Timed up and Go (TUG) será realizada e os resultados comparados com a linha de base.
78 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACT-CS101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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