Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) myöhään alkavassa Pompen taudissa

tiistai 27. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Vaiheen 1 tutkimus AAV2/8-LSPhGAA:n (ACTUS-101) turvallisuudesta myöhään alkaneessa Pompen taudissa

Avoin, nousevan annoksen koe ACTUS-101:lle annettuna laskimoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on prospektiivinen, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida objektiivisesti ACTUS-101:n turvallisuutta ja bioaktiivisuutta potilailla, joilla on diagnosoitu Pompen tauti, joka johtuu viasta happamassa α-glukosidaasi (GAA) -geenissä. ACTUS-101 on tarkoitettu mahdollistamaan GAA-geenin toiminnallisen kopion ilmentyminen kohteen maksasoluissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pompen taudin diagnoosi veri- tai ihofibroblasti-GAA-määrityksellä ja kahdella patogeenisellä variantilla GAA-geenissä,
  • Ikä: Yli tai yhtä suuri kuin 18 vuotta ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Koehenkilöt voivat antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
  • Pystyy kävelemään vähintään 100 metriä 6MWT:llä (apulaitteet sallittuja).
  • FVC 30–90 % (mukaan lukien) ennustetusta pystyasennossa.
  • Potilaat, joilla on vahvistettu LOPD-diagnoosi ja joita on hoidettu ERT:llä vähintään 104 viikon ajan (mukaan lukien) välittömästi ennen seulontaa ja jotka ovat saaneet vakaan ERT-annoksen 52 viikon ajan välittömästi ennen annosta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaaditaan invasiivista ventilaatiota tai ei-invasiivista ventilaatiota hereillä ja pystyasennossa.
  • FVC < 20 % ennustetusta (makuuasennossa).
  • Sai minkä tahansa elävän rokotuksen 2 kuukautta ennen tutkimuspäivää 1.
  • Raskaana olevat tai imettävät äidit.
  • Serologia, joka vastaa HIV-altistumista, tai serologia, joka vastaa aktiivista hepatiitti A-, B- tai C-infektiota. Mikä tahansa aktiivinen maksasairaus.
  • Aktiivinen infektio kliinisten oireiden perusteella.
  • olet aloittanut hengityslihasten voimaharjoittelun viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimuspäivää 1 tai lopettanut hengityslihasten voimaharjoittelun tutkimuspäivää 1 edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai olet aloittanut hengitysvoimaharjoittelun yli 6 kuukautta ennen tutkimuspäivää 1 ja ei halua jatkaa ensimmäisen opiskeluvuoden ajan.
  • Sai tutkimuslääkkeen tai osallistui toiseen interventiotutkimukseen 90 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1. Lisäksi koehenkilöt eivät voi osallistua mihinkään muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen ensimmäisten 78 viikon aikana ACTUS-101:n saamisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Kertaluonteinen suonensisäinen ACTUS-101-infuusio (annostaso 1)
Biologinen: ACTUS-101
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 8, joka kantaa ihmisen GAA-geenin LSP-promoottorin ohjauksessa.
Kokeellinen: Kohortti 2
Kertaluonteinen suonensisäinen ACTUS-101-infuusio (annostaso 2)
Biologinen: ACTUS-101
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 8, joka kantaa ihmisen GAA-geenin LSP-promoottorin ohjauksessa.
Kokeellinen: Kohortti 3
Kertaluonteinen suonensisäinen ACTUS-101-infuusio (annostaso 3)
Biologinen: ACTUS-101
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 8, joka kantaa ihmisen GAA-geenin LSP-promoottorin ohjauksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan ilmoittamien hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuus (turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Potilaiden ilmoittamien TEAE-tapausten ilmaantuvuus mitataan protokollan spesifikaatioiden mukaisesti.
78 viikkoa
Potilaiden ilmoittamien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus (turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Potilaiden ilmoittamien SAE-tapahtumien ilmaantuvuus mitataan protokollan spesifikaatioiden mukaisesti.
78 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit laboratorioarvot
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Laboratorioarvioinnit suoritetaan (CBC, kemia, virtsan analyysi, serologia, anti-GAA-vasta-aine, T-soluvaste, GAA-aktiivisuus) ja niitä verrataan perusarvoihin.
78 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasten GAA bioaktiivisuus
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Lihasten GAA-aktiivisuutta verrataan lähtötasoon lihasbiopsialla
78 viikkoa
Seerumin GAA bioaktiivisuus
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Seerumin GAA-aktiivisuutta verrataan lähtötasoon veriseulonnalla
78 viikkoa
Glykogeenipitoisuus lihaksessa
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Lihasten glykogeenitaso verrattuna lähtötasoon lihasbiopsialla
78 viikkoa
Anti-rhGAA-vasta-aineiden muodostuminen
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Anti-rhGAA-vasta-aineet tarkkailtu ELISA:lla
78 viikkoa
Lihasten tilan testaus - 6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 78 viikkoa
6 minuutin kävelytesti suoritetaan ja tuloksia verrataan lähtötasoon.
78 viikkoa
Lihasten tilan testaus - moottorin kokonaistoiminnan mittaus
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Bruttomotorisen toiminnan mittaus (GMFM88) suoritetaan ja tuloksia verrataan lähtötasoon.
78 viikkoa
Lihasten tilan testaus - Quick Motor Function Test (QMFT) -mittaus
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Toiminnalliset motoriset kyvyt mitataan Quick Motor Function Test (QMFT) -testillä ja tuloksia verrataan lähtötasoon.
78 viikkoa
Lihasten tilan testaus - kävely, portaat, nokka, tuoli
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Kävely-, portaat-, nokkatuoli- (GSGC) -testi suoritetaan ja tuloksia verrataan lähtötasoon.
78 viikkoa
Keuhkojen toiminnan testaus
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Keuhkojen toiminta (pakotettu vitaalikapasiteetti, FVC litroina ilmaa) mitattuna spirometrillä verrattuna lähtötilanteeseen.
78 viikkoa
Lihasten tilan testaus - Ajastettu ja mene (TUG)
Aikaikkuna: 78 viikkoa
Toiminnalliset motoriset kyvyt mitataan Timed up and Go (TUG) -testillä ja tuloksia verrataan lähtötasoon.
78 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACT-CS101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ACTUS-101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa