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AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) en la enfermedad de Pompe de aparición tardía

27 de junio de 2023 actualizado por: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Un estudio de fase 1 de la seguridad de AAV2/8-LSPhGAA (ACTUS-101) en la enfermedad de Pompe de aparición tardía

Ensayo abierto de dosis ascendente de ACTUS-101 administrado por vía intravenosa.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio será un ensayo prospectivo abierto diseñado para evaluar objetivamente la seguridad y la bioactividad de ACTUS-101 en sujetos diagnosticados con la enfermedad de Pompe, causada por un defecto en el gen de la α-glucosidasa ácida (GAA). ACTUS-101 está destinado a permitir la expresión de una copia funcional del gen GAA en los hepatocitos del sujeto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de la enfermedad de Pompe mediante ensayo GAA de fibroblastos sanguíneos o cutáneos y dos variantes patogénicas en el gen GAA,
  • Edad: Mayor o igual a 18 años al momento de la inscripción.
  • Los sujetos son capaces de dar su consentimiento informado por escrito.
  • Capaz de caminar al menos 100 metros en el 6MWT (con dispositivos de asistencia permitidos).
  • FVC dentro del rango del 30 % a menos del 90 % (inclusive) de lo previsto en la posición vertical.
  • Sujetos con un diagnóstico confirmado de LOPD que hayan sido tratados con ERT durante al menos 104 semanas (inclusive) inmediatamente antes de la selección y que hayan recibido una dosis estable de ERT durante el período de 52 semanas inmediatamente anterior a la dosificación.

Criterio de exclusión:

  • Requiere ventilación invasiva o ventilación no invasiva mientras está despierto y en posición vertical.
  • FVC <20 % del valor teórico (supino).
  • Recibió cualquier vacuna viva 2 meses antes del estudio Día 1.
  • Madres embarazadas o lactantes.
  • Serología compatible con exposición al VIH, o serología compatible con infección activa por hepatitis A, B o C. Cualquier enfermedad hepática activa.
  • Infección activa basada en síntomas clínicos.
  • Haber comenzado el entrenamiento de fuerza de los músculos respiratorios en los últimos 6 meses antes del día 1 del estudio o haber interrumpido el entrenamiento de fuerza de los músculos respiratorios en el período de 6 meses anterior al día 1 del estudio, o haber comenzado el entrenamiento de fuerza respiratoria más de 6 meses antes del día 1 del estudio y no está dispuesto a continuar durante el primer año de participación en el estudio.
  • Recibió un fármaco en investigación o participó en otro estudio de intervención dentro de los 90 días anteriores al día 1 del estudio. Además, los sujetos no pueden participar en ningún otro ensayo clínico de intervención durante las primeras 78 semanas después de recibir ACTUS-101.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Una infusión intravenosa única de ACTUS-101 (nivel de dosis 1)
Biológico: ACTUS-101
Serotipo 8 del virus adenoasociado que porta el gen GAA humano bajo el control del promotor LSP.
Experimental: Cohorte 2
Una infusión intravenosa única de ACTUS-101 (nivel de dosis 2)
Biológico: ACTUS-101
Serotipo 8 del virus adenoasociado que porta el gen GAA humano bajo el control del promotor LSP.
Experimental: Cohorte 3
Una infusión intravenosa única de ACTUS-101 (nivel de dosis 3)
Biológico: ACTUS-101
Serotipo 8 del virus adenoasociado que porta el gen GAA humano bajo el control del promotor LSP.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados por el paciente (seguridad y tolerabilidad)
Periodo de tiempo: 78 semanas
La incidencia de TEAE notificados por el paciente se medirá de acuerdo con las especificaciones del protocolo.
78 semanas
Incidencia de eventos adversos graves (SAE) informados por el paciente (seguridad y tolerabilidad)
Periodo de tiempo: 78 semanas
La incidencia de SAE informados por el paciente se medirá de acuerdo con las especificaciones del protocolo.
78 semanas
Número de participantes con valores de laboratorio anormales
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizarán evaluaciones de laboratorio (CBC, química, análisis de orina, serología, anticuerpos anti-GAA, respuesta de células T, actividad de GAA) y se compararán con los valores iniciales.
78 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Bioactividad muscular GAA
Periodo de tiempo: 78 semanas
La actividad muscular GAA se comparará con la línea de base mediante biopsia muscular
78 semanas
Bioactividad sérica de GAA
Periodo de tiempo: 78 semanas
La actividad sérica de GAA se comparará con la línea de base mediante análisis de sangre
78 semanas
Contenido de glucógeno en el músculo
Periodo de tiempo: 78 semanas
Nivel de glucógeno muscular en comparación con la línea de base por biopsia muscular
78 semanas
Formación de anticuerpos anti-rhGAA
Periodo de tiempo: 78 semanas
Anticuerpos anti-rhGAA monitorizados por ELISA
78 semanas
Prueba de estado muscular: prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizará la prueba de caminata de 6 minutos y se compararán los resultados con la línea de base.
78 semanas
Prueba de estado muscular - Medida de la función motora gruesa
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizará la medición de la función motora gruesa (GMFM88) y los resultados se compararán con la línea de base.
78 semanas
Prueba de estado muscular - Medida de prueba de función motora rápida (QMFT)
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizará la medición de las habilidades motoras funcionales utilizando la prueba de función motora rápida (QMFT) y los resultados se compararán con la línea de base.
78 semanas
Prueba de estado muscular: marcha, escaleras, Gower, silla
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizará la prueba Gait, Stairs, Gower, Chair (GSGC) y se compararán los resultados con la línea de base.
78 semanas
Pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: 78 semanas
Función pulmonar (capacidad vital forzada, FVC en litros de aire) medida por espirómetro en comparación con la basal.
78 semanas
Prueba de estado muscular - Timed up and Go (TUG)
Periodo de tiempo: 78 semanas
Se realizará la medición de las habilidades motoras funcionales utilizando la prueba Timed up and Go (TUG) y los resultados se compararán con la línea de base.
78 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

30 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACT-CS101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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