CF 환자에서 Anakinra 피하 투여의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구 (ANAKIN)

포함 기준:

1. 연령 ≥ 18세(1차 코호트). 중간 분석에 의해 정당화되는 경우, 18 > 연령 ≥ 12세(2차 코호트),
2. 환자(해당되는 경우) 및/또는 모든 법적 보호자의 사전 동의,
3. 연구 특정 절차(예: 필수 삶의 질 설문지 작성)를 준수하기 위해 환자 및/또는 환자 대리인의 독일어 구사 능력이 충분해야 합니다.

4. 다음 세 가지 기준 중 하나 이상을 충족하는 낭포성 섬유증 진단 확인:

   1. 땀 염화물 ≥ 60mEq/L,
   2. CFTR 유전자에서 돌연변이를 일으키는 두 개의 CF,
   3. CF에 전형적인 비강 또는 직장 상피의 경상피 전위차의 변경,
5. 최고 FEV1 ≥ 70% 예측 스크리닝 전 마지막 12개월 동안,
6. FEV1 ≥ 60% 예측 심사에서,
7. 스크리닝 시 LCI ≥ 7.5,
8. 재현 가능한 다중 호흡 세척 및 폐활량 측정을 수행하는 능력,
9. 스크리닝 시 실내 공기의 옥시헤모글로빈 포화도 ≥ 90%,
10. 각 치료 기간의 IMP 첫 투여 전 최소 4주 동안 낭포성 섬유증 폐 질환에 대한 약물 변경 없음(1 기간에서 약물 변경의 경우 휴약 기간은 순서대로 최대 12주까지 연장될 수 있음) 이 기준을 충족하기 위해),
11. 적절한 골수 기능 평가 기준: 호중구 >1.5 x 109/L, 혈소판 >100 x 109/L, 헤모글로빈 >9.0 g/dL,
12. GGT, ASAT 및 ALAT <3 x ULN에 기초하여 적절한 간 기능 평가,
13. 다음에 기초하여 평가된 적절한 혈액 응고: aPTT <39초, INR <1.2,
14. HIV(항-HIV 1/2 IgG/IgM 및 p24-Ag), HBV(항-HB 정량 및 항-HBc IgG/IgM) 및 HCV(항-HCV IgG)에 대한 음성 혈청학, 음성 인터페론-감마 방출 분석,
15. 가임기 여성의 베타-HCG 혈액/소변 검사 음성
16. 성적으로 활동적인 여성 피험자에게 적절한 피임법(성 금욕, 호르몬 피임약 또는 자궁 내 장치)을 사용합니다.

제외 기준:

1. 예상되는 비준수, 즉 연구 특정 절차를 준수할 능력이 없거나 따르지 않음,
2. 아나킨라 또는 Kineret®의 약제학적 제제 성분에 대한 알려진 알레르기,
3. IMP로 치료하는 동안 약독화(생) 백신(들)로 계획된 면역화 또는 IMP의 최초 투여 전 4주 이내에 약독화(생) 백신(들)로 면역화 완료,
4. 신부전(정상 상한치(ULN) 이상의 혈청 내 크레아티닌),
5. 결핵 병력 또는 각 치료 기간 시작 전 마지막 12개월 동안 기도 검체에서 비결핵성 마이코박테리아의 반복 검출,
6. 각 치료 기간 시작 전 지난 12개월 동안 Burkholderia 종 검출 이력,
7. 각 치료 기간 시작 시 다제내성 황색포도상구균(MRSA) 및/또는 4-다제내성 그램 음성(MRGN) 슈도모나스 아에루기노사에 의한 현재 집락화,
8. 스크리닝 전 14일 이내 및 각 치료 기간 시작 전의 급성 기관지폐 악화(수정된 Fuchs 기준(부록 1 참조)에 의해 정의됨, 수정에는 항생제의 모든 적용 방법(예: 경구, 정맥 주사, 흡입) 포함),
9. 스크리닝 전 14일 이내 및 각 치료 기간 시작 전 다른 활동성 감염의 징후(임상 증상(예: 배뇨 중 작열감, 피부, 상처 또는 치아 감염) 및/또는 발열 및/또는 기저 질환으로 인한 변화를 넘어서는 감염 관련 실험실 매개변수의 악화),
10. 장기이식, 류마티스 또는 자가면역질환으로 인한 면역억제치료,
11. 스크리닝 전 마지막 30일 이내에 또 다른 중재적 시험에 참여,
12. 현재 경구 코르티코스테로이드 사용,
13. 현재 산소 보충,
14. 에타너셉트를 사용한 현재 치료,
15. 폐 이식의 병력,
16. 임신 또는 수유 중인 여성(가임 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 함),
17. 고장성 식염수(가래 유도에 사용)에 대해 알려진 과민성.