TGCT가 있는 성인 피험자에서 Pexidartinib의 효능 및 안전성에 관한 연구 (PLX3397)
2025년 8월 18일 업데이트: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
건활막 거대 세포 종양이 있는 성인 피험자를 대상으로 한 펙시다르티닙의 효능 및 안전성에 대한 다기관 단일군 연구
이 연구는 심각한 이환율 또는 기능적 제한과 관련이 있고 수술로 개선할 수 없는 증상이 있는 TGCT가 있는 성인 참가자의 펙시다르티닙을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
증상이 있는 TGCT 참가자는 중단 기준에 도달할 때까지 28일 치료 주기로 펙시다르티닙 400mg을 1일 2회 지속적으로 투여합니다.
1차 평가변수 평가를 완료한 참가자는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성, 기타 종료 기준 발생 또는 연구에서 철회될 때까지 펙시다르티닙을 계속 투여받을 수 있습니다.
적격 참가자의 상태는 최소 2년 이상의 장기 후속 조치로 6개월마다 수집됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, 대만
- Taipei Veterans General Hospital
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Beijing, 중국
- Peking University Cancer Hospital
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Beijing, 중국
- Beijing Ji Shui Tan Hospital
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Guangzhou, 중국
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Hangzhou, 중국
- Zhejiang Cancer Hospital
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Hangzhou, 중국
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Shanghai, 중국
- Fudan University Shanghai Cancer Center
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Shanghai, 중국
- Shanghai General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세(대만에서는 연령 ≥ 20세).
- (i) 병리학자에 의해 조직학적으로 확인되었고 (ii) 심각한 이환율 또는 기능 제한과 관련이 있으며 자격을 갖춘 인력(예: 2명의 외과의사 또는 다학문 종양 위원회 ).
- RECIST 1.1에 의해 정의된 측정 가능한 질병(2cm의 최소 크기가 필요한 경우 제외), 중앙 방사선 전문의가 MRI 스캔에서 평가.
- 등록 전 2주 동안 안정적인 진통제 처방.
- 가임 여성은 등록 전 14일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다(현지 규정에서 요구하는 경우 이 테스트는 등록 후 72시간 이내에 요구될 수 있음).
- 가임 여성은 펙시다르티닙으로 치료하는 동안과 마지막 투여 후 1개월 동안 효과적인 비호르몬 피임법을 사용하도록 조언해야 합니다. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 펙시다르티닙으로 치료하는 동안과 마지막 투여 후 1개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하도록 조언해야 합니다. 남성 참가자의 여성 파트너는 효과적인 피임 방법(호르몬 또는 비호르몬)을 동시에 사용해야 합니다. 임신 가능성이 없는 여성은 외과적으로 불임이거나 1년 이상 폐경 후인 경우 포함될 수 있습니다. 최소 12개월의 자발적인 무월경 기록이 있고 난포 자극 호르몬 수치 > 40 mIU/mL인 여성은 폐경 후로 간주됩니다.
다음에 의해 정의되는 적절한 혈액학적, 간 및 신장 기능:
- 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 109/L
- 헤모글로빈 > 10g/dL
- 혈소판 수 ≥ 100 × 109/L
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 1.0 × 정상 상한치(ULN)
- 총 빌리루빈 및 직접 빌리루빈 ≤ 1.0 × ULN
- 알칼리성 포스파타제 ≤ 1.0 × ULN
- 크레아티닌 청소율(CLcr) > 15mL/분
- PROMIS 신체 기능 척도를 완성하려는 의지와 능력.
- 일기를 사용하려는 의지와 능력.
- 모든 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 등록 후 28일 이내에 조사 약물/기기 사용.
- 이전에 펙시다르티닙 또는 콜로니 자극 인자 1(CSF-1) 또는 CSF-1 수용체를 표적으로 하는 모든 생물학적 치료제 사용 경구 티로신 키나제 억제제(예: 이마티닙 또는 닐로티닙)의 이전 사용이 허용됩니다.
- 참가자가 연구에 등록한 종양을 제외한 활동성 암(동시 또는 연구 약물 시작의 마지막 1년 이내)은 적절하게 치료된 기본 요법을 제외하고 요법(예: 수술, 화학 요법 또는 방사선 요법)을 필요로 합니다. 또는 피부의 편평 세포 암종, 상피 흑색종, 자궁경부 또는 유방의 상피내 암종, 또는 전립선 특이 항원 값 < 0.2 ng/mL인 전립선 암종.
- 알려진 전이성 TGCT.
- C형 간염 또는 알려진 양성 B형 간염 표면 항원에 의한 활동성 또는 만성 감염, 또는 인간 면역결핍 바이러스에 의한 알려진 활동성 또는 만성 감염.
- 활동성 간 또는 담도 질환
- 알려진 활동성 결핵.
- 영향을 받은 관절에 현저하게 수반되는 관절병증, 심각한 질병, 제어되지 않는 감염, 또는 연구자의 의견으로는 참여자의 연구 참여 또는 그 또는 그녀의 결과 해석을 방해할 가능성이 있는 의학적 또는 정신과적 병력.
- 세인트 존스 워트, 양성자 펌프 억제제(PPI) 및 간독성을 유발하는 것으로 알려진 기타 제품을 포함한 강력한 시토크롬 P450(CYP) 3A 유도제 사용.
- 모유 수유중인 여성.
- 프리데리시아 교정 QT 간격(QTcF) ≥ 450ms(남성) 또는 ≥ 470ms(여성)의 스크리닝.
- MRI 금기 사항.
- 조사 제품의 모든 부형제에 대한 과민성 병력.
- 캡슐을 삼킬 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펙시다르티닙
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400mg 1일 2회 총 일일 용량 800mg(각 캡슐에는 경구 투여용 펙시다르티닙 200mg 함유)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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25주차에 증상이 있는 건활막 거대 세포 종양(TGCT)이 있는 아시아인 참가자의 RECIST 1.1에 기반한 펙시다르티닙의 전체 반응률(ORR)
기간: 투여 후 25주차에
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종양 반응의 평가를 위해 참가자는 중앙에서 검토된 MRI 스캔에 의해 고형 종양 버전 1.1(RECIST 1.1)의 반응 평가 기준에 따라 다음 종양 반응 범주 중 가장 좋은 것으로 분류되었습니다.
완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소실 및 종양 마커 수준의 정상화; 부분 반응(PR), 기준선 총 직경을 기준으로 삼아 표적 병변의 직경 총합에서 적어도 30% 감소; 및 CR+PR로 정의되는 전체 응답률(ORR)이 표시됩니다.
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투여 후 25주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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25주차에 증상이 있는 건활막 거대 세포 종양(TGCT)이 있는 아시아인 참가자의 TVS를 기반으로 한 펙시다르티닙의 전체 반응률(ORR)
기간: 투여 후 25주차에
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종양 반응 평가를 위해 참가자는 중앙에서 검토한 MRI 스캔을 통해 종양 체적 점수(TVS)를 기준으로 다음 종양 반응 범주 중 가장 우수한 것으로 분류되었습니다.
종양 용적 점수(TVS)는 종양의 질량을 설명하는 반정량적 MRI 점수 시스템으로 최대로 확장된 활막강 또는 관련 힘줄집의 추정 용적의 10% 증분을 기반으로 합니다.
최대로 확장된 활막강 또는 힘줄집과 부피가 같은 종양은 10점; 0점은 종양의 증거가 없음을 나타냅니다.
완전 반응(CR), 병변 소실; 부분 반응(PR), 기준선에 비해 용적 점수의 최소 50% 감소; CR+PR로 정의되는 전체 응답률(ORR)이 표시됩니다.
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투여 후 25주차에
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펙시다르티닙을 투여받은 참가자의 운동 범위(ROM) 점수에 대한 기준선 대비 평균 변화율
기간: 투여 후 25주차에
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관절의 운동 범위(ROM)는 임상 현장에서 자격을 갖춘 독립적이며 맹검 또는 제3자 평가자에 의해 평가되었습니다.
상대 ROM은 다음과 같이 계산되었습니다(백분율로 표시). 상대 ROM = 100 x (측정된 절대 ROM)/(기준 ROM 표준).
25주차 상대 ROM의 기준선으로부터의 변화는 25주차 방문 시 상대 ROM 차이에서 스크리닝 방문 시 상대 ROM을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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투여 후 25주차에
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PROMIS(환자 보고 결과 측정 정보 시스템)의 베이스라인에서 평균 변화
기간: 투여 후 25주차에
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PROMIS(Patient-reported Outcomes Measurement Information System) 신체 기능 척도를 사용하여 상지와 하지의 신체 기능을 평가했습니다.
척도 범위는 '할 수 없음' 또는 '할 수 없음'으로 정의된 1부터 '어려움이 없음' 또는 '전혀'로 정의된 5까지이며 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 나타냅니다.
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투여 후 25주차에
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중앙에서 검토한 MRI 스캔에서 RECIST 1.1 및 TVS를 기반으로 한 Pexidartinib의 최상의 종합 반응
기간: 기준선부터 질병 진행 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 것)까지, 최대 약 29개월
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RECIST 1.1 및 TVS에 기반한 펙시다르티닙의 최상의 전체 반응(CR 또는 PR)이 요약되어 있습니다.
RECIST v1.1의 종양 범주는 다음과 같습니다: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소실; 부분 반응(PR), 표적 병변의 직경의 합에서 적어도 30% 감소; 안정적인 질병(SD), PR에 대한 자격을 갖추기에 충분한 축소도 진행성 질병에 대한 자격을 갖추기에 충분한 증가도 아님; 진행성 질환(PD), 표적 병변의 직경 합계가 20% 이상 증가; 평가할 수 없음(NE).
TVS에 대한 종양 범주는 다음과 같다: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소실; 부분 반응(PR), 기준선에 비해 용적 점수의 최소 50% 감소; 안정 질환(SD), 연구 동안 점수에 기초한 이전 기준 중 어느 것도 충족하지 않음; 진행성 질병(PD), 기준선 또는 일부 다른 방문 여부에 관계없이 연구 동안 최저 점수에 비해 용적의 최소 30% 증가; 평가할 수 없음(NE).
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기준선부터 질병 진행 또는 사망(둘 중 먼저 발생하는 것)까지, 최대 약 29개월
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RECIST 1.1 및 Centrally Reviewed MRI 스캔에 의한 TVS에 기반한 Pexidartinib의 반응 기간
기간: 첫 번째 문서화된 반응 날짜부터 문서화된 질병 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망(둘 중 먼저 발생하는 것)까지의 시간, 최대 약 29개월
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반응 기간(DOR)은 문서화된 질병 진행의 첫 번째 날짜에 대한 첫 번째 기록된 반응 날짜로 정의됩니다.
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첫 번째 문서화된 반응 날짜부터 문서화된 질병 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망(둘 중 먼저 발생하는 것)까지의 시간, 최대 약 29개월
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선호 기간에 따라 빈번한(≥10%) 치료 관련 이상 반응을 보고한 참가자 수
기간: 최대 약 29개월
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치료 관련 부작용(TEAE)은 연구 약물의 첫 번째 투여 전에는 없었거나 연구 약물을 시작한 후 치료 후 방문(28 ± 7 연구 약물의 마지막 투여 후 일).
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최대 약 29개월
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시간 0에서 6시간까지 혈장 농도 시간 곡선 아래 영역 펙시다르티닙을 받는 참가자의 AUC(0-6h)
기간: 3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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AUC(0-6h)는 표준 비구획 분석을 사용하여 계산되었습니다.
Pexidartinib 및 1차 대사산물인 ZAAD-1006a에 대한 AUC(0-6h)가 표시됩니다.
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3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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펙시다르티닙을 투여받은 참가자의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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Cmax는 표준 비구획 분석을 사용하여 계산되었습니다.
Pexidartinib 및 1차 대사산물인 ZAAD-1006a에 대한 Cmax가 표시됩니다.
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3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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펙시다르티닙을 받는 참가자의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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표준 비구획 분석을 사용하여 Tmax를 계산했습니다.
Pexidartinib 및 1차 대사산물인 ZAAD-1006a에 대한 Tmax가 표시됩니다.
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3주: 주기 1 투약 전, 투약 후 0.5h, 1h, 2h, 4h 및 6h에 1일(각 주기는 28일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 27일
연구 완료 (추정된)
2026년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PL3397-A-A303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
완료된 연구에 대한 익명화된 개별 참가자 데이터(IPD) 및 적용 가능한 지원 임상 시험 문서는 https://vivli.org/에서 요청 시 제공될 수 있습니다.
회사 정책 및 절차에 따라 임상 시험 데이터 및 증빙 문서가 제공되는 경우, Daiichi Sankyo는 임상 시험 참가자의 개인 정보를 계속해서 보호할 것입니다.
데이터 공유 기준 및 액세스 요청 절차에 대한 자세한 내용은 다음 웹 주소에서 확인할 수 있습니다. https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD 공유 기간
수집 및 분석된 모든 데이터 세트와 함께 글로벌 종료 또는 완료에 도달했으며 의약품 및 적응증이 유럽 연합(EU) 및 미국(US) 및/또는 일본(JP) 시판 승인을 받은 완료된 연구 2014년 1월 1일 이후 또는 모든 지역에서 규제 제출이 계획되지 않고 1차 연구 결과의 출판이 승인된 후 미국, EU 또는 JP 보건 당국에 의해.
IPD 공유 액세스 기준
적법한 연구를 수행할 목적으로 2014년 1월 1일부터 미국, 유럽 연합 및/또는 일본에서 제출되고 허가된 제품을 지원하는 임상 시험의 IPD 및 임상 연구 문서에 대한 자격을 갖춘 과학 및 의료 연구원의 공식 요청.
이는 연구 참가자의 개인 정보 보호 원칙과 정보에 입각한 동의 제공과 일치해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
펙시다르티닙에 대한 임상 시험
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Daiichi Sankyo Co., Ltd.Daiichi Sankyo완전한
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Gulam ManjiDaiichi Sankyo종료됨
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