Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pexidartinibin tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla potilailla, joilla on TGCT (PLX3397)

perjantai 12. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Monikeskustutkimus pexidartinibin tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla potilailla, joilla on tenosynoviaalinen jättisolukasvain

Tässä tutkimuksessa arvioidaan pexidartinibi aikuisilla osallistujilla, joilla on oireinen TGCT, joka liittyy vakavaan sairastumiseen tai toiminnallisiin rajoituksiin ja jota ei voida parantaa leikkauksella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujille, joilla on oireinen TGCT, annetaan pexidartinibia 400 mg kahdesti vuorokaudessa jatkuvasti 28 päivän hoitojaksolla, kunnes lopettamisen kriteerit täyttyvät. Osallistujat, jotka suorittavat ensisijaisen päätepisteen arvioinnin, voivat olla kelvollisia jatkamaan pexidartinibin käyttöä taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen, muiden lopetuskriteerien ilmenemiseen tai tutkimuksesta vetäytymiseen asti. Tukikelpoisten osallistujien status kerätään 6 kuukauden välein vähintään 2 vuoden pitkän aikavälin seurantana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Peking University Cancer Hospital
      • Beijing, Kiina
        • Beijing Ji Shui Tan Hospital
      • Guangzhou, Kiina
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Hangzhou, Kiina
        • Zhejiang Cancer Hospital
      • Hangzhou, Kiina
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Shanghai, Kiina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
      • Shanghai, Kiina
        • Shanghai General Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta (Ikä ≥ 20 vuotta Taiwanissa).
  • TGCT-diagnoosi (i) jonka patologi on vahvistanut histologisesti ja (ii) johon liittyy vakava sairastuvuus tai toiminnallisia rajoituksia ja jota ei voida parantaa pätevän henkilöstön (esim. 2 kirurgia tai monialainen kasvainlautakunta) yksimielisesti määrittämällä leikkauksella ).
  • Mitattavissa oleva sairaus RECIST 1.1:n määritelmän mukaan (paitsi että vaaditaan 2 cm:n vähimmäiskoko), jonka keskusradiologi arvioi magneettikuvauksesta.
  • Vakaa analgeettinen hoito 2 viikkoa ennen ilmoittautumista.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän aikana ennen ilmoittautumista (jos paikalliset määräykset niin vaativat, tämä testi voidaan vaatia 72 tunnin kuluessa ilmoittautumisesta).
  • Lisääntymiskykyisiä naisia ​​tulee neuvoa käyttämään tehokasta, ei-hormonaalista ehkäisymenetelmää peksidartinibihoidon aikana ja kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miehiä, joiden naiskumppani on lisääntymiskykyinen, tulee neuvoa käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää pexidartinibihoidon aikana ja kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miespuolisten osallistujien naispuolisten kumppanien tulee käyttää samanaikaisesti tehokkaita ehkäisymenetelmiä (hormonaalisia tai ei-hormonaalisia). Naiset, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat joko kirurgisesti steriilejä tai ovat olleet postmenopausaalisessa ≥ 1 vuoden ajan. Naiset, joilla on dokumentaatiota vähintään 12 kuukauden spontaani amenorrea ja joiden follikkelia stimuloivan hormonin taso on > 40 mIU/ml, katsotaan postmenopausaaliseksi.

  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta, jonka määrittelevät:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 109/l
    • Hemoglobiini > 10 g/dl
    • Verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 109/l
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 1,0 × normaalin yläraja (ULN)
    • Kokonaisbilirubiini ja suora bilirubiini ≤ 1,0 × ULN
    • Alkalinen fosfataasi ≤ 1,0 × ULN
    • Kreatiniinipuhdistuma (CLcr) > 15 ml/min
  • Halu ja kyky suorittaa PROMIS Physical Function Scale.
  • Halu ja kyky käyttää päiväkirjaa.
  • Halu ja kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä ja noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääkkeen/laitteen käyttö 28 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
  • pexidartinibin tai minkä tahansa pesäkkeitä stimuloivaan tekijään 1 (CSF-1) tai CSF-1-reseptoriin kohdistuvan biologisen hoidon aikaisempi käyttö; suun kautta otettavien tyrosiinikinaasin estäjien (esim. imatinibi tai nilotinibi) aikaisempi käyttö on sallittua.
  • Aktiivinen syöpä paitsi kasvain, jonka vuoksi osallistuja on mukana tutkimuksessa (joko samanaikaisesti tai viimeisen vuoden aikana tutkimuslääkkeen aloittamisesta), joka vaatii hoitoa (esim. leikkausta, kemoterapiaa tai sädehoitoa), lukuun ottamatta riittävästi hoidettua perushoitoa tai ihon okasolusyöpä, melanooma in situ, kohdunkaulan tai rinnan karsinooma in situ tai eturauhassyöpä, jonka eturauhasspesifinen antigeeniarvo on < 0,2 ng/ml.
  • Tunnettu metastaattinen TGCT.
  • Aktiivinen tai krooninen hepatiitti C -infektio tai tiedetty positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni tai tunnettu aktiivinen tai krooninen ihmisen immuunikatoviruksen aiheuttama infektio.
  • Aktiivinen maksa- tai sappitiesairaus
  • Tunnettu aktiivinen tuberkuloosi.
  • Merkittävä samanaikainen artropatia sairastuneessa nivelessä, vakava sairaus, hallitsematon infektio tai lääketieteellinen tai psykiatrinen historia, joka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsisi osallistujan tutkimukseen osallistumista tai hänen tulosten tulkintaa.
  • Voimakkaiden sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijien käyttö, mukaan lukien mäkikuisma, protonipumpun estäjät (PPI) ja muut tuotteet, joiden tiedetään aiheuttavan maksatoksisuutta.
  • Naiset, jotka imettävät.
  • Friderician seulontakorjattu QT-aika (QTcF) ≥ 450 ms (miehet) tai ≥ 470 ms (naiset).
  • MRI-vasta-aiheet.
  • Aiempi yliherkkyys tutkimustuotteen jollekin apuaineelle.
  • Kyvyttömyys niellä kapseleita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pexidartinib
Lääke: Pexidartinibi
400 mg kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisvuorokausiannos on 800 mg (jokainen kapseli sisältää 200 mg pexidartinibia suun kautta annettavaksi)
Muut nimet:
  • PLX3397
  • TURALIO™

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pexidartinibin kokonaisvasteprosentti (ORR) perustuu RECIST 1.1:een aasialaisista osallistujista, joilla on oireinen tenosynoviaalinen jättisolukasvain (TGCT) viikolla 25
Aikaikkuna: Viikolla 25 annoksen jälkeen
Kasvainvasteen arvioimiseksi osallistujat luokiteltiin parhaaseen seuraavista kasvainvastekategorioista perustuen vasteen arviointikriteereihin kiinteiden kasvaimien versiossa 1.1 (RECIST 1.1) keskitetysti tarkastetulla MRI-skannauksella. Täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden häviäminen ja kasvainmarkkeritason normalisoituminen; osittainen vaste (PR), vähintään 30 %:n vähennys kohdeleesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan vertailukohteena perustason summahalkaisijat; ja kokonaisvastesuhde (ORR), joka määritellään CR+PR:ksi.
Viikolla 25 annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pexidartinibin kokonaisvasteprosentti (ORR) perustuu aasialaisten osallistujien TVS-arvoihin, joilla on oireinen tenosynoviaalinen jättisolukasvain (TGCT) viikolla 25
Aikaikkuna: Viikolla 25 annoksen jälkeen
Tuumorivasteen arvioimiseksi osallistujat luokiteltiin parhaaseen seuraavista kasvainvastekategorioista Tumor Volume Score (TVS) perusteella keskitetysti tarkistetun MRI-skannauksen avulla. Tumor Volume Score (TVS) on puolikvantitatiivinen MRI-pisteytysjärjestelmä, joka kuvaa kasvaimen massaa ja perustuu 10 %:n lisäyksiin maksimilaajentuneen nivelontelon tai jännetupen arvioidusta tilavuudesta. Kasvain, joka on tilavuudeltaan yhtä suuri kuin maksimaalisesti venyneen nivelontelon tai jännetupen tilavuus, arvosteltiin 10; pistemäärä 0 osoitti, että ei ole todisteita kasvaimesta. Täydellinen vaste (CR), leesion häviäminen; osittainen vaste (PR), vähintään 50 %:n lasku tilavuuspisteissä suhteessa lähtötasoon; Kokonaisvasteprosentti (ORR), joka määritellään CR+PR:ksi, esitetään.
Viikolla 25 annoksen jälkeen
Pexidartinibia saaneiden osallistujien liikealueen (ROM) pistemäärän keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolla 25 annoksen jälkeen
Pätevä, riippumaton ja sokkoutunut tai kolmannen osapuolen arvioija arvioi nivelen liikeradan kliinisessä paikassa. Suhteellinen ROM laskettiin (prosentteina ilmaistuna) seuraavasti: Suhteellinen ROM = 100 x (absoluuttinen ROM mitattu)/(referenssi-ROM-standardi). Muutos perustasosta suhteellisessa ROM:issa viikolla 25 laskettiin erona suhteellisessa ROM:issa viikon 25 käynnillä miinus suhteellinen ROM seulontakäynnillä.
Viikolla 25 annoksen jälkeen
Pexidartinibia saaneiden osallistujien fyysisen toiminnan pistemäärän keskimääräinen muutos lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Viikolla 25 annoksen jälkeen
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) fyysisen toiminnan asteikkoa käytettiin ylä- ja alaraajojen fyysisen toiminnan arvioimiseen. Asteikko vaihtelee yhdestä, joka on määritelty "ei pysty tekemään" tai "ei osaa tehdä", viiteen, joka on määritelty "ilman vaikeuksia" tai "ei ollenkaan", missä korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
Viikolla 25 annoksen jälkeen
Paras pexidartinibin kokonaisvaste, joka perustuu RECIST 1.1:een ja TVS:ään keskitetysti tarkistetun MRI-skannauksen avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta taudin etenemiseen tai kuolemaan (kumpi tapahtuu ensin), noin 29 kuukauteen asti
Pexidartinibin paras kokonaisvaste (CR tai PR) RECIST 1.1:n ja TVS:n perusteella on yhteenveto. RECIST v1.1:n kasvainluokat olivat seuraavat: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; osittainen vaste (PR), vähintään 30 %:n pieneneminen kohdeleesioiden halkaisijoiden summassa; stabiili sairaus (SD), ei riittävää kutistumista PR:n saamiseksi eikä riittävää lisääntymistä progressiiviseen sairauteen; progressiivinen sairaus (PD), vähintään 20 %:n lisäys kohdevaurioiden halkaisijoiden summassa; ja ei arvioitavissa (NE). TVS:n kasvainluokat olivat seuraavat: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; osittainen vaste (PR), vähintään 50 %:n lasku tilavuuspisteissä suhteessa lähtötasoon; stabiili sairaus (SD), ei täytä mitään aiemmista kriteereistä, jotka perustuvat tutkimuksen aikana saatuihin pisteisiin; progressiivinen sairaus (PD), tilavuuden kasvu vähintään 30 % suhteessa alhaisimpaan pistemäärään tutkimuksen aikana joko lähtötilanteessa tai jossain muussa käynnissä; ja ei arvioitavissa (NE).
Lähtötilanteesta taudin etenemiseen tai kuolemaan (kumpi tapahtuu ensin), noin 29 kuukauteen asti
Keskitetysti tarkistetun MRI-skannauksen RECIST 1.1:een ja TVS:ään perustuvan pexidartinibin vasteen kesto
Aikaikkuna: Aika ensimmäisen dokumentoidun vasteen päivämäärästä taudin dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan (sen mukaan kumpi tapahtuu ensin), enintään noin 29 kuukautta
Vasteen kesto (DOR) määritellään ensimmäisen tallennetun vasteen päivämääräksi ensimmäiseen dokumentoidun taudin etenemisen päivämäärään.
Aika ensimmäisen dokumentoidun vasteen päivämäärästä taudin dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan (sen mukaan kumpi tapahtuu ensin), enintään noin 29 kuukautta
Toistuvista (≥10 %) hoitoon liittyvistä haittatapahtumista raportoivien osallistujien määrä ensisijaisen ajanjakson mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 29 kuukautta
Hoidon aiheuttama haittatapahtuma (TEAE) määritellään haittavaikutukseksi, joka ilmenee, kun se on ollut poissa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai on pahentunut tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen hoidon jälkeiseen käyntiin (28 ± 7). päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).
Jopa noin 29 kuukautta
Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva alue Aikakäyrän alainen aika 0-6 tuntia AUC(0-6h) pexidartinibia saavilla osallistujilla
Aikaikkuna: Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
AUC(0-6h) laskettiin käyttämällä standardia ei-osastoanalyysiä. Pexidartinibin ja ensisijaisen metaboliitin ZAAD-1006a:n AUC(0-6h) on esitetty.
Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
Maksimaalinen plasmapitoisuus (Cmax) pexidartinibia saavilla osallistujilla
Aikaikkuna: Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
Cmax laskettiin käyttämällä standardia ei-osastoanalyysiä. Pexidartinibin ja ensisijaisen metaboliitin ZAAD-1006a:n Cmax on esitetty.
Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
Aika pexidartinibia saavien osallistujien suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)
Tmax laskettiin käyttämällä standardia ei-osastoanalyysiä. Pexidartinibin ja ensisijaisen metaboliitin ZAAD-1006a:n Tmax on esitetty.
Viikko 3: Kierto 1 Päivä 1 ennen annosta, 0,5 h, 1 h, 2 h, 4 h ja 6 h annoksen jälkeen (jokainen sykli on 28 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 28. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PL3397-A-A303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Valmiiden tutkimusten yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja asiaankuuluvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/. Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisen tutkimuksen osallistujien yksityisyyden suojaamista. Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-jaon aikakehys

Valmistuneet tutkimukset, jotka ovat saavuttaneet maailmanlaajuisen päätökseen tai päätökseen kaikki kerätyt ja analysoidut tiedot ja joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan tai 1. tammikuuta 2014 jälkeen tai USA:n tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun viranomaistoimituksia ei ole suunniteltu kaikilla alueilla ja sen jälkeen, kun ensisijaiset tutkimustulokset on hyväksytty julkaistavaksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisten tutkimusten asiakirjoista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten. Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pexidartinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa