색소성 망막염 환자에서 N-Acetylcysteine 치료가 시력에 미치는 영향
색소성 망막염에서 경구용 N-아세틸시스테인이 황반 기능에 미치는 영향; 2상 무작위 대조 시험
색소성 망막염(RP)은 이질성이 큰 유전성 망막 질환입니다. RP는 진행성 시력 상실을 유발하는 유전 질환의 큰 그룹으로 구성됩니다. 제안된 많은 치료법에도 불구하고 현재 대부분의 유형의 RP에 대한 효과적인 치료법은 없습니다. RP를 유발하는 돌연변이는 초기에 간상 세포 사멸을 초래합니다. 막대형 광수용체가 죽은 후 원추형 광수용체도 서서히 죽습니다. 돌연변이로 유발된 간상체 광수용체 세포 사멸이 변함없이 점진적인 기능 장애와 원뿔형 광수용체의 사멸을 초래하여 심각한 시력 상실과 실명을 초래하는 이유에 대한 몇 가지 가설이 있습니다. 막대는 외부 망막에 있는 세포의 95%를 구성합니다. 그들이 퇴화함에 따라 산소 소비가 감소하고 조직 산소 수준이 현저하게 증가합니다. 막대가 변성된 후 산화 손상의 여러 마커가 원뿔에 나타납니다. 시간이 지남에 따라 이러한 산화 스트레스는 원뿔 기능 장애 및 사망으로 이어질 수 있습니다. 항산화제는 산화적 손상의 지표를 줄이고 콘 기능과 생존을 촉진합니다. RP에서 추체 사멸은 병원성 돌연변이의 결과가 아니라 간상체 사멸의 결과로 발생하므로 항산화제를 사용한 치료는 질병을 유발하는 돌연변이에 관계없이 모든 RP 환자에게 적용될 가능성이 있습니다.
N-아세틸시스테인은 L 시스테인의 유도체로 글루타티온의 생합성에 역할을 하고 활성 산소종을 중화합니다. 또한 반응성 설프하이드릴제를 통해 직접적인 항산화 작용을 합니다. 그것의 전신적 사용은 허용 가능한 안전성 프로필을 보여줍니다. 전신 N-아세틸시스테인의 사용은 콘 기능 및 생존의 촉진으로 이어질 수 있는 상당한 안구 내 농도 및 항산화 활성을 제공하는 것으로 나타났습니다.
최근의 1상 무작위 임상 시험(RCT)에서 경구용 N-아세틸시스테인(NAC)이 중등도로 진행된 RP 환자에게 안전하고 내약성이 우수하며 차선으로 기능하는 황반 추체를 개선할 수 있음이 밝혀졌습니다. 저자는 구강 NAC가 RP 환자의 시각 기능을 장기적으로 안정화 및/또는 개선할 수 있는지 확인하기 위해 무작위 위약 대조 시험이 필요하다고 결론지었습니다. 이 2상 RCT에서 중등도로 진행된 RP 진단을 받은 적격 환자는 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다. 치료군(N-아세틸시스테인 정제) 및 대조군(위약). 각 그룹은 6개월 동안 치료를 받게 됩니다. 이 연구에서 우리는 강력한 항산화제로서 경구용 N-아세틸시스테인의 사용이 이전에 중간 정도의 시력 상실을 겪은 RP 환자의 질병 과정을 늦추거나 역전시킬 수 있는지 조사할 것입니다. 그것은 잠재적으로 RP의 유전적 유형에 관계없이 치료 양식을 보여줄 수 있습니다. 주요 결과 측정은 최적 교정 시력(BCVA)의 안정성 또는 개선입니다. 2차 결과 측정은 6개월 후 색각, 망막전위도, 시야, 구조적 OCT 지수의 변화입니다. 동일한 매개변수는 치료 중단 3개월 후 9개월째에 재평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Ophthalmic Research Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 20/30에서 20/120 사이의 최고 교정 시력(BCVA)을 가진 RP 환자.
제외 기준:
- 다른 유형의 망막 이영양증 환자
- 전신성 또는 증후군성 RP
- 낭포 황반 부종(CME)이 있고 중심와 부위에 낭포 변화가 있는 RP 환자
- 다른 동반 안구 질환이 있는 RP 환자
- 연구 등록 전 6개월 이내에 안구 수술 또는 유리체강내 주사 이력이 있는 RP 환자
- 연구 등록 전 지난 3개월 동안 보조 약물을 투여받은 RP 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: N-아세틸시스테인 정제 처방
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N-아세틸시스테인 정제, 1일 2회 1200 mg
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플라시보_COMPARATOR: 위약 정제 처방
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매일 2회 Daroo Salamat Pharmed에서 제조
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 6개월까지의 최고 교정 시력(BCVA)의 변화
기간: 6 개월
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ETDRS 차트
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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타원체 영역(EZ) 너비를 기준선에서 6개월로 변경
기간: 6 개월
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스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 깜박임 응답의 파동 진폭 변화
기간: 6 개월
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FfERG(전장 망막전위도) 검사
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 중심와 및 황반 감도의 변화
기간: 6 개월
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시야 테스트
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6 개월
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기준선에서 6개월까지 색상 식별 매개변수의 변경
기간: 6 개월
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D15 Fransworth 100 색조 테스트
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1400
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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N-아세틸시스테인 정제 처방에 대한 임상 시험
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Institute of Liver and Biliary Sciences, India완전한
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University of Alabama at Birmingham완전한
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Medical University of South CarolinaNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA); National Institutes of Health...완전한