재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 소아, 청소년 및 청년 환자에서 젬시타빈과 수루파티닙을 병용한 연구
2024년 5월 23일 업데이트: Hutchmed
재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 소아, 청소년 및 젊은 성인 환자에서 젬시타빈과 수루파티닙을 병용한 공개 라벨, 다기관 1/2상 연구
이 연구의 목적은 수루파티닙의 안전성과 내약성을 평가하여 재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 소아 환자에서 젬시타빈과 병용 투여된 수루파티닙의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장 2상 용량(RP2D)을 확인하는 것입니다. 또는 림프종.
연구는 2부로 진행됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 수루파티닙의 안전성과 내약성을 평가하여 재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 소아 환자에서 젬시타빈과 병용 투여된 수루파티닙의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장 2상 용량(RP2D)을 확인하는 것입니다. 또는 림프종. 이 연구는 두 부분으로 수행됩니다.
파트 1 - 젬시타빈과 병용 투여된 수루파티닙의 내약성 및 안전성 평가, 재발성 또는 불응성 고형 종양 또는 림프종이 있는 소아 환자에서 수루파티닙의 권장 임상 용량 확인.
파트 2 - 재발성 또는 불응성 골육종, 유잉 육종, RMS 및 비RMS가 있는 소아 환자에서 젬시타빈과 병용 투여된 수루파티닙의 항종양 활성 평가 및 내약성 확인.
파트 1은 재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 용량 수준 코호트(최대 4개 코호트)당 2~6명의 환자를 등록합니다. 1주기 동안 수루파티닙은 14일 동안 단일 제제로 1일 1회(QD) 경구 투여되고, 이어서 15일 및 22일(1주기 기간=35일) 및 1일 및 1일 및 모든 후속 주기 중 8회(주기 기간=21일). 용량 제한 독성(DLT) 기준에 기초한 평가는 첫 35일 주기(DLT 평가 기간)에 수행됩니다. 이 연구는 필요한 경우 3개의 용량 증가 수준과 1개의 감소 수준이 있는 1부용 롤링 6 설계를 활용할 것입니다.
연구의 파트 2는 코호트당 최대 18명의 환자(골육종, 유잉 육종, RMS 및 비-RMS)가 포함된 Simon 2단계 디자인을 사용할 것입니다. 수루파티닙은 1일과 8일에 젬시타빈(1000mg/m2 매주 × 2회 용량)과 함께 매일 확인된 MTD/RP2D로 경구 투여된다.
1부와 2부 모두에서 환자는 17주기를 완료하거나 진행성 질환, 허용할 수 없는 독성 또는 사망할 때까지 치료를 계속 받을 수 있습니다. 뭐든지 처음으로 온것.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
- 1단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Childrens Hospital Orange County
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
연령: 연구 등록 시점에 환자는 다음 조건을 충족해야 합니다.
- 파트 1(PK 확장 코호트 포함): ≥2 및 ≤21세;
- 파트 2: ≥2세 및 ≤21세;
- 골육종 환자는 최대 30세까지 등록할 수 있습니다.
진단:
- 파트 1 - VEGFR 1, -2 및 -3의 기능 장애가 알려졌거나 예상되는 재발성 또는 불응성 고형 종양 또는 림프종(중추신경계[CNS] 아님)이 있는 환자; FGFR-1 또는 CSF-1R 경로(문헌 기반)가 적합합니다. 환자는 최초 진단 또는 재발 시 악성의 조직학적 확인이 있어야 합니다.
- 파트 2 - 재발성 또는 불응성 골육종(US 및 EU), Ewing 육종(US 및 EU), RMS(US 및 EU) 또는 NRSTS(EU만 해당). 환자는 최초 진단 또는 재발 시 악성의 조직학적 확인이 있어야 합니다.
- 질병 상태: 환자는 파트 1 용량 증량을 위해 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 있어야 합니다. 파트 2의 경우 환자는 RECIST 버전 1.1에 따라 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.
- 치료 옵션: 환자의 현재 질병 상태는 알려진 치료 요법이 없는 상태여야 합니다.
- 성능 수준: 16세 이상 18세 미만 환자의 경우 Karnofsky ≥50, 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥50, 18세 이상의 환자의 경우 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) ≤2.
- 현재 프로토콜에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능.
- 현재 프로토콜에 정의된 대로 적절한 심장 기능.
- 알려진 골수 전이성 질환이 있는 환자는 현재 프로토콜에 정의된 포함 기준의 혈구 수를 충족하는 경우 연구에 참여할 수 있습니다.
- 연령, 키 및 성별에 대해 혈압 <95번째 백분위수(≤ 등급 1)로 정의되는 적절한 혈압 조절.
- 정보에 입각한 동의: 연구 관련 절차, 샘플링 및 분석에 앞서 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서(환자가 18세 미만인 경우 부모/법적 보호자) 및 승인(7세 초과 환자의 경우)을 제공합니다.
- 환자는 현재 프로토콜에 정의된 모든 정의된 포함 기준을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 현재 프로토콜에 정의된 제외 기준을 충족하지 않아야 합니다.
- 임신, 모유 수유 또는 임신 계획.
- 환자는 현재 프로토콜에 설명된 대로 금지 병용 약물을 복용하고 있습니다.
- 환자는 통제되지 않은 감염이 있습니다.
- 환자는 첫 번째 투여 후 28일 이내에 대수술을 받았거나 심각한 외상을 입었습니다.
- 14일 이상 동안 SD의 임상 영상 증거가 없고 수술 및/또는 방사선 요법으로 치료되지 않은 뇌 전이 및/또는 척수 압박.
- Surufatinib 및/또는 Gemcitabine에 대한 알레르기 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 파트 1 - 용량 증량
젬시타빈과 조합된 수루파티닙의 순차적인 용량 증량을 통한 용량 증량 연구.
VEGFR-1, -2 및 -3의 기능 장애가 알려져 있거나 예상되는 재발성 또는 불응성 고형 종양 또는 림프종을 가진 환자; FGFR-1; 또는 CSF-1R 경로가 등록될 수 있습니다.
|
젬시타빈과 수루파티닙 병용
다른 이름들:
|
|
실험적: 파트 2 - 용량 확장
연구의 파트 1 부분에서 MTD/RP2D가 결정되면 난치성 또는 재발성 골육종, 유잉 육종, RMS 및 NRSTS 환자를 위한 파트 2 질병 특정 코호트 등록이 시작됩니다.
|
젬시타빈과 수루파티닙 병용
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
용량 제한 독성(DLT) 환자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 주기 1의 35일까지
|
DLT는 연구 치료에 기인한(적어도 관련이 있을 수 있는) 다음 사건 중 하나로 정의되었습니다. 부작용(AE)은 미국국립암연구소(NCI) CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0을 사용하여 등급을 매겼습니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 주기 1의 35일까지
|
|
중증도별 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 환자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
AE는 NCI CTCAE 버전 5.0을 사용하여 등급이 매겨졌습니다.
CTCAE는 1~5등급을 표시하며, 1등급은 경증, 2등급은 중등도, 3등급은 심각, 4등급은 생명을 위협하는 결과, 5등급은 사망에 이릅니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
|
임상적으로 유의미한 신체검사 이상을 보이는 환자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
신체 검사에는 환자의 키, 체중, 일반적인 상태뿐 아니라 머리, 심장, 흉부(폐 포함), 복부, 사지, 피부, 림프절, 신경계 및 임상적으로 지시된 추가 영역/시스템에 대한 검사가 포함되었습니다. .
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
|
임상적으로 유의미한 활력징후 이상이 있는 환자의 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
활력 징후에는 수축기 혈압(BP), 확장기 혈압, 심박수, 키, 체중, 호흡수 및 체온이 포함되었습니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
|
임상적으로 유의미한 검사실 이상을 보이는 환자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
임상 화학, 혈액학 및 소변 검사 실험실 이상을 결정하기 위해 혈액 및 소변 샘플을 수집했습니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
|
임상적으로 유의미한 12-리드 심전도(ECG) 이상이 있는 환자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
표준 12-리드 ECG는 환자가 5~10분 동안 휴식을 취한 후 수행되었습니다.
ECG 매개변수에는 3중 12리드 ECG의 심박수, PR 간격, RR 간격, QT 간격, QTcF 및 QRS 간격이 포함되었습니다.
|
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30 + 7일까지, 약 19주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
객관적 반응률(ORR)
기간: RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
ORR은 연구자가 RECIST(고형 종양 반응 평가 기준) 버전 1.1을 사용하여 결정한 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR) 중 최고 전체 반응(BOR)을 나타내는 환자의 비율로 정의되었습니다.
BOR은 연구 치료 시작부터 기록된 RECIST 버전 1.1 진행, 사망 또는 동의 철회까지 기록된 최상의 반응으로 정의되었습니다.
CR은 모든 표적 병변이 사라진 것으로 정의되었습니다.
PR은 기준선 직경 합을 기준으로 하여 표적 병변의 직경 합이 30% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다.
|
RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
|
질병 통제율(DCR)
기간: RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
DCR은 RECIST 버전 1.1을 사용하여 연구자가 결정한 CR, PR 또는 안정 질환의 BOR을 갖는 환자의 백분율로 정의되었습니다.
안정 질환은 연구에서 가장 적은 금액을 참고로 하여 PR 자격을 갖추기에 충분한 수축도 없고 PD 자격을 얻기에 충분한 증가도 없는 것으로 정의되었습니다.
|
RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
|
응답 시간(TTR)
기간: RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
TTR은 연구 치료 시작부터 반응자에 대해서만 PR 또는 CR이 처음 발생한 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
|
RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
|
응답 기간(DoR)
기간: RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
DoR은 PR 또는 CR이 처음 발생한 시점부터 질병 진행 또는 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
|
RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
|
무진행 생존(PFS)
기간: RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
PFS는 연구 치료 시작부터 연구자가 RECIST 버전 1.1을 사용하여 평가한 객관적 진행의 첫 번째 방사선 사진 기록 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
|
RECIST 평가는 기준선(연구 치료 시작 전 28일 이내), 주기 3의 1일차 및 객관적인 질병 진행이 확인될 때까지 수행되었습니다. 최대 약 19주.
|
|
수루파티닙의 맛 및 기호성 조사를 실시한 환자 수
기간: 주기 1의 1일과 8일
|
수루파티닙 경구 현탁액을 복용한 환자를 대상으로 맛과 기호성 조사를 평가했습니다.
소아 환자의 경우 부모가 맛과 기호성 조사를 완료했습니다.
수루파티닙 경구 현탁액의 맛 평가 데이터는 1(매우 나쁨)부터 5(매우 좋음)까지의 등급으로 요약되었습니다.
|
주기 1의 1일과 8일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Josephine Haduong, Children's Hospital of Orange County
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 25일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2020-012-GLOB2
- 2021-003602-41 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
젬시타빈과 수루파티닙 병용에 대한 임상 시험
-
Tianjin Medical University Cancer Institute and...Tianjin Chest Hospital; Tianjin Huanhu Hospital모병EGFR 감수성 돌연변이(EGFR 엑손 19 결실 및 엑손 21 L858R 돌연변이)와 증상성 뇌 전이를 가진 초치료 무경험 진행성 비소세포폐암중국