Une étude sur le surufatinib en association avec la gemcitabine chez des patients pédiatriques, adolescents et jeunes adultes atteints de tumeurs solides récurrentes ou réfractaires

Critère d'intégration:

1. Âge : Au moment de l'inscription à l'étude, les patients doivent être

   1. Partie 1 (y compris la cohorte d'expansion PK) : ≥2 et ≤21 ans ;
   2. Partie 2 : ≥2 et ≤21 ans ;
   3. Les patients atteints d'ostéosarcome peuvent s'inscrire jusqu'à l'âge de <30 ans.

2. Diagnostic:

   1. Partie 1 - Patients atteints de tumeurs solides ou de lymphomes récurrents ou réfractaires (pas du système nerveux central [SNC]) qui présentent un dysfonctionnement connu ou attendu du VEGFR 1, -2 et -3 ; Les voies FGFR-1 ou CSF-1R (basées sur la littérature) sont éligibles. Les patients doivent avoir eu une vérification histologique de la malignité lors du diagnostic initial ou de la rechute.
   2. Partie 2 - Ostéosarcome récurrent ou réfractaire (États-Unis et UE), sarcome d'Ewing (États-Unis et UE), RMS (États-Unis et UE) ou NRSTS (UE uniquement). Les patients doivent avoir eu une vérification histologique de la malignité lors du diagnostic initial ou de la rechute.
3. Statut de la maladie : les patients doivent avoir une maladie mesurable ou évaluable pour l'escalade de dose de la partie 1 ; pour la partie 2, les patients doivent avoir une maladie mesurable par RECIST version 1.1.
4. Options thérapeutiques : L'état pathologique actuel du patient doit être un état pour lequel il n'existe aucun traitement curatif connu.
5. Niveau de performance : Karnofsky ≥50 pour les patients ≥16 et <18 ans et Lansky ≥50 pour les patients <16 ans, Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 pour les patients ≥18 ans.
6. Fonction adéquate des organes et de la moelle osseuse telle que définie dans le protocole actuel.
7. Fonction cardiaque adéquate comme indiqué tel que défini dans le protocole actuel.
8. Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux numérations globulaires dans les critères d'inclusion tels que définis dans le protocole actuel.
9. Contrôle adéquat de la TA, défini comme une TA <95e centile (≤ grade 1) pour l'âge, la taille et le sexe.
10. Consentement éclairé : Fourniture d'un consentement éclairé écrit signé et daté (parent/tuteur légal si le patient est âgé de moins de 18 ans) et de l'assentiment (des patients âgés de plus de 7 ans) avant toute procédure, échantillonnage et analyse spécifique à l'étude.
11. Le patient doit répondre à tous les critères d'inclusion définis tels que définis dans le protocole actuel.

Critère d'exclusion:

1. Le patient ne doit répondre à aucun critère d'exclusion tel que défini dans le protocole actuel.
2. Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte.
3. Les patients prennent des médicaments concomitants prohibitifs, comme indiqué dans le protocole actuel.
4. Les patients ont une infection non contrôlée.
5. Les patients ont subi une intervention chirurgicale majeure ou une blessure traumatique importante dans les 28 jours suivant la première dose.
6. Métastases cérébrales et/ou compression de la moelle épinière non traitées par chirurgie et/ou radiothérapie et sans preuve d'imagerie clinique de SD pendant 14 jours ou plus.
7. Antécédents d'allergies au surufatinib et/ou à la gemcitabine.