Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere dosis, effektivitet og sikkerhed af Setrusumab hos deltagere med osteogenesis imperfecta (Orbit)

24. februar 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et operationelt sømløst, randomiseret fase 2/3-studie bestående af en fase 2-enkeltblind dosis-evalueringsfase og en fase 3 dobbeltblind, placebokontrolleret fase for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Setrusumab hos personer med osteogenesis imperfecta

De primære mål med undersøgelsen er at identificere en doseringsstrategi for setrusumab hos deltagere med OI og at evaluere effekten af ​​setrusumab versus placebo på reduktion af frakturraten.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne i fase 2 vil blive randomiseret 1:1 til at modtage lavdosis eller højdosis setrusumab. Deltagerne vil fortsætte med at modtage deres tildelte dosis, indtil den valgte doseringsstrategi er fastlagt for resten af ​​undersøgelsen. Fase 2-deltagere vil modtage setrusumab ved den valgte doseringsstrategi i den åbne behandlingsforlængelseperiode. Fase 3 deltagere vil blive randomiseret 2:1 til at modtage setrusumab eller placebo. Fase 3-deltagere vil gå over til en åben behandlingsforlængelseperiode, efter at den primære fase 3-analyse er afsluttet, eller når en deltager har afsluttet 24 måneders behandling i den dobbeltblindede periode, alt efter hvad der kommer først. Deltagere i fase 2- og fase 3-behandlingsforlængelseperioderne vil modtage open-label setrusumab-behandling i mindst 12 måneder, med mulighed for at forlænge indtil kommerciel tilgængelighed i deres respektive land.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

183

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, QLD 4101
        • Queensland Paediatric Endocrinology
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
      • Toronto, Canada
        • University of Toronto- The Hospital for Sick Children (SickKids)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Northern California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60707
        • Shriners Hospitals for Children - Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc.
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital- Ohio State University College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • UW Health University Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Institut Imagine
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Wilhelmina Children's Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
      • Verona, Italien
        • Università degli studi di Verona
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Gazi University
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Marmara University
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • University of Cologne
      • Magdeburg, Tyskland, 39106
        • Otto von Guericke University Magdeburg
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Musculoskeletal Center Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af OI Type I, III eller IV som bekræftet ved identifikation af genetisk mutation i kollagen, type I, alfa 1 (COL1A1) eller kollagen, type I, alfa 2 (COLA2)
  • ≥ 1 fraktur inden for de seneste 12 måneder, ≥ 2 frakturer inden for de seneste 24 måneder eller ≥ 1 skinnebens-, lårbens- eller humerusfraktur inden for de seneste 24 måneder
  • Serum 25 hydroxyvitamin D ≥ 20 ng/ml ved screeningsbesøget. Hvis niveauerne er under 20 ng/ml, kan forsøgspersonen screenes igen efter minimum 14 dages tilskud som anvist af deres behandlende læge
  • Villig til ikke at modtage bisfosfonatbehandling under undersøgelsen
  • Fra perioden efter informeret samtykke til 60 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet skal kvinder i den fødedygtige alder og fertile mænd give samtykke til at bruge højeffektiv prævention. Hvis kvinden, accepterer ikke at blive gravid. Hvis du er mand, skal du acceptere ikke at blive far til et barn eller donere sæd
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke til forsøgspersoner, der er større end eller lig med 18 år, eller give samtykke (hvis muligt) og få en juridisk autoriseret repræsentant til at give informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for enhver forskning -relaterede procedurer
  • Villig til at give adgang til lægejournaler til indsamling af radiografiske data, frakturdata, vækstdata og sygdomshistorie
  • Skal efter investigators mening være villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde studiebesøgsplanen og overholde vurderingerne

Ekskluderingskriterier:

  • Kun til fase 2: En historie med knoglekirurgi inden for de foregående 6 måneder forud for screening eller planlagt knogleoperation i de første 3 måneder af undersøgelsen
  • Anamnese med skeletmaligniteter eller knoglemetastaser til enhver tid
  • Anamnese med neural foraminal stenose (undtagen hvis det skyldes skoliose)
  • Kliniske manifestationer af Chiari misdannelse eller basilar invagination. Tilstedeværelse af enhver anden neurologisk sygdom, der har været ustabil inden for de sidste 2 år, kræver undersøgelse af den medicinske monitor
  • Anamnese med eller ukontrollerede samtidige sygdomme såsom hypo/hyperparathyroidisme, Pagets sygdom, unormal skjoldbruskkirtelfunktion, skjoldbruskkirtelsygdom eller andre endokrine lidelser eller tilstande, der kan påvirke knoglemetabolismen såsom trin IV/V nyresygdom
  • Rakitis eller enhver skelettilstand (bortset fra OI), der fører til langknogledeformiteter og/eller øget risiko for frakturer
  • Anamnese med slagtilfælde, myokardieinfarkt, forbigående iskæmisk anfald eller angina.
  • Hypocalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer under de aldersjusterede normale grænser efter en ≥ 4 timers faste
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 29 ml/min/1,73 m2

  • Forudgående behandling med følgende:

    1. Bisfosfonatbrug før screening, der er minimum 3 måneder eller længden af ​​doseringsintervallet op til 6 måneder
    2. Teriparatid, væksthormon eller andre knogleanabolske eller anti-resorptive lægemidler inden for 6 måneder efter screening
    3. Denosumab inden for 24 måneder efter screening
  • Dokumenteret alkohol- og/eller stofmisbrug inden for 12 måneder før dosering eller bevis for sådant misbrug som angivet af laboratorieresultaterne under screeningsvurderingerne
  • Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse ville forstyrre deltagelse, udgøre unødig risiko eller ville forvirre fortolkning af resultater
  • Kendt overfølsomhed over for setrusumab eller hjælpestoffer, der efter investigator vurderer, at forsøgspersonen har øget risiko for bivirkninger
  • Historie om ekstern strålebehandling
  • Gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 4 uger eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) før screening eller under undersøgelsen (efter investigatorens skøn i samråd med den medicinske monitor)
  • Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie uden forudgående godkendelse fra Investigator i samråd med Medical Monitor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Setrusumab med lav dosis -> Open -Label (OL) Setrusumab Valgt dosis

Enkeltblind setrusumab lav dosis under fase 2 efterfulgt af open-label setrusumab valgt dosis

Under behandlings- og behandlingsperioder kan deltagerne modtage tilskud med calcium og D -vitamin for at opretholde normale værdier som instrueret af den behandlende læge
Biologisk: Setrusumab
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • BPS804
  • UX143
Eksperimentel: Setrusumab med høj dosis -> ol setrusumab valgt dosis

Enkeltblind setrusumab høj dosis i fase 2 efterfulgt af open-label setrusumab

Under behandlings- og behandlingsperioder kan deltagerne modtage tilskud med calcium og D -vitamin for at opretholde normale værdier som instrueret af den behandlende læge
Biologisk: Setrusumab
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • BPS804
  • UX143
Eksperimentel: Setrusumab valgt dosis -> ol setrusumab valgt dosis

Dobbeltblind setrusumab valgt dosis i fase 3 efterfulgt af open-label setrusumab

Under behandlings- og behandlingsperioder kan deltagerne modtage tilskud med calcium og D -vitamin for at opretholde normale værdier som instrueret af den behandlende læge
Biologisk: Setrusumab
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • BPS804
  • UX143
Placebo komparator: Placebo -> ol setrusumab valgt dosis

Dobbeltblind placebo under fase 3 efterfulgt af open-label setrusumab

Under behandlings- og behandlingsperioder kan deltagerne modtage tilskud med calcium og D -vitamin for at opretholde normale værdier som instrueret af den behandlende læge
Biologisk: Setrusumab
Et fuldt humant sclerostin-neutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • BPS804
  • UX143
Andet: Placebo
En 5 % dextrose/glucoseopløsning administreret QM via IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase 2: Procent ændring i serum aminoterminalt propeptid af type 1 procollagen (P1NP) fra baseline ved 1. måned
Tidsramme: Baseline, måned 1
Baseline, måned 1
Fase 3: Årlig hastighed for alle radiografiske bekræftede brud, eksklusive morfometriske rygsøjlefrakturer og brud på fingrene, tæerne, ansigt og kranium ved den primære analyse
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase 2: Serum Setrusumab Koncentration
Tidsramme: Fra foruddosis op til måned 24
Fra foruddosis op til måned 24
Fase 2: Baseline-korrigeret område under effektkurven (AUEC) for serum P1NP over en 1 og 2-måneders periode
Tidsramme: Baseline, op til måned 2
Baseline, op til måned 2
Fase 2: Procent ændring fra baseline over tid i knogleomsætningsmarkør: P1NP
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 2: Procentvis ændring fra baseline over tid i knogleomsætningsmarkør: Osteocalcin (OCN)
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 2: Ændring fra baseline i Dual Energy X-ray (DXA) Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 2: Procentvis ændring fra baseline i DXA Lumbal Spine BMD over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 2: Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og Adverse Events of Special Interest (AESI'er)
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og Adverse Events of Special Interest (AESI'er)
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 2: Antal deltagere med anti-Setrusumab bindende og neutraliserende antistoffer
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Antal deltagere med anti-Setrusumab bindende og neutraliserende antistoffer
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Årlig hastighed for alle radiografisk bekræftede brud, eksklusive morfometriske rygsøjlefrakturer, men inklusive brud på fingrene, tæerne, ansigt og kranium ved den primære analyse
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Årlig sats for alle radiografiske bekræftede brud ved den primære analyse
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Skift fra baseline i DXA Lumber Spine BMD Z-score ved den primære analyse
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 3: Skift fra baseline i pædiatrisk ortopædisk samfund i Nordamerika Pædiatriske resultater Dataindsamlingsinstrument (POSNA-PODCI) Sports/fysisk funktionsunderskala score for pædiatriske deltagere ved den primære analyse
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 3: Andel af deltagere, der oplever nye radiografisk bekræftede brud, eksklusive morfometriske rygsøjlefrakturer og brud på fingrene, tæerne, ansigt og kranium ved den primære analyse
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Fase 3: Skift fra baseline i Posna-Podci Pain/Comfort-underskala score for pædiatriske deltagere ved den primære analyse
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 3: Skift fra baseline i 36-varer kort form for sundhedsundersøgelse (SF-36) Fysisk funktionsdomæneskala for voksne deltagere ved den primære analyse
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Fase 3: Skift fra baseline i SF-36 kropslig smerte (BP) domæneskala for voksne deltagere ved den primære analyse
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbejdspartnere

Mereo BioPharma

Efterforskere

  • Studieleder: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2021

Først opslået (Faktiske)

18. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX143-CL301
  • 2021-006597-23 (EudraCT nummer)
  • 2024-510919-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Setrusumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner