Tutkimus setrusumabin annoksen, tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Osteogenesis Imperfecta (Orbit)
tiistai 24. helmikuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Toiminnallisesti saumaton, satunnaistettu vaiheen 2/3 tutkimus, joka koostuu vaiheen 2 yksisokkotutkimuksesta, annoksen arviointivaiheesta ja vaiheen 3 kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta vaiheesta, jolla arvioidaan setrusumabin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on epätäydellinen osteogeneesi
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tunnistaa setrusumabin annostusstrategia potilaille, joilla on OI, ja arvioida setrusumabin ja lumelääkkeen vaikutusta murtumien määrän vähenemiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 2 osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan pienen tai suuren annoksen setrusumabia.
Osallistujat jatkavat heille määrätyn annoksen saamista, kunnes valittu annostelustrategia määritetään tutkimuksen loppuosaksi.
Vaiheen 2 osallistujat saavat setrusumabia valitulla annostusstrategialla avoimen hoidon jatkojakson aikana.
Vaiheen 3 osallistujat satunnaistetaan 2:1 saamaan setrusumabia tai lumelääkettä.
Vaiheen 3 osallistujat siirtyvät avoimeen hoidon jatkojaksoon, kun faasin 3 primaarianalyysi on suoritettu tai kun osallistuja on suorittanut 24 kuukauden hoidon kaksoissokkojaksolla sen mukaan, kumpi on aikaisempi.
Vaiheen 2 ja 3 hoidon jatkojaksoihin osallistujat saavat avointa setrusumabihoitoa vähintään 12 kuukauden ajan, ja niitä voidaan jatkaa kaupalliseen saatavuuteen asti omassa maassaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
183
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Wilhelmina Children's Hospital
-
-
-
-
-
Melbourne, Australia
- Royal Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4101
- Queensland Paediatric Endocrinology
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Istituto Ortopedico Rizzoli
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
Verona, Italia
- Universita Degli Studi Di Verona
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
Toronto, Kanada
- University of Toronto- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- London Health Sciences Center
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1649-028
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
-
Lodz, Puola
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Institut Imagine
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa
- University of Cologne
-
Magdeburg, Saksa, 39106
- Otto von Guericke University Magdeburg
-
Würzburg, Saksa, 97074
- Musculoskeletal Center Würzburg
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Gazi University
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Marmara University
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Shriners Hospital for Children - Northern California
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60707
- Shriners Hospitals for Children - Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- Children's Hospital and Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc.
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital- Ohio State University College of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Health University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi OI-tyypeistä I, III tai IV, joka on vahvistettu tunnistamalla geneettinen mutaatio kollageenissa, tyyppi I, alfa 1 (COL1A1) tai kollageeni, tyyppi I, alfa 2 (COLA2)
- ≥ 1 murtuma viimeisen 12 kuukauden aikana, ≥ 2 murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana tai ≥ 1 sääriluun, reisiluun tai olkaluun murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana
- Seerumin 25-hydroksivitamiini D ≥ 20 ng/ml seulontakäynnillä. Jos tasot ovat alle 20 ng/ml, kohde voidaan seuloa uudelleen vähintään 14 päivän lisäravinteen jälkeen hoitavan lääkärin ohjeiden mukaan.
- Haluan olla saamatta bisfosfonaattihoitoa tutkimuksen aikana
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja hedelmällisten miesten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen jälkeisestä ajanjaksosta 60 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Jos nainen, suostu olemaan raskaaksi. Jos olet mies, suostu siihen, ettet synnytä lasta tai luovuta siittiöitä
- Haluan ja kykenevät antamaan tietoisen suostumuksen vähintään 18-vuotiaille koehenkilöille tai antamaan suostumuksen (jos mahdollista) ja pyytämään laillisesti valtuutettua edustajaa antamaan tietoisen suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimusta - liittyvät menettelyt
- Halukas tarjoamaan pääsyn potilastietoihin röntgentietojen, murtumatietojen, kasvutietojen ja sairaushistorian keräämiseksi
- Hänen on tutkijan mielestä haluttava ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudatettava opintovierailuaikataulua ja noudatettava arvioita
Poissulkemiskriteerit:
- Vain vaihe 2: Luukirurgia edellisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai suunniteltua luuleikkausta tutkimuksen 3 ensimmäisen kuukauden aikana
- Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa
- Aiempi hermoston ahtauma (paitsi jos se johtuu skolioosista)
- Chiarin epämuodostuman tai basilaarisen tunkeutumisen kliininen ilmentymä. Minkä tahansa muun neurologisen sairauden esiintyminen, joka on ollut epävakaa viimeisen 2 vuoden aikana, vaatii Medical Monitorin tarkastuksen
- Aiemmat tai hallitsemattomat samanaikaiset sairaudet, kuten hypo/hyperparatyreoosi, Pagetin tauti, epänormaali kilpirauhasen toiminta, kilpirauhassairaus tai muut endokriiniset sairaudet tai tilat, jotka voivat vaikuttaa luuaineenvaihduntaan, kuten vaiheen IV/V munuaissairaus
- Riisitauti tai mikä tahansa luuston sairaus (muu kuin OI), joka johtaa pitkän luun epämuodostumisiin ja/tai lisääntyneeseen murtumariskiin
- Aiemmin aivohalvaus, sydäninfarkti, ohimenevä iskeeminen kohtaus tai angina pectoris.
- Hypokalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi alle iän mukaisten normaalirajojen ≥ 4 tunnin paaston jälkeen
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≤ 29 ml/min/1,73 m2
Ennen hoitoa seuraavilla toimenpiteillä:
- Bisfosfonaattien käyttö ennen seulontaa, joka on vähintään 3 kuukautta tai annosvälin pituus enintään 6 kuukautta
- Teriparatidi, kasvuhormoni tai muut luuanaboliset tai antiresorptiiviset lääkkeet 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Denosumabi 24 kuukauden sisällä seulonnasta
- Dokumentoitu alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä ennen annosta tai todisteet tällaisesta väärinkäytöstä, kuten seulontaarvioinnin aikana saadut laboratoriotulokset osoittavat
- Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistumista, aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tai häiritsisi tulosten tulkintaa
- Tunnettu yliherkkyys setrusumabille tai apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Ulkoisen sädehoidon historia
- Raskaana oleva tai imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 4 viikon tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana (tutkijan harkinnan mukaan lääkärinvalvojan kanssa neuvotellen)
- Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ilman tutkijan ennakkohyväksyntää lääketieteellisen monitorin kanssa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pienen annos setrusumab -> avoin (OL) setrusumabi Valittu annos
Yhden sokean setrusumabin pieni annos vaiheen 2 aikana, jota seuraa avoin setrusumabi Valittu annos Hoito- ja hoidon jatkamisjaksojen aikana osallistujat voivat saada täydentämistä kalsiumin ja D -vitamiinin kanssa normaalin arvojen ylläpitämiseksi, kuten hoitolääkäri ohjaa |
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Korkea annos setrusumab -> ol setrusumabi valittu annos
Yhden sokean setrusumabin korkea annos vaiheen 2 aikana, jota seuraa avoin setrusumabi Hoito- ja hoidon jatkamisjaksojen aikana osallistujat voivat saada täydentämistä kalsiumin ja D -vitamiinin kanssa normaalien arvojen ylläpitämiseksi, kuten hoitolääkäri ohjaa |
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Setrusumabi valittu annos -> ol setrusumabi valittu annos
Kaksoissokkoutettu setrusumabi Valittu annos vaiheen 3 aikana, jota seuraa avoin setrusumabi Hoito- ja hoidon jatkamisjaksojen aikana osallistujat voivat saada täydentämistä kalsiumin ja D -vitamiinin kanssa normaalin arvojen ylläpitämiseksi, kuten hoitolääkäri ohjaa |
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo -> ol setrusumabi valittu annos
Kaksoissokkoutettu lumelääke vaiheen 3 aikana, jota seuraa avoin setrusumabi Hoito- ja hoidon jatkamisjaksojen aikana osallistujat voivat saada täydentämistä kalsiumin ja D -vitamiinin kanssa normaalin arvojen ylläpitämiseksi, kuten hoitolääkäri ohjaa |
Täysin ihmisen sklerostiinia neutraloiva monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka annetaan kerran kuukaudessa (QM) suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
5 % dekstroosi/glukoosiliuos, joka annetaan QM IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: prosentuaalinen muutos seerumin tyypin 1 prokollageenin aminoterminaalisessa propeptidissä (P1NP) lähtötasosta 1. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1
|
Perustaso, kuukausi 1
|
|
Vaihe 3: Kaikkien radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus, lukuun ottamatta morfometrisiä selkärangan murtumia ja sormien, varpaiden, kasvojen ja kallon murtumia ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Jopa kuukauteen 24
|
Jopa kuukauteen 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Seerumin setrusumabipitoisuus
Aikaikkuna: Esiannoksesta 24 kuukauteen asti
|
Esiannoksesta 24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Lähtötilanteen mukaan korjattu vaikutuskäyrän alla oleva alue (AUEC) seerumin P1NP:lle 1 ja 2 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 2 kuukauteen asti
|
Perustaso, 2 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä luun vaihtuvuusmarkkerissa: P1NP
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä luun vaihtuvuusmarkkerissa: Osteokalsiini (OCN)
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Muutos perustasosta kaksoisenergiaröntgenissä (DXA) lannerangan luun mineraalitiheyden (BMD) Z-pisteessä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Prosenttimuutos perustasosta DXA lannerangan BMD:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
Perustaso, 24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), vakavat haittatapahtumat (SAE) ja Adverse Events of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 3: Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon emergent Adverse Events (TEAE), vakavat haittatapahtumat (SAE) ja Adverse Events of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 2: Osallistujien määrä, joilla on anti-setrusumabia sitovia ja neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 3: Osallistujien määrä, joilla on anti-setrusumabia sitovia ja neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
24 kuukauteen asti
|
|
Vaihe 3: Kaikkien radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus, lukuun ottamatta morfometrisiä selkärangan murtumia, mutta mukaan lukien sormien, varpaiden, kasvojen ja kallon murtumat ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Jopa kuukauteen 24
|
Jopa kuukauteen 24
|
|
Vaihe 3: Kaikkien radiografisesti vahvistettujen murtumien vuosittainen nopeus primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Jopa kuukauteen 24
|
Jopa kuukauteen 24
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta DXA: n lannerangan BMD z-pistemäärässä primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta Pohjois-Amerikan lasten ortopedisen yhteiskunnan lastenlääketieteellisten tietojen keräysinstrumentin (POSNA-PODCI) urheilu-/fyysisen toiminnan ala-asteikon pistemäärä lasten osallistujille ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
|
Vaihe 3: Osallistujien osuus, jotka kokevat uusia radiografisesti vahvistettuja murtumia, lukuun ottamatta morfometrisiä selkärangan murtumia ja sormien, varpaiden, kasvojen ja kallon murtumia ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Jopa kuukauteen 24
|
Jopa kuukauteen 24
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta POSNA-PODCI-kipu/mukavuusasteikkojen pistemäärä lasten osallistujille ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta 36-kappaleisessa lyhyen muodon terveystutkimus (SF-36) Fyysinen toiminta-alue asteikolla aikuisten osallistujille ensisijaisessa analyysissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
|
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta SF-36: n kehon kipu (BP) -domeenin asteikolla aikuisten osallistujille primaarianalyysissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Perustaso, jopa kuukauteen 24 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. huhtikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Osteogenesis Imperfecta
- setrusumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX143-CL301
- 2021-006597-23 (EudraCT-numero)
- 2024-510919-29-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .