새로 진단된 고위험 신경모세포종 유도에 나시타맙 추가

포함 기준:

• 진단: 피험자는 소변 카테콜아민 대사물이 증가한 골수에서 종양 세포 덩어리의 조직학 또는 입증으로 확인된 신경모세포종 또는 신경절신경모세포종(결절성 또는 혼합형) 진단을 받아야 합니다. 진단 시 다음 질병 단계를 가진 피험자는 다른 지정된 기준을 충족하는 경우 적격입니다.

  a) 국제 신경모세포종 병기 체계(INSS) 4기의 신경모세포종으로 새로 진단된 피험자는 다음과 같은 자격이 있습니다. i. 생물학적 특징에 관계없이 연령 > 18개월(> 547일) 또는 ii. 12-18개월(365-547일)에 다음 3가지 불리한 생물학적 특징(MYCN 증폭, 불리한 병리 및/또는 DNA 인덱스 = 1) 중 하나가 있거나 iii. MYCN 증폭(기준 신호에 비해 MYCN 신호가 > 4배 증가), 나이 또는 추가적인 생물학적 특징에 관계없이.

  b) 새로 진단된 INSS 3기 신경모세포종이 있는 피험자는 다음과 같은 자격이 있습니다. i. MYCN 증폭(기준 신호에 비해 MYCN 신호가 > 4배 증가), 나이 또는 추가적인 생물학적 특징 또는 ii. 연령 > 18개월(> 547일) MYCN 상태와 관계없이 불리한 병리학.

  c) 나이 또는 추가적인 생물학적 특징에 관계없이 MYCN 증폭(참조 신호와 비교하여 MYCN 신호의 > 4배 증가)이 있는 INSS 2A/2B기의 신경모세포종으로 새로 진단된 피험자.

• 피험자는 최초 진단 시 연령 ≤ 21세여야 합니다.
• 피험자는 등록 시 12개월 이상이어야 합니다.
• 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 수집을 견딜 수 있는 능력: PBSC 수집에 대해 알려진 금기 사항이 없습니다. 금기 사항의 예로는 수집 기관에서 실현 가능한 것으로 결정된 것보다 작은 체중이나 크기, 또는 아동이 성분 채집 카테터 삽입(필요한 경우) 및/또는 성분 채집 절차를 수행할 수 있는 능력을 제한하는 신체 조건이 있습니다.

• 적절한 심장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

  1. 심초음파에 의해 ≥ 27%의 단축 비율, 또는
  2. 방사성 핵종 평가 또는 심초음파에서 박출율 ≥ 50%.

• 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

  1. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) AND
  2. ALT(SGPT) < 5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
• 피험자는 다음과 같이 연령/성별에 따라 혈청 크레아티닌으로 정의되는 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다.

연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성 1~2세 미만 0.6 0.6 2~6세 미만 0.8 0.8 6~10세 미만 1 1 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

16세 이상 1.7 1.4

• 가임 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.
• 남성과 여성의 사춘기 이후 연구 피험자 모두 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다(즉,
• 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

• 만 1세 미만의 피험자
• INSS 4단계가 있는 12-18개월 된 피험자와 유리한 생물학적 특징(즉, 비증폭 MYCN, 유리한 병리 및 DNA 지수 > 1)을 가진 모든 3기 피험자는 자격이 없습니다.
• 생명을 위협하거나 기능을 위협하는 질병 부위에 대한 국소 응급 방사선 및/또는 저위험 또는 중간 위험 신경모세포종 요법(P9641, A3961, ANBL0531, 또는 유사) MYCN 증폭 상태 및 조직학을 결정하기 전에.
• 등록 전 4주 이내에 면역억제제 치료(국소 스테로이드 제외)
• 휴식 시 호흡곤란, 운동 불내성 및/또는 만성 산소 요구량의 증거로 정의되는 부적절한 폐 기능. 또한 이러한 평가가 임상적으로 필요한 경우 실내 공기 맥박 산소 측정 < 94% 및/또는 비정상 폐 기능 검사.
• 임신 또는 수유 중(참고: 어머니가 연구 중에 치료를 받는 동안에는 나중에 사용할 수 있도록 모유를 보관할 수 없습니다.)
• 연구용 약물을 동시에 받는 피험자.
• 흡수 장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 의학적 상태를 가진 피험자는 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 서명을 방해할 것으로 간주합니다. 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있는 능력 및 피험자가 연구에 협조하고 참여할 수 있는 능력.
• 세부 배제 기준에 포함되지 않고 시험용 의약품(IMP)의 작용을 방해하거나 중증도를 현저하게 증가시킬 것으로 예상되는 중대한 병발 질환(암 또는 그 치료와 관련되지 않은 진행 중인 심각한 의학적 문제)이 있는 피험자 시험 치료에서 경험한 독성의.