Β-지중해빈혈 주요 참가자에 대한 KL003 세포 주입에 대한 1/2상 임상 연구
2025년 3월 6일 업데이트: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.
수혈 의존성 베타 지중해빈혈에서 KL003 세포 주입의 안전성과 유효성을 평가하는 제1/2상 임상 연구
이는 β-지중해빈혈이 심각한 참가자 최대 41명을 대상으로 한 비무작위 공개 라벨 단일 용량 연구입니다.
이번 임상시험의 목표는 β-지중해빈혈이 심한 환자를 대상으로 KL003 세포 주사의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 3세 이상 35세 이하의 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 참가자 최대 41명을 대상으로 KL003 세포주사를 평가하기 위한 단일군, 다기관, 단일 용량의 1/2상 연구입니다. .
KL003 세포주사는 βA-T87Q-글로빈을 코딩하는 렌티바이러스 벡터를 체외에서 형질도입한 자가 CD34+ 줄기세포입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
41
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: jingfeng Yan
- 전화번호: +86 18852138866
- 이메일: yanjingfeng@kanglinbio.com
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
연락하다:
- Wei Tang, PhD
- 전화번호: +86 13472889588
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연락하다:
- Saijuan Chen, PhD
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-
Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국
- 모병
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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연락하다:
- Zhen Gao, Master
- 전화번호: +86 15522360862
- 이메일: Gaozhen@ihcams.ac.cn
-
연락하다:
- Jun Shi, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 3~35세의 남성 또는 여성 연령;
- 수혈 의존성 β-지중해빈혈 진단 및 지난 2년 동안 최소 100mL/kg/년의 pRBC 또는 연간 8회 이상의 pRBC 수혈 이력;
- Karnofsky 성과 상태 ≥16세 참가자의 경우 ≥70; 16세 미만 참가자의 경우 Lansky 성능 상태가 ≥70입니다.
- 자동 HSCT를 받을 자격이 있습니다.
- 연구 절차와 조건을 준수하며 따를 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 최소 2년의 후속 조치를 받을 의향이 있습니다.
- 참가자 및/또는 법적 보호자는 본 임상시험에 자발적으로 참여하고 사전 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 복합 α 지중해빈혈의 진단;
- 유전자 치료 또는 allo-HSCT를 사전에 받은 경우
- allo-HSCT에 대한 기준을 충족하고 HLA가 완전히 일치하는 확인된 기증 의사가 있는 사람과 일치합니다.
- 스크리닝 당시 철분 과부하가 심한 참가자;
- 적혈구 항원에 대한 특이한 항체가 존재하거나 혈소판 항체에 대해 양성 반응을 보였습니다.
- 임상 시험 약물(plerixafor 또는 G-CSF 또는 부설판) 또는 성분(DMSO 등)에 대한 알려진 알레르기;
- 임상 연구자에 의해 결정된 바와 같이 임상적으로 유의미하고 활성인 박테리아, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염;
- 다음 병인학적 검사에서 양성인 자: 인간 면역결핍 바이러스(HIV-1-2), 인간 거대세포 바이러스(HCMV-DNA), EB 바이러스(EBV-DNA), HBV(HBsAg/HBV-DNA 양성), HCV 항체(HCV- Ab), 인간 T-림프친화성 바이러스 항체(HTLV-Ab), 트레포네마 팔리듐 항체(TP-Ab);
- 교정 불가능한 응고 기능 장애 또는 심각한 출혈 장애 병력;
다음을 포함한 주요 장기 손상 병력:
- 간 기능 검사에서는 AST 또는 ALT 수준이 정상 상한치(ULN)의 3배보다 큰 것으로 나타났습니다.
- 총 혈청 빌리루빈 값>2.5×ULN;if 길버트 증후군과 결합하여 총 빌리루빈>3×ULN 및 직접 빌리루빈 값>2.5×ULN;
- 좌심실 박출률 <45%;
- 기준선 계산된 eGFR<60mL/min/1.73m2;
- 폐 기능: FEV1/FVC<60% 및/또는 일산화탄소 확산 용량(DLco) <60% 예측;
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KL003 세포주사제 제품
ΒA-T87Q-글로빈 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가-HSC 이식
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부술판을 이용한 골수절제 조절 후 정맥 주입으로 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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KL003 접목
기간: KL003 주입 시점부터 2개월차까지
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KL003 주입 후 42일 이내에 성공적인 생착을 달성한 참가자의 비율.
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KL003 주입 시점부터 2개월차까지
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호중구와 혈소판의 생착시간
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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호중구 생착은 호중구가 3일 연속으로 ≥ 0.5×10^9/L인 첫 번째 날로 정의되었습니다. 혈소판 생착은 혈소판 수혈 없이 연속 7일 동안 혈소판 수가 ≥ 20.0×10^9/L인 첫 번째 날로 정의되었습니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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전체 생존
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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전체 생존기간은 KL003 주입일부터 사망일까지의 시간으로 정의하였다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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KL003 의약품 주입 후 1년 이내 이상사례(AE)의 횟수, 빈도 및 심각도
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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NCI CTCAE 5.0에 따라 식별된 AE 및 SAE의 빈도 및 심각도
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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렌티바이러스 벡터 삽입 돌연변이로 인한 클론 우성 또는 이차 종양
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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클론 우세는 언제든지 총 삽입 부위(IS)의 90%를 초과하는 ISA 결과로 정의됩니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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벡터 유래 복제 가능 렌티바이러스(RCL)를 가진 참가자 수
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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RCL 검출을 위해 말초 혈액 샘플을 분석했습니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소 6개월간 수혈 독립(TI)을 달성한 참가자 비율
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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TI 6은 재주입 후 6개월 동안 질병 관련 정기 수혈을 받지 않은 후 Hb ≥ 90.0g/L로 정의됩니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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TI 12를 달성한 참가자 비율
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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TI 12는 재주입 후 12개월 동안 질병 관련 정기 수혈을 받지 않은 후 Hb ≥ 90.0g/L로 정의됩니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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KL003 주입 후 수혈 독립(TI) 시작 시간
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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TI 시작 시간은 수혈 독립성을 달성한 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료 참가자의 첫날로 정의됩니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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총 Hb 및 벡터 유래 HbA^T87Q
기간: KL003 주입 시점부터 24개월까지
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총 Hb는 일상적인 혈액 검사로 측정하고, 치료 글로빈 발현은 말초 혈액에서 HbA^T87Q로 측정했습니다.
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KL003 주입 시점부터 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 5일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CP-KL003-003/01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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수혈 의존성 베타 지중해 빈혈에 대한 임상 시험
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Tanta University알려지지 않은Beta Thalassemia Major가있는 Nigella Sativa이집트