Um estudo clínico de fase I/II da injeção de células KL003 em participantes principais da β-talassemia
6 de março de 2025 atualizado por: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.
Um estudo clínico de fase I/II que avalia a segurança e eficácia da injeção de células KL003 na β-talassemia dependente de transfusão
Este é um estudo não randomizado, aberto e de dose única em até 41 participantes com β-talassemia maior.
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e eficácia da injeção de células KL003 em indivíduos com β-talassemia maior.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase 1/2 de braço único, vários locais, dose única, para avaliar a injeção de células KL003 em até 41 participantes com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que têm ≥3 e ≤35 anos de idade .
A injeção de células KL003 consiste em células-tronco CD34+ autólogas transduzidas Ex Vivo com um vetor lentiviral que codifica βA-T87Q-Globina.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
41
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: jingfeng Yan
- Número de telefone: +86 18852138866
- E-mail: yanjingfeng@kanglinbio.com
Locais de estudo
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- Recrutamento
- Ruijin Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
-
Contato:
- Wei Tang, PhD
- Número de telefone: +86 13472889588
-
Contato:
- Saijuan Chen, PhD
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China
- Recrutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Contato:
- Zhen Gao, Master
- Número de telefone: +86 15522360862
- E-mail: Gaozhen@ihcams.ac.cn
-
Contato:
- Jun Shi, PhD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade masculina ou feminina entre 3-35 anos;
- Diagnóstico de β-talassemia dependente de transfusão e história de pelo menos 100 mL/kg/ano de hemácias ou ≥8 transfusões de hemácias por ano nos últimos 2 anos;
- Status de desempenho de Karnofsky ≥70 para participantes ≥16 anos de idade; Status de desempenho de Lansky ≥70 para participantes com menos de 16 anos de idade;
- Elegível para realizar auto-TCTH;
- Disposto e capaz de seguir os procedimentos e condições da pesquisa, com bom cumprimento;
- Disposto a receber pelo menos 2 anos de acompanhamento;
- O participante e/ou responsáveis legais participaram voluntariamente deste ensaio clínico e assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de talassemia α composta;
- Recebimento prévio de terapia genética ou alo-TCTH;
- Atender aos critérios para alo-HSCT e com um doador voluntário identificado com compatibilidade HLA completa;
- Participantes com sobrecarga grave de ferro no momento da triagem;
- Presença de anticorpo incomum de antígenos de hemácias ou teste positivo para anticorpo plaquetário;
- Alergia conhecida ao medicamento de ensaio clínico (plerixafor ou G-CSF ou busulfan) ou ingrediente (DMSO etc.);
- Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa, conforme determinado pelo investigador clínico;
- Indivíduos positivos com os seguintes testes etiológicos: vírus da imunodeficiência humana (HIV-1-2), citomegalovírus humano (HCMV-DNA), vírus EB （EBV-DNA）, HBV (HBsAg/HBV-DNA positivo), anticorpo HCV (HCV- Ab), anticorpo contra vírus linfotrópico T humano (HTLV-Ab), anticorpo contra Treponema pallidum (TP-Ab);
- Disfunção de coagulação incorrigível ou história de distúrbio hemorrágico grave;
História de danos importantes a órgãos, incluindo:
- O teste de função hepática sugere níveis de AST ou ALT> 3 × limite superior do normal （ULN）;
- Valor de bilirrubina sérica total>2,5×ULN;se combinado com síndrome de Gilbert, bilirrubina total>3×ULN e valor de bilirrubina direta>2,5×ULN;
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo <45%;
- Linha de base calculada TFGe<60mL/min/1,73m2;
- Função pulmonar:VEF1/CVF<60% e/ou capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLco) <60% do previsto;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Medicamento para injeção de células KL003
Transplante de auto-HSC transduzido com vetor lentiviral que codifica o gene βA-T87Q-globina
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Administrado por infusão intravenosa após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Enxerto KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 2
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Proporção de participantes com enxerto bem-sucedido dentro de 42 dias após a infusão de KL003.
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 2
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Tempo de enxerto de neutrófilos e plaquetas
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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O enxerto de neutrófilos foi definido como o primeiro dia em que neutrófilos ≥ 0,5×10^9/L por 3 dias consecutivos; O enxerto de plaquetas foi definido como o primeiro dia de contagem de plaquetas ≥ 20,0×10^9/L por 7 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas.
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Sobrevivência geral
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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A sobrevida global foi definida como o tempo desde a data da infusão de KL003 até a data da morte.
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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O número, frequência e gravidade dos eventos adversos (EA) dentro de 1 ano após a infusão dos medicamentos KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Frequência e gravidade de EAs e SAEs identificados de acordo com NCI CTCAE 5.0
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Dominância clonal ou tumores secundários causados por mutação de inserção do vetor lentiviral
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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A dominância clonal foi definida como um resultado ISA superior a 90% do total de sítios de inserção (IS) em qualquer momento
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Número de participantes com lentivírus competente para replicação derivado de vetor (RCL)
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Amostras de sangue periférico foram analisadas para detecção de RCL
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de participantes alcançou Independência Transfusional (IT) por pelo menos 6 meses
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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TI 6 é definido como Hb ≥ 90,0 g/L após reinfusão e sem transfusão de sangue de rotina relacionada à doença por 6 meses
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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A proporção de participantes alcançou TI 12
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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TI 12 é definido como Hb ≥ 90,0 g/L após reinfusão e sem transfusão de sangue de rotina relacionada à doença por 12 meses
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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O horário de início da Independência Transfusional (TI) após a infusão de KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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O horário de início do TI é definido como o primeiro dia dos participantes tratados com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que alcançaram independência transfusional.
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Hb total e HbA ^ T87Q derivada de vetor
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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A Hb total é medida por exame de sangue de rotina. A expressão terapêutica da globina foi medida por HbA ^ T87Q no sangue periférico.
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Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
28 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2025
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CP-KL003-003/01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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