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Uno studio clinico di fase I/II sull'iniezione di cellule KL003 nei partecipanti alla β-talassemia maggiore

6 marzo 2025 aggiornato da: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Uno studio clinico di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule KL003 nella β-talassemia trasfusione-dipendente

Si tratta di uno studio non randomizzato, in aperto, a dose singola su un massimo di 41 partecipanti affetti da β-talassemia major. L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule KL003 in soggetti affetti da β-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 1/2 a braccio singolo, multisito, a dose singola per valutare l'iniezione cellulare KL003 in un massimo di 41 partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) di età ≥ 3 e ≤ 35 anni . KL003 Cell Injection è costituito da cellule staminali autologhe CD34+ trasdotte Ex Vivo con un vettore lentivirale che codifica βA-T87Q-Globin.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contatto:
          • Wei Tang, PhD
          • Numero di telefono: +86 13472889588
        • Contatto:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Jun Shi, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maschile o femminile compresa tra 3 e 35 anni;
  • Diagnosi di β-talassemia trasfusione-dipendente e anamnesi di almeno 100 ml/kg/anno di CE o ≥ 8 trasfusioni di CE all'anno nei 2 anni precedenti;
  • Performance status Karnofsky ≥70 per i partecipanti≥16 anni di età; Performance status Lansky ≥70 per i partecipanti <16 anni di età;
  • Idoneo a sottoporsi ad auto-HSCT;
  • Disposto e in grado di seguire le procedure e le condizioni della ricerca, con buona conformità;
  • Disposto a ricevere almeno il follow-up di 2 anni;
  • Il partecipante e/o i tutori legali hanno partecipato volontariamente a questa sperimentazione clinica e hanno firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di talassemia α composita;
  • Ricezione precedente di terapia genica o allo-HSCT;
  • Soddisfare i criteri per allo-HSCT e con un donatore disponibile identificato con piena corrispondenza HLA;
  • Partecipanti con grave sovraccarico di ferro al momento dello screening;
  • Presenza di anticorpi insoliti contro antigeni dei globuli rossi o risultati positivi per anticorpi piastrinici;
  • Allergia nota al farmaco della sperimentazione clinica (plerixafor o G-CSF o busulfan) o ingrediente (DMSO ecc.);
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva come determinato dallo sperimentatore clinico;
  • Soggetti positivi ai seguenti test eziologici: virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1-2), citomegalovirus umano (HCMV-DNA), virus EB (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA positivo), anticorpo HCV (HCV- Ab), anticorpo del virus T-linfotropico umano (HTLV-Ab), anticorpo del Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Disfunzione della coagulazione non correggibile o storia di grave disturbo emorragico;

  • Storia di gravi danni agli organi, tra cui:

    1. I test di funzionalità epatica suggeriscono livelli di AST o ALT > 3 volte il limite superiore della norma (ULN);
    2. Valore della bilirubina sierica totale>2,5×ULN;se combinato con la sindrome di Gilbert, bilirubina totale>3×ULN e valore di bilirubina diretta>2,5×ULN;
    3. Frazione di eiezione ventricolare sinistra <45%;
    4. eGFR calcolato al basale <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Funzione polmonare: FEV1/FVC<60% e/o capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) <60% del previsto;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: KL003 Prodotto farmaceutico per iniezione cellulare
Trapianto di auto-HSC trasdotte con vettore lentivirale che codifica il gene della globina βA-T87Q
Droga: KL003 Prodotto farmaceutico per iniezione cellulare
Somministrato mediante infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 2
Proporzione di partecipanti con attecchimento riuscito entro 42 giorni dall'infusione di KL003.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 2
Tempo di attecchimento dei neutrofili e delle piastrine
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo giorno in cui i neutrofili ≥ 0,5×10^9/L per 3 giorni consecutivi; L'attecchimento piastrinico è stato definito come il primo giorno in cui la conta piastrinica era ≥ 20,0×10^9/L per 7 giorni consecutivi senza trasfusioni di piastrine.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo trascorso dalla data di infusione di KL003 alla data di morte.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Il numero, la frequenza e la gravità degli eventi avversi (EA) entro 1 anno dall'infusione dei prodotti farmaceutici KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Frequenza e gravità degli EA e degli SAE identificati secondo NCI CTCAE 5.0
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Dominanza clonale o tumori secondari causati dalla mutazione inserzionale del vettore lentivirale
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La dominanza clonale è stata definita come un risultato ISA maggiore del 90% dei siti di inserimento (IS) totali in qualsiasi momento
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Numero di partecipanti con lentivirus competente per la replicazione derivato da vettori (RCL)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
I campioni di sangue periferico sono stati analizzati per il rilevamento di RCL
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti ha raggiunto l’indipendenza dalla trasfusione (TI) per almeno 6 mesi
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
TI 6 è definita come Hb ≥ 90,0 g/L dopo reinfusione e senza trasfusioni di sangue di routine correlate alla malattia per 6 mesi
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La percentuale di partecipanti ha raggiunto TI 12
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
TI 12 è definita come Hb ≥ 90,0 g/L dopo reinfusione e senza trasfusioni di sangue di routine correlate alla malattia per 12 mesi
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'ora di inizio dell'Indipendenza dalla trasfusione (TI) dopo l'infusione di KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'ora di inizio della TI è definita come il primo giorno dei partecipanti trattati con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Hb totale e HbA^T87Q derivata dal vettore
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'Hb totale viene misurata mediante esami del sangue di routine. L'espressione terapeutica della globina è stata misurata mediante HbA^T87Q nel sangue periferico.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP-KL003-003/01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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