Βサラセミアの主要参加者を対象としたKL003細胞注射の第I/II相臨床研究

包含基準:

• 年齢は3～35歳の男性または女性。
• -輸血依存性β-サラセミアの診断、および過去2年間に少なくとも100mL/kg/年のpRBCまたは年間8回以上のpRBC輸血の病歴。
• カルノフスキーのパフォーマンスステータスが16歳以上の参加者で70以上。 16歳未満の参加者のランスキーパフォーマンスステータスが70以上。
• 自動 HSCT を受ける資格がある。
• 研究の手順と条件を遵守し、遵守する意欲と能力がある。
• 少なくとも 2 年間のフォローアップを受ける意思がある。
• 参加者および/または法的保護者は自発的にこの臨床試験に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名しました。

除外基準:

• 複合αサラセミアの診断;
• 遺伝子治療または同種HSCTの治療歴がある。
• 同種HSCTの基準を満たし、HLAが完全に一致する特定の意欲的なドナーがいる。
• スクリーニング時に重度の鉄過剰症の参加者。
• 赤血球抗原の異常な抗体の存在、または血小板抗体の検査結果が陽性;
• 臨床試験薬（プレリキサフォル、G-CSF、ブスルファン）または成分（DMSOなど）に対する既知のアレルギー;
• 臨床研究者によって判断された、臨床的に重大かつ活動性の細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染症;
• 以下の病因検査で陽性となった者：ヒト免疫不全ウイルス（HIV-1-2）、ヒトサイトメガロウイルス（HCMV-DNA）、EBウイルス（EBV-DNA）、HBV（HBsAg/HBV-DNA陽性）、HCV抗体（HCV- Ab)、ヒト T リンパ向性ウイルス抗体 (HTLV-Ab)、梅毒トレポネーマ抗体 (TP-Ab);
• 修正不可能な凝固機能不全または重度の出血性疾患の病歴;

• 以下を含む主要な臓器損傷の病歴:

  1. 肝機能検査では、正常値の上限（ULN）の 3 倍を超える AST または ALT レベルが示唆されます。
  2. 総血清ビリルビン値>2.5×ULN;の場合 ギルバート症候群を合併し、総ビリルビン＞3×ULN、直接ビリルビン値＞2.5×ULN。
  3. 左心室駆出率 <45%;
  4. ベースライン計算による eGFR <60mL/分/1.73m2;
  5. 肺機能:FEV1/FVC<60%、および/または一酸化炭素の拡散能(DLco)が予測の60%未満。