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저위험군 수막아세포종 치료를 위한 두 가지 표준 요법의 신경인지 결과 비교

2025년 12월 17일 업데이트: Nationwide Children's Hospital

저위험성 수모세포종 치료를 위한 두 가지 표준 요법의 신경인지 결과 비교

본 시험은 새로 진단된, 비전이성, SHH 활성화, TP53-wt, 비-MYC 증폭 MF 환자 중 중재군 A("Head Start 4") 또는 B(HIT-SKK)에 무작위 배정된 환자들에 대해 진단 2.5년 후 의도 치료 집단에서의 신경인지 결과를 비교하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구에서는 저위험 조기 소아 수막모세포종(MB) 환자에서 두 가지 고효율 방사선 요법을 배제한 치료 요법을 비교하고 있습니다:

  1. Arm A: 북미 Head Start 컨소시엄에서 개발한 "Head Start" 4 요법입니다. 이 접근법은 강력한 유도 화학요법과 고용량 화학요법(HDCT)을 이용한 통합요법을 사용하며, 이 하위 그룹에서 동등하게 유리한 결과를 보였습니다 -- M0, SHH MB를 가진 영유아에서 3년 무진행생존율(PFS)은 96%였으며, 전신 "Head Start" 3 연구에서 M0, DMB 환자의 5년 무사건생존율(EFS)은 93%였습니다.
  2. Arm B: GPOH 내에서 개발된 HIT-SKK 요법입니다. 이 요법은 전신 화학요법과 뇌실내 MTX 투여를 결합하여, 저위험 환자에서 93%의 5년 무진행생존율(PFS)을 보였습니다.

두 치료 요법 모두 고용량 정맥내 MTX를 사용하지만, HIT-SKK 요법만이 정맥내 MTX 외에도 뇌척수액(CSF) 내로 직접 MTX를 뇌실내 투여합니다. 소아 백혈병에서 MTX의 장기 신경인지 결손이 보고되었고, MTX 유발 중추신경계 손상의 병태생리가 설명된 바 있어, 이에 대한 우려가 제기되었습니다. 마찬가지로, "Head Start" 화학요법을 포함한 고강도 HDCT는 신경인지 결과에 특정 위험을 수반합니다. 고무적으로, 뇌실내 MTX를 포함한 HIT-SKK 치료 5년 후, 수막모세포종(MB)을 가진 영유아의 평균 유동성 지능 점수는 93.8점입니다. "Head Start" 화학요법 후 전체 지능지수(IQ)는 95.4로 역시 정상 범위 내에 있습니다. 반면, "Head Start" 화학요법을 포함한 고강도 HDCT/AuHCR는 신경인지 결과에 특정 위험을 수반합니다. 그러나, HIT-SKK와 "Head Start" 화학요법 요법 후의 신경인지 결과는 기존 데이터로 비교하기 어려운데, 이는 소규모 표본 크기와 이전 연구에서 사용된 비균질 평가 도구 때문입니다. 따라서, 임상적으로 관련된 차이를 확인하기 위해 동일한 시점에 동일한 측정 도구를 사용한 확인 연구가 필요합니다. 또한, 생존, 이차 악성 종양 발생, 신경학적 및 내분비 결손, 청력 손실, 정신사회적 동반 질환은 수막모세포종(MB) 생존자에게 매우 중요한 요소이며, 두 요법 후에 다를 수 있습니다. 이러한 요소들 또한 생존자의 일상 생활 활동 및 참여 잠재력을 심각하게 제한하고 그들의 부모와 형제자매에도 영향을 미치므로, 이 정보 또한 기록될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

96

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's of Alabama
        • 연락하다:
    • Ohio

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

선별을 위한 포함 기준:

  • 진단 시 연령 < 5세
  • 기관에서 SHH 활성화 MB를 의심하거나 진단한 환자
  • 신경심리학적 추적 관찰이 가능한 사회적 환경에 있는 환자 및 가족
  • 부모/법적 대리인이 환자 정보를 이해하고 선별 절차 참여에 대한 동의서에 직접 서명 및 날짜를 기입할 수 있는 능력
  • 환자와 부모/법적 대리인이 전체 연구(환자가 적격인 경우)에 참여할 수 있고 참여할 의사가 있음

전체 연구에 대한 배제 기준:

  • 이전에 다른 뇌종양 또는 악성 질환으로 치료받은 환자
  • 독성 관리 지침 및 연구 절차 준수를 보장할 수 없는 환자
  • 연구용 의약품 또는 유사한 화학 구조를 가진 약물 또는 연구용 의약품 제제에 존재하는 부형제에 대한 과민성 병력
  • 연구 참여 중 생백신 치료를 금지하지 않으려는 환자/부모
  • 연구자의 판단에 따라 신경심리학적 검사를 완료하기에 언어 장벽이 너무 심한 환자
  • 연구자의 판단에 따른 심각한 이환 전 발달 지연으로 2.5년 후 WPPSI-IV 평가가 불가능한 환자
  • MRI를 받을 수 없는 환자

중재군에서 교량 화학요법(카보플라틴/에토포사이드)을 위한 포함 기준:

  • WHO 분류 2021에 따른 중앙 검토에서 Gab1 또는 p75-NGFR, Yap1, 베타-카테닌 및 TP53(강력하고 광범위한 핵 p53 양성 부재)에 대한 IHC로 확인된 SHH 활성화 MB, TP53-wt 환자
  • 중추신경계 외 전이의 임상적 증거 없음
  • 음성 뇌척수액 세포학
  • 수술 외에 MB에 대한 사전 치료 없음
  • 화학요법에 대한 다른 의학적 금기증 없음:
  • 조절되지 않은 침습성 진균 감염 또는 전신/비경구 치료가 필요한 다른 심각한 전신 감염 없음
  • 임상적으로 조절할 수 없는 다른 심각한 장기 기능 장애 없음
  • 황열병 백신 및 생바이러스 및 세균 백신과의 병용 사용 없음
  • 탈수초성 샤르코-마리-투스 증후군 없음
  • 청력 기능 평가 완료
  • 고를린 증후군 또는 ELP1, GPR161 생식선 변이 이외의 암 소인 증후군 증거 없음
  • 교량 화학요법 전에 부모/부모 대리인이 서면 동의서 제공
  • 환자는 진단 후 28일 이내에 등록되어야 함. 교량 화학요법은 등록 기준이 충족되는 즉시 시작할 수 있으며 진단 후 33일 이내에 시작해야 함

교량 화학요법에 대한 배제 기준:

  • 교량 화학요법을 위한 하나 이상의 포함 기준이 부족함
  • SHH MB 이외의 다른 조직학

무작위 배정을 위한 포함 기준:

  • 환자가 본 연구 계획서에 설명된 대로 교량 화학요법을 받음
  • WHO 분류 2021에 따른 중앙 검토된 SHH 활성화 MB, TP53-wt 환자
  • 중앙 영상 검토에서 전이성 질환 없음
  • 중앙 검토를 통한 종양 조직의 TP53 유전자 DNA 시퀀싱에 의한 TP53 변이 배제. 이 분석의 원시 데이터가 국가 중앙 검토 기관으로 전달되는 경우 지역 기관의 결과가 수용됨
  • 중앙 검토에서 DNA 메틸화 기반 분류에 의한 SHH 활성화 확인. 이 분석의 원시 데이터가 국가 중앙 검토 기관으로 전달되는 경우 지역 기관의 결과가 수용됨
  • MYC 증폭 없음(MYCN 증폭 허용). 어레이 기반 기술(850k 어레이, 분자 역전 프로브 분석(MIP)), 어레이 기반 비교 유전체 혼성화(array-CGH) 또는 차세대 시퀀싱(NGS) DNA 시퀀싱 커버리지 MYC 위치가 사용됨. 이러한 대체 분석에서 증폭 가능성이 있는 징후가 나타나면 중앙 검토에서 FISH가 수행됨
  • 화학요법에 대한 다른 의학적 금기증 없음:
  • 조절되지 않은 침습성 진균 감염 또는 전신/비경구 치료가 필요한 다른 심각한 전신 감염 없음
  • 임상적으로 조절할 수 없는 다른 심각한 장기 기능 장애 없음
  • 황열병 백신 및 생바이러스 및 세균 백신과의 병용 사용 없음
  • 탈수초성 샤르코-마리-투스 증후군 없음
  • 소아 삶의 질 설문지로 측정된 수술 전 건강 관련 삶의 질(HR-QoL)에 대한 후향적 평가
  • 무작위 배정을 위해 부모/부모 대리인이 서면 동의서 제공

무작위 배정에 대한 배제 기준:

-다음 기준 중 하나라도 충족되면 환자는 중재 연구에서 제외됩니다:

  1. 무작위 배정을 위한 하나 이상의 포함 기준이 부족함
  2. 전이성 질환이 있는 환자
  3. TP53 변이 SHH MB
  4. MYC 증폭 MB
  5. 예정된 치료와 양립할 수 없는 기존 상태(예: 판코니 빈혈)
  6. 비교통성 수두증이 있는 환자, 예: 주산기 두개내 출혈, 중뇌수도 협착 또는 뇌수막염으로 인함
  7. 무작위 치료(고용량 화학요법 및 뇌실내 화학요법 포함)의 구성 요소에 대한 금기증. 참고: 수술 후 수두증은 뇌실내 메토트렉세이트의 금기증이 아님

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Arm A: "Head Start" 4
Arm A는 "Head Start" 4 연구에서 평가된 3~5회의 유도 화학요법 주기와 1회의 고용량 화학요법 주기로 구성됩니다.
의약품: 브리징 화학요법
하나의 브리징 화학요법 주기는 카보플라틴과 에토포사이드를 사용한 5일간의 치료로 구성됩니다
의약품: 유도 주기 A1-A3
시스플라틴, 빈크리스틴, 에토포사이드, 사이클로포스파미드, 고용량 메토트렉세이트
의약품: 유도 주기 A4-5
시스플라틴, 에토포사이드, 사이클로포스파미드, 고용량 메토트렉세이트
의약품: 통합 주기 A6
카르보플라틴, 티오테파, 에토포사이드
실험적: Arm B: HIT-SKK
Arm B는 HIT-SKK'92(Rutkowski 등, 2005) 및 HIT-2000(NCT00303810) 임상 연구에서 평가된 3~5회의 화학요법 주기로 구성됩니다.
의약품: 브리징 화학요법
하나의 브리징 화학요법 주기는 카보플라틴과 에토포사이드를 사용한 5일간의 치료로 구성됩니다
의약품: HIT-SKK 화학요법 사이클 B1-3
사이클로포스파미드, 빈크리스틴, 고용량 메토트렉세이트, 카보플라틴, 에토포시드, i.ventri. 메토트렉세이트
의약품: 수정된 HIT-SKK 사이클 B4-5
사이클로포스파마이드, 빈크리스틴, 카보플라틴, 에토포사이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
WPPSIIV를 사용한 신경인지 결과
기간: 105개월
진단 후 2.5년 시점에 중재군 A("Head Start" 4)와 B(HIT-SKK)에 무작위 배정된 환자들 간의 신경인지 결과를 비교합니다. 진단 후 2.5년 시점(+/− 6개월)에 만 2년 6개월부터 7년 7개월 사이의 환자에게 시행된 웩슬러 유아 및 초등 지능 검사(WPPSIIV)로 측정한 전지능 지수(IQ).
105개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PFS
기간: 152개월
무작위 그룹 간 비교된 무진행 생존(PFS)
152개월
rtPFS
기간: 152개월
무작위 그룹 간 비교한 방사선 치료 제외/진행 무발생 생존율 (rtPFS)
152개월
OS
기간: 152개월
무작위 그룹 간 비교된 전반적 생존율(OS)
152개월
두 번째 악성 종양
기간: 152개월
무작위 배정 그룹 간 비교한 제2 악성 종양의 발생률
152개월
CTCAE v5.0으로 평가된 치료 관련 이상 반응이 발생한 환자 수
기간: 152개월
무작위 그룹 간 비교된 급성 독성
152개월
치료 관련 사망 발생률
기간: 152개월
무작위 배정 그룹 간 치료 관련 사망 발생률 비교
152개월
Head Start 또는 HIT-SKK에 무작위 배정된 환자의 IQ 평가
기간: 152개월
진단 후 5년 시점(+/- 12개월 범위 허용)의 Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V) 전체 지능 지수, 단 6세 미만 아동의 경우 Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) 전체 지능 지수 점수만 사용됨.
152개월
ABAS v2 또는 v3를 사용한 발달 및 적응 기능 평가
기간: 152개월
진단 시, 진단 후 2.5년 및 5년에 Adaptive Behavior Assessment System (ABAS, 버전 II 또는 3)을 사용하여 Head Start 또는 HIT-SKK에 무작위로 배정된 환자들을 비교할 것입니다.
152개월
PedsQL 유아용 또는 PedsQL 4.0 부모 보고 삶의 질 측정도구를 이용한 삶의 질 평가
기간: 152개월
PedsQL 영아 또는 PedsQL 4.0 부모 보고 삶의 질 측정 도구는 치료 시점의 현재 연령에 따라 사용됩니다.
설문지는 0-100점 척도로 양적 평가되며, 점수가 높을수록 더 나은 결과/삶의 질을 나타냅니다.
152개월
신경인지 결과와 삶의 질 간의 상관관계
기간: 152개월
진단 후 5년 시점의 신경인지 결과(WISC-V 전체 척도 IQ로 측정)와 삶의 질(PedsQL Infant로 측정) 간의 상관관계는 선형 혼합 모델 회귀분석을 통해 확인됩니다.
152개월
SIOP Boston 척도를 이용한 청력 영향 평가
기간: 152개월
이독성은 SIOP Boston 척도에 따른 청력 평가를 통해 평가됩니다(정상적인 왜곡산물이음향방사(DPOAE)를 가진 환자는 청력 손실이 없는 것으로 간주됩니다).
152개월
백질뇌병증 환자 수
기간: 152개월
LEP는 수정된 Fazekas 척도를 사용하여 무작위 그룹 간 비교를 통해 진단 후 2.5년 및 5년에 평가될 것입니다.
152개월
무진행생존기간 비교
기간: 152개월
연구 치료 종료 시 CR 상태인 환자에서 무작위 배정 그룹 간 무진행생존기간(PFS) 비교
152개월
PFS 비교
기간: 152개월
Heidelberg 뇌종양 분류기 버전 11(또는 그 이상)에 기반한 분류법으로 정의된 SHH-MB 아형 간의 PFS를 비교하기 위해
152개월
암 취약성 증후군 환자의 비율 평가
기간: 152개월
적합한 등록 환자 중 유전적으로 확인된 기저세포 모반 증후군(BCNS, Gorlin 증후군, OMIM: 109400), ELP1 및 GPR161 암 소인 증후군이 있는 환자의 비율을 평가하기 위해
152개월
rtPFS 비교
기간: 152개월
Heidelberg 뇌종양 분류기 버전 11(또는 그 이상)에 기반한 분류에 따라 정의된 SHH-MB 아형 간의 rtPFS를 비교하기 위해
152개월
OS 비교
기간: 152개월
Heidelberg 뇌종양 분류기 버전 11(또는 그 이상)에 기반한 분류에 따라 정의된 SHH-MB의 아형 간 전체 생존율(OS)을 비교하기 위해
152개월
rtPFS 비교
기간: 152개월
연구 치료 종료 시 CR 상태인 환자에서 무작위 배정된 군들 간의 rtPFS를 비교하기 위함
152개월
OS 비교
기간: 152개월
연구 치료 종료 시 CR 상태인 환자에서 무작위 배정 그룹 간 전체 생존율 비교
152개월
Chang 척도를 이용한 청력 영향 평가
기간: 152개월
Chang 척도에 따른 청력 평가를 통해 이독성이 평가됩니다(정상적인 왜곡산물이음향방사(DPOAE)를 보이는 환자는 청력 손실이 없는 것으로 간주됩니다).
152개월
신경인지 및 행동 결과 간의 연관성
기간: 152개월
진단 후 5년 시점에서 측정된 신경인지적 결과(진단 시 6세 미만 아동에게만 사용된 WPPSI 종합 지능 점수와 진단 후 5년 시점에서 측정된 WISC-V 종합 지능 점수로 측정)와 행동적 결과(ABAS v2 또는 v3으로 측정)의 무작위 배정 그룹 간 비교
152개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nationwide Children's Hospital

협력자

Children's of Alabama
German Society of Paediatric Oncology and Hematology (GPOH gGmbH)

수사관

  • 수석 연구원: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital
  • 연구 의자: Girish Dhall, MD, Children's Hospital of Alabama

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2034년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2038년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 17일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • COGNITO-MB
  • 2024-517133-40-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 연구는 결과와 무관하게 동료 심사 저널의 과학 문헌에 게재될 예정입니다. 연구 결과는 하나 이상의 의학 학회에서 발표될 수 있으며, 과학적 교류 및 교육 목적으로 사용될 수 있습니다. 또한, 이 연구와 그 결과는 현지 보건 당국 규정에 따라 적절한 모든 보건 당국 연구 등록부에 포함을 위해 제출될 수 있으며, 보건 당국 연구 등록 웹사이트에 게재될 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

수모세포종에 대한 임상 시험

브리징 화학요법에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

CROs by country

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정황

희귀 질병

약물 개입

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