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재발성/난치성 급성 골수성 백혈병에서 Ruxolitinib 투여 유무에 따른 CART123 세포 (CART123)

2026년 5월 22일 업데이트: Stephan Grupp MD PhD

재발/불응성 급성 골수성 백혈병에서 자가 CD123-표적 CAR T-세포(CART123) 단독 요법 또는 루솔리티닙과의 병용 요법에 대한 1상 임상시험

이 연구는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)을 가진 소아 및 젊은 성인 대상자에서 CART123 세포 단독 또는 루욜리티닙과 병용 투여 시의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 대상자는 두 치료 코호트 중 하나에 등록됩니다: CART123 단독 투여 대상자(코호트 A) 또는 CART123과 루욜리티닙 병용 투여 대상자(코호트 B).

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 임상시험은 필라델피아 아동병원에서 진행되며, CART123 주입은 외래 진료 환경에서 이루어지며 철저한 추적 관찰이 이루어집니다. 코호트 A에는 약 18명의 대상자가 치료를 받고, 코호트 B에는 12명의 환자가 치료를 받을 예정입니다.

코호트 A는 림프세포 제거 화학요법 후 0일에 정맥 주사로 투여되는 CART123 세포의 용량 증량으로 구성됩니다.

코호트 B는 고정 용량의 CART123 세포(2x106 CART123 세포/kg)를 0일에 정맥 주사로 투여하며, 림프세포 제거 화학요법 시작부터 -2일까지 그리고 다시 +7일부터 +13일까지 경구 투여되는 연령과 체표면적 기반 용량의 루솔리티닙과 병용 투여됩니다. 이 코호트에서는 CART123 세포나 루솔리티닙의 용량 증량은 없지만, 용량 감량 규칙에 의해 정의된 허용 불가능한 독성이 발생할 경우 루솔리티닙의 용량 감량이 계획되어 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1. 동의 시 연령: 코호트 A: 0-29세. 코호트 B: 1-29세 (참고: 코호트 B의 각 용량 수준에서 첫 번째 대상자는 ≥12세여야 함)

  • 2. 두 번째 이상의 재발, 이식 후 재발 또는 화학요법 불응성 질환을 가진 급성 골수성 백혈병(AML) 대상자. 구체적으로:

    1. 두 번째 이상의 재발: 두 번째 문서화된 완전 관해 후 최소 0.1%의 골수성 백혈병 유세포 분석 확인; 또는
    2. 동종 조혈모세포 이식 후 유세포 분석으로 최소 0.1%의 골수성 백혈병이 확인된 모든 검출 가능한 질환; 또는
    3. 불응성 질환: 초기 발현 환자의 경우 유도 화학요법 두 차례 후 >5%의 골수 모세포 지속 침윤, 이전 완전 관해 후 재발한 환자의 경우 유도 화학요법 한 차례 후 >5%의 골수 모세포, 그리고 골수계 전환을 가진 환자의 경우 AML 지향 화학요법 한 차례 후 >5%의 골수 모세포.
  • 3. 대상자는 CART123 치료 후 적응증이 있을 경우 신속히 이식으로 진행할 수 있는 확인된 조혈모세포 기증자를 보유해야 함.

  • 4. 충분한 장기 기능:

    1. 연령/성별 기준 혈청 크레아티닌.
    2. 충분한 간 기능: ALT ≤ 500 U/L, 빌리루빈 ≤ 정상 상한치의 3배, 그리고 이 범위를 초과하는 ALT 및/또는 빌리루빈 결과는 연구 책임자(또는 간 생검으로 확인된 경우)의 판단에 따라 이상이 AML의 간 침윤과 직접적으로 관련된 경우 허용됨.
    3. 최소 수준의 폐 기능 보유: ≤등급 1 호흡곤란 및 <등급 3 저산소증; 치료 연구자의 판단에 따라 폐기능 검사가 임상적으로 적절한 경우 DLCO ≥ 40%(필요 시 빈혈 보정).
    4. 심초음파 또는 다른 영상 검사로 확인된 좌심실 단축률(LVSF) ≥ 28% 또는 박출률(LVEF) ≥ 45%.
  • 5. 충분한 활동 상태: Lansky 또는 Karnofsky 활동 점수 ≥ 50.
  • 6. 생식 가능한 대상자는 허용 가능한 피임법 사용에 동의해야 함.

제외 기준:

  • 1. 활동성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염
  • 2. HIV 감염
  • 3. 전신 요법이 필요한 활동성 급성 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)
  • 4. 세포 주입 또는 세포 채취 시 전신 스테로이드 또는 면역억제제의 동시 사용, 또는 치료 의사의 판단에 따라 채취 중 또는 주입 후 스테로이드 요법 또는 면역억제가 필요할 가능성이 있는 상태. 세포 채취 시 또는 주입 시 이외의 질병 치료를 위한 스테로이드는 허용됨. 생리적 대체 수단으로서의 하이드로코르티손 또는 흡입 스테로이드 사용도 허용됨.
  • 5. 치료 중 진행 중인 중추신경계 질환, 또는 중추신경계 독성 위험을 증가시킬 수 있는 중추신경계 실질 병변.
  • 6. 임신 또는 수유 중인 대상자.
  • 7. 조절되지 않은 활동성 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Cohort A
In Cohort A, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy followed by CART123 infusion with planned dose escalation. Subjects enrolled on Cohort A will receive a standard regimen of fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (500 mg/m2/day x 2 days).
생물학적: Anti-CD123 LV 리다이렉티드 T 세포 (CART123)
CART123 세포: 항-CD123 키메라 항원 수용체를 발현하는 렌티바이러스로 형질전환된 T 세포로, 탠덤 TCRζ 및 4-1BB (TCRζ/4-1BB) 공자극 도메인을 발현합니다.
실험적: Cohort B
In Cohort B, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy and ruxolitinib followed by a fixed dose of CART123 cells and age and body surface area-adjusted dose of ruxolitinib. Subjects enrolled on Cohort B will receive the regimen fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (1000 mg/m2/day x 3 days).
생물학적: Anti-CD123 LV 리다이렉티드 T 세포 (CART123)
CART123 세포: 항-CD123 키메라 항원 수용체를 발현하는 렌티바이러스로 형질전환된 T 세포로, 탠덤 TCRζ 및 4-1BB (TCRζ/4-1BB) 공자극 도메인을 발현합니다.
의약품: 루솔리티닙 (JAKAVI®)
Ruxolitinib: JAK1과 JAK2를 선택적으로 억제하는 경구 투여용 Janus 활성화 키나제(JAK) 억제제입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CART123의 안전성 평가
기간: 5년
CART123 투여 후 치료 관련 이상반응의 빈도와 심각도를 평가하여 이상반응 빈도를 측정합니다
5년
CART123과 Ruxolitinib 병용 요법의 안전성
기간: 5년
CART123과 Ruxolitinib 투여 후 치료 관련 이상반응의 빈도와 심각성을 평가하여 이상반응의 빈도를 측정합니다.
5년
CART123의 최대 허용 용량 결정
기간: 5년
최대 허용 용량은 CART123 제품 투여 후 발생하는 용량 제한 독성의 발생률을 측정하여 결정됩니다.
5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CART123 치료법의 타당성 평가
기간: 5년
등록된 피험자 중 CART123 주입을 받은 피험자의 비율로 측정됩니다.
5년
CART123과 루솔리티닙의 병용 치료의 타당성 결정
기간: 5년
CART123 주입과 최소 7일간의 루솔리티닙 치료를 받은 등록 대상자의 비율로 측정됩니다.
5년
CART123의 예비 효능 평가
기간: 5년
CART123 치료 후 28일째 완전 관해를 달성한 피험자의 비율로 측정합니다.
5년
CART123 + Ruxolitinib의 예비 효능 평가
기간: 5년
CART123 치료 후 및 적어도 7일간의 Ruxolitinib 투여 후 28일째에 완전 관해를 달성한 피험자의 비율로 측정됩니다.
5년
CART123 또는 CART123과 Ruxolitinib 병용 치료 후 구조적 줄기세포 이식의 필요성 평가
기간: 5년
CART123 또는 CART123과 Ruxolitinib을 병용 치료한 후 골수 무형성증으로 인해 동종 조혈모세포 이식(HSCT)을 진행한 주입 대상자의 비율을 확인하십시오
5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stephan Grupp MD PhD

협력자

Children's Hospital of Philadelphia

수사관

  • 연구 책임자: Stephan Grupp, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
  • 수석 연구원: Lucy Cain, MBBS, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 14일

기본 완료 (추정된)

2029년 5월 14일

연구 완료 (추정된)

2030년 5월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 7일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 25CT017, 25-024116

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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