Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki CART123 z lub bez ruxolitynibu w nawrotowej/opornej na leczenie ostrej białaczce szpikowej (CART123)

22 maja 2026 zaktualizowane przez: Stephan Grupp MD PhD

Badanie kliniczne fazy 1 z użyciem autologicznych limfocytów T z chimerycznym receptorem antygenowym skierowanym przeciwko CD123 (CART123) jako monoterapii lub w skojarzeniu z ruxolitynibem w nawrotowej/opornej ostrej białaczce szpikowej

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności komórek CART123 stosowanych samodzielnie lub w połączeniu z ruxolitynibem u pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową (AML). Uczestnicy zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup leczenia: pacjenci otrzymujący wyłącznie CART123 (Kohorta A) lub pacjenci otrzymujący CART123 w połączeniu z ruxolitynibem (Kohorta B).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to będzie prowadzone w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, z infuzjami CART123 odbywającymi się w warunkach ambulatoryjnych, z bliską obserwacją. Około 18 pacjentów będzie leczonych w Kohorcie A, a 12 pacjentów w Kohorcie B.

Kohorta A będzie obejmować eskalację dawki komórek CART123 podawanych dożylnie w Dniu 0 po chemioterapii limfodeplecyjnej.

Kohorta B będzie obejmować stałą dawkę komórek CART123 (2x106 komórek CART123/kg), podawaną dożylnie w Dniu 0, w połączeniu z dawką ruxolitynibu opartą na wieku i BSA, podawaną doustnie od rozpoczęcia chemioterapii limfodeplecyjnej do Dnia -2 oraz ponownie od Dnia+7 do Dnia+13. W tej kohorcie nie przewiduje się eskalacji dawki komórek CART123 ani ruxolitynibu, ale planowana jest deeskalacja dawki ruxolitynibu w przypadku niedopuszczalnej toksyczności określonej przez zasady deeskalacji dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • 1. Wiek w momencie wyrażenia zgody: Kohorta A: 0-29 lat. Kohorta B: 1-29 lat (Uwaga: pierwszy pacjent na każdym poziomie dawkowania w Kohorcie B musi mieć ≥12 lat)

  • 2. Pacjenci z AML w drugim lub kolejnym nawrocie, z nawrotem po przeszczepie lub z chorobą oporną na chemioterapię. Szczegółowo:

    1. Drugi lub kolejny nawrót zdefiniowany jako potwierdzone cytometrią przepływową białaczki szpikowej o wartości co najmniej 0,1% po drugiej udokumentowanej całkowitej remisji; LUB
    2. Wykrywalna choroba po allogenicznym przeszczepie z potwierdzeniem cytometrią przepływową białaczki szpikowej o wartości co najmniej 0,1%; LUB
    3. Choroba oporna, zdefiniowana jako: Utrwalone zajęcie szpiku kostnego z >5% blastów po dwóch cyklach chemioterapii indukcyjnej u pacjentów w początkowej prezentacji, >5% blastów w szpiku kostnym po jednym cyklu chemioterapii indukcyjnej u pacjentów, u których nastąpił nawrót po wcześniejszym osiągnięciu CR, oraz >5% blastów w szpiku kostnym po jednym cyklu chemioterapii skierowanej przeciw AML u osób z przełączeniem linii szpikowej.
  • 3. Pacjenci muszą mieć zidentyfikowanego dawcę komórek macierzystych z możliwością szybkiego przystąpienia do przeszczepu po leczeniu CART123, jeśli jest to wskazane.

  • 4. Prawidłowa funkcja narządów zdefiniowana jako:

    1. Stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci.
    2. Prawidłowa funkcja wątroby: ALT ≤ 500 U/L, bilirubina ≤3x górna granica normy, a wyniki ALT i/lub bilirubiny przekraczające ten zakres są dopuszczalne, jeśli zdaniem lekarza prowadzącego badanie (lub potwierdzone biopsją wątroby) nieprawidłowości są bezpośrednio związane z naciekiem AML w wątrobie.
    3. Musi mieć minimalny poziom rezerwy płucnej zdefiniowany jako duszność ≤1 stopnia i niedotlenienie <3 stopnia; DLCO ≥ 40% (skorygowany o anemię, jeśli to konieczne), jeśli badania czynności płuc są klinicznie odpowiednie w ocenie lekarza prowadzącego.
    4. Frakcja skrócenia lewej komory (LVSF) ≥ 28% lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 45% potwierdzone echokardiogramem lub innym badaniem obrazowym.
  • 5. Odpowiedni stan sprawności zdefiniowany jako wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego ≥ 50.
  • 6. Pacjenci w wieku reprodukcyjnym muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia:

  • 1. Aktywne zapalenie wątroby typu B lub aktywne zapalenie wątroby typu C
  • 2. Zakażenie HIV
  • 3. Aktywna ostra lub przewlekła GVHD wymagająca leczenia ogólnoustrojowego
  • 4. Jednoczesne stosowanie ogólnoustrojowych steroidów lub leków immunosupresyjnych w czasie infuzji komórek lub pobierania komórek, lub stan, który zdaniem lekarza prowadzącego prawdopodobnie będzie wymagał terapii steroidowej lub immunosupresji podczas pobierania lub po infuzji. Steroidy stosowane w leczeniu choroby w czasie innym niż pobieranie komórek lub w czasie infuzji są dozwolone. Dozwolone jest również stosowanie fizjologicznej substytucji hydrokortyzonem lub steroidów wziewnych.
  • 5. Choroba OUN, która jest postępująca podczas terapii, lub z ogniskami zmian miąższowych OUN, które mogą zwiększać ryzyko neurotoksyczności OUN.
  • 6. Pacjenci w ciąży lub karmiące piersią.
  • 7. Niekontrolowane aktywne zakażenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cohort A
In Cohort A, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy followed by CART123 infusion with planned dose escalation. Subjects enrolled on Cohort A will receive a standard regimen of fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (500 mg/m2/day x 2 days).
Biologiczny: Przeciwciała anty-CD123 LV przekierowane komórki T (CART123)
CART123 cells: komórki T transdukowane lentiwirusowo eksprymujące anty-CD123 chimeryczne receptory antygenowe eksprymujące tandemowe domeny kostymulacyjne TCRζ i 4-1BB (TCRζ/4-1BB).
Eksperymentalny: Cohort B
In Cohort B, the treatment regimen will consist of lymphodepleting chemotherapy and ruxolitinib followed by a fixed dose of CART123 cells and age and body surface area-adjusted dose of ruxolitinib. Subjects enrolled on Cohort B will receive the regimen fludarabine (30 mg/m2/day x 4 days) and cyclophosphamide (1000 mg/m2/day x 3 days).
Biologiczny: Przeciwciała anty-CD123 LV przekierowane komórki T (CART123)
CART123 cells: komórki T transdukowane lentiwirusowo eksprymujące anty-CD123 chimeryczne receptory antygenowe eksprymujące tandemowe domeny kostymulacyjne TCRζ i 4-1BB (TCRζ/4-1BB).
Lek: Ruxolitinib (JAKAVI®)
Ruxolitinib: doustnie podawany inhibitor kinazy janusowej (JAK), który selektywnie hamuje JAK1 i JAK2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń bezpieczeństwo preparatu CART123
Ramy czasowe: 5 lat
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych będzie mierzona poprzez ocenę częstości i ciężkości związanych z leczeniem zdarzeń niepożądanych po podaniu CART123
5 lat
Bezpieczeństwo CART123 w połączeniu z Ruxolitinibem
Ramy czasowe: 5 Lat
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych będzie mierzona poprzez ocenę częstotliwości i nasilenia zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po podaniu CART123 i ruxolitynibu
5 Lat
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki CART123
Ramy czasowe: 5 lat
Maksymalną tolerowaną dawkę określi się poprzez zmierzenie częstości występowania dawek ograniczających toksyczność po podaniu produktu CART123.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określić Wykonalność Leczenia CART123
Ramy czasowe: 5 lat
Mierzony odsetkiem zrekrutowanych pacjentów, którzy otrzymali wlew CART123.
5 lat
Określenie wykonalności leczenia skojarzonego z zastosowaniem CART123 i ruxolitynibu
Ramy czasowe: 5 lat
Mierzone za pomocą wskaźnika zrekrutowanych pacjentów, którzy otrzymują wlew CART123 i co najmniej 7 dni ruxolitynibu.
5 lat
Określenie wstępnej skuteczności CART123
Ramy czasowe: 5 lat
Mierzone wskaźnikiem pacjentów, którzy osiągają całkowitą remisję po leczeniu CART123 w 28. dniu.
5 lat
Określenie wstępnej skuteczności CART123 + Ruxolitinib
Ramy czasowe: 5 lat
Mierzony wskaźnikiem pacjentów, którzy osiągają całkowitą remisję po leczeniu CART123 i co najmniej 7 dniach stosowania Ruxolitinibu w dniu 28.
5 lat
Ocena potrzeby wykonania przeszczepu komórek macierzystych w trybie ratunkowym po leczeniu preparatem CART123 lub preparatem CART123 z Ruxolitynibem
Ramy czasowe: 5 lat
Określ odsetek poddanych infuzji pacjentów, u których przeprowadza się allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych (HSCT) z powodu aplazji szpiku po leczeniu CART123 lub CART123 z Ruxolitynibem
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stephan Grupp MD PhD

Współpracownicy

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stephan Grupp, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Lucy Cain, MBBS, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25CT017, 25-024116

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka szpikowa (AML)

Badania kliniczne na Przeciwciała anty-CD123 LV przekierowane komórki T (CART123)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj