Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van FLX-787-ODT te evalueren voor de behandeling van fasciculaties in tong en appendiculaire spieren bij volwassen proefpersonen met ALS

27 augustus 2018 bijgewerkt door: Flex Pharma, Inc.

Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van FLX-787-ODT te evalueren voor de behandeling van fasciculaties in de tong en één appendiculaire spier bij volwassen proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

De FLX-787-107-studie zal bepalen hoe goed FLX-787-ODT werkt om fasciculaties te verminderen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De studie zal meten hoe vaak fasciculaties optreden, of de tong- en spierkracht, spraak en slikken worden beïnvloed, en eventuele bijwerkingen monitoren die zich kunnen voordoen tijdens het gebruik van het onderzoeksproduct. Deelnemers worden beoordeeld voor en na het innemen van een enkele dosis FLX-787-ODT. Ongeveer 15 mensen zullen deelnemen aan dit onderzoek in één centrum in de Verenigde Staten. Deelnemers zullen in het onderzoek zijn voor een enkel bezoek aan de kliniek en zullen 7 dagen later worden gebeld om te controleren op bijwerkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
3

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van ALS-diagnose van minder dan 5 jaar.
  • Meer dan 6 fasciculaties per minuut opgemerkt in ieder geval in de tong door klinische, echografie of EMG-evaluatie.
  • Normaal mondholteonderzoek bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een klinisch significante of onstabiele toestand die zou resulteren in een verhoogd risico op deelname aan het onderzoek of moeilijkheden bij de interpretatie van de onderzoeksresultaten.
  • Tremor of andere bewegingsstoornis die de opname zou verstoren.
  • Aanwezigheid van ernstige gastro-intestinale stoornissen, zoals inflammatoire darmziekte, diverticulitis, actieve maagzweer of significante gastro-oesofageale refluxziekte (d.w.z. niet goed onder controle te krijgen met maagzuurremmers of protonpompremmers), of orale of slokdarmlaesies/zweren.
  • Aanwezigheid van laryngospasme of significante slikproblemen.
  • Onvermogen om een ​​pittig gevoel in de mond of maag te verdragen.
  • Actief gebruik van illegale drugs of geschiedenis van chronisch middelenmisbruik in het afgelopen jaar voorafgaand aan de screening, inclusief alcoholmisbruik.
  • Deelgenomen aan een klinische studie (behalve natuurhistorische studies zonder toediening van een onderzoeksproduct) binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Zwanger, borstvoeding gevend of van plan om zwanger te worden.
  • Bloeddruk van ≥160 mmHg systolisch en/of ≥100 mmHg diastolisch.
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumbevindingen (waaronder screening van een volledig elektrolytenpanel, volledig bloedbeeld, leverfunctietesten).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: FLX-787-ODT (oraal uiteenvallende tablet)
Enkele dosis
Geneesmiddel: FLX-787-ODT
Orale uiteenvallende tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline van diastolische bloeddruk in mmHg
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Diastolische bloeddruk verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Verandering van basislijn van systolische bloeddruk in mmHg
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Systolische bloeddruk verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn in hartslag in slagen per minuut
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Hartslag verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging ten opzichte van de basislijn in ademhalingsfrequentie in ademhalingen per minuut
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Ademhalingsfrequentie verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn in lichaamstemperatuur in graden Celsius of Fahrenheit
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Lichaamstemperatuur verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek van de mondholte
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Onderzoek van de mondholte voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek met bijwerkingen gedurende 7 dagen gevolgd door telefonisch contact
Tijdens het onderzoek verzamelde informatie over ongewenste voorvallen
Voorafgaand aan en na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek met bijwerkingen gedurende 7 dagen gevolgd door telefonisch contact

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van basislijn van fasciculatiefrequentie
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Fasciculaties in de tijd gemeten met echografie voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn van fasciculatiefrequentie
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Fasciculaties in de loop van de tijd gemeten door EMG voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Verandering ten opzichte van baseline in piektongkracht in kPa door Iowa Oral Performance Instrument
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Piektongsterktemetingen voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Wijziging ten opzichte van baseline in spraakbeoordelingen
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Getimede spraakbeoordelingen voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Wijziging ten opzichte van baseline in slikbeoordelingen
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Getimede slikbeoordelingen voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en eenmaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Flex Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
5 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
26 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
7 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
27 augustus 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • FLX-787-107

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen