Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerhet och effekt av FLX-787-ODT för att behandla fascikulationer i tunga och appendikulära muskler hos vuxna patienter med ALS

27 augusti 2018 uppdaterad av: Flex Pharma, Inc.

En öppen studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av FLX-787-ODT för behandling av fascikulationer i tungan och en appendikulär muskel hos vuxna patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

FLX-787-107-studien kommer att avgöra hur väl FLX-787-ODT fungerar för att minska fascikulationer hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Studien kommer att mäta hur ofta fascikulationer inträffar, om tunga och muskelstyrka, tal och sväljning påverkas, och övervaka eventuella biverkningar som kan utvecklas när du tar undersökningsprodukten. Deltagarna kommer att bedömas före och efter att ha tagit en engångsdos av FLX-787-ODT. Cirka 15 personer kommer att delta i denna studie vid ett center i USA. Deltagarna kommer att vara med i studien för ett enda klinikbesök och få ett telefonsamtal 7 dagar senare för att övervaka biverkningar.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
3

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av ALS diagnos på mindre än 5 år.
  • Mer än 6 fascikulationer per minut noterade åtminstone i tungan genom klinisk, ultraljuds- eller EMG-utvärdering.
  • Normal munhåleundersökning vid screening.

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av kliniskt signifikant eller instabilt tillstånd som skulle resultera i en ökad risk för studiedeltagande eller svårighet att tolka studieresultaten.
  • Tremor eller annan rörelsestörning som skulle störa inspelningen.
  • Förekomst av större gastrointestinala störningar, såsom inflammatorisk tarmsjukdom, divertikulit, aktiv magsårsjukdom eller signifikant gastroesofageal refluxsjukdom (dvs inte välkontrollerad på antacida eller protonpumpshämmare), eller orala eller esofagala lesioner/sår.
  • Förekomst av laryngospasm eller betydande sväljproblem.
  • Oförmåga att tolerera en kryddig känsla i munnen eller magen.
  • Aktivt använda olagliga droger eller historia av kroniskt drogmissbruk under det senaste året före screening, inklusive missbruk av alkohol.
  • Deltog i en klinisk studie (förutom naturhistoriska studier utan administrering av en prövningsprodukt) inom 30 dagar före screening.
  • Gravid, ammar eller planerar att bli gravid.
  • Blodtryck på ≥160 mmHg systoliskt och/eller ≥100 mmHg diastoliskt.
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratoriefynd (inklusive screening av komplett elektrolytpanel, fullständigt blodvärde, leverfunktionstester).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: FLX-787-ODT (oralt sönderfallande tablett)
En dos
Läkemedel: FLX-787-ODT
Oral desintegrerande tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen för diastoliskt blodtryck i mmHg
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Diastoliskt blodtryck insamlat före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen för systoliskt blodtryck i mmHg
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Systoliskt blodtryck insamlat före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändra från baslinjen i hjärtfrekvens i slag per minut
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Puls insamlad före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens i andetag per minut
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Andningsfrekvens uppsamlad före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändra från baslinjen i kroppstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Kroppstemperaturen uppsamlad före och efter behandlingen
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen för undersökning av munhålan
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Munhåleundersökning utförd före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Före och efter administrering av prövningsprodukt på klinikbesöket med biverkningar följt i 7 dagar efter telefonkontakt
Information om biverkningar som samlats in under hela studien
Före och efter administrering av prövningsprodukt på klinikbesöket med biverkningar följt i 7 dagar efter telefonkontakt

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Fascikulationer över tid mätt med ultraljud före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Ändra från Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Fascikulationer över tid mätt med EMG före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Ändring från baslinjen i Peak Tongue Strength i kPa av Iowa Oral Performance Instrument
Tidsram: Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Peak Tongue Strength Mätningar före och efter behandling
Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Ändra från Baseline i Talbedömningar
Tidsram: Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Tidsinställda talbedömningar före och efter behandling
Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Ändra från Baseline i Sväljbedömningar
Tidsram: Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Tidsinställda sväljningsbedömningar före och efter behandling
Före och en gång inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Flex Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
5 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
23 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
26 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 november 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
7 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
29 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
27 augusti 2018

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • FLX-787-107

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar