Estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de FLX-787-ODT para tratar las fasciculaciones en la lengua y el músculo apendicular en sujetos adultos con ELA
Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia de FLX-787-ODT para el tratamiento de fasciculaciones en la lengua y un músculo apendicular en sujetos adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de diagnóstico de ELA de menos de 5 años.
- Más de 6 fasciculaciones por minuto notadas al menos en la lengua por evaluación clínica, ecográfica o EMG.
- Examen de la cavidad oral normal en la selección.
Criterio de exclusión:
- Presencia de una condición clínicamente significativa o inestable que daría lugar a un mayor riesgo de participación en el estudio o dificultad en la interpretación de los resultados del estudio.
- Temblor u otro trastorno del movimiento que podría interferir con la grabación.
- Presencia de trastornos gastrointestinales importantes, como enfermedad inflamatoria intestinal, diverticulitis, enfermedad ulcerosa péptica activa o enfermedad por reflujo gastroesofágico significativa (es decir, no bien controlada con antiácidos o inhibidores de la bomba de protones), o lesiones/úlceras orales o esofágicas.
- Presencia de laringoespasmo o problemas importantes de deglución.
- Incapacidad para tolerar una sensación picante en la boca o el estómago.
- Uso activo de drogas ilícitas o antecedentes de abuso crónico de sustancias en el último año antes de la selección, incluido el abuso de alcohol.
- Participó en un estudio clínico (excepto estudios de historia natural sin la administración de un producto en investigación) dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada.
- Presión arterial de ≥160 mmHg sistólica y/o ≥100 mmHg diastólica.
- Anomalías clínicamente significativas en los resultados de laboratorio (incluido el examen de panel completo de electrolitos, hemograma completo, pruebas de función hepática).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: FLX-787-ODT (tableta de desintegración oral)
Dosís única
|
Tableta de desintegración oral
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial de la presión arterial diastólica en mmHg
Periodo de tiempo: Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
Presión arterial diastólica recolectada antes y después del tratamiento
|
Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
|
Cambio desde el valor inicial de la presión arterial sistólica en mmHg
Periodo de tiempo: Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
Presión arterial sistólica recolectada antes y después del tratamiento
|
Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
|
Cambio desde la línea de base en la frecuencia cardíaca en latidos por minuto
Periodo de tiempo: Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
Frecuencia cardíaca recopilada antes y después del tratamiento
|
Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
|
Cambio desde la línea de base en la tasa de respiración en respiraciones por minuto
Periodo de tiempo: Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
Tasa de respiración recolectada antes y después del tratamiento
|
Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
|
Cambio desde la línea de base en la temperatura corporal en grados Celsius o Fahrenheit
Periodo de tiempo: Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
Temperatura corporal recogida antes y después del tratamiento.
|
Antes y dentro de las 3 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la única visita a la clínica
|
|
Cambio desde el inicio del examen de la cavidad oral
Periodo de tiempo: Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Examen de la Cavidad Oral realizado antes y después del tratamiento
|
Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Antes y después de la administración del producto en investigación en la visita a la clínica con EA seguida durante 7 días después por contacto telefónico
|
Información de eventos adversos recopilada a lo largo del estudio
|
Antes y después de la administración del producto en investigación en la visita a la clínica con EA seguida durante 7 días después por contacto telefónico
|
Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial de frecuencia de fasciculación
Periodo de tiempo: Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Fasciculaciones a lo largo del tiempo medidas por ultrasonido antes y después del tratamiento
|
Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
|
Cambio desde el valor inicial de frecuencia de fasciculación
Periodo de tiempo: Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Fasciculaciones a lo largo del tiempo medidas por EMG antes y después del tratamiento
|
Antes y dos veces dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
|
Cambio con respecto al valor inicial en la fuerza máxima de la lengua en kPa según el Iowa Oral Performance Instrument
Periodo de tiempo: Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Mediciones de fuerza máxima de la lengua antes y después del tratamiento
|
Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
|
Cambio desde el punto de referencia en las evaluaciones del habla
Periodo de tiempo: Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Evaluaciones del habla cronometradas antes y después del tratamiento
|
Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
|
Cambio desde el inicio en las evaluaciones de deglución
Periodo de tiempo: Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Evaluaciones de deglución cronometradas antes y después del tratamiento
|
Antes y una vez dentro de las 4 horas posteriores a la administración del producto en investigación en la visita a la clínica
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Fasciculacion
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- FLX-787-107
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .