Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av FLX-787-ODT for å behandle fascikulasjoner i tunge og appendikulær muskel hos voksne personer med ALS

27. august 2018 oppdatert av: Flex Pharma, Inc.

En åpen undersøkelse for å evaluere sikkerheten og effekten av FLX-787-ODT for behandling av fascikulasjoner i tungen og en appendikulær muskel hos voksne personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

FLX-787-107-studien vil avgjøre hvor godt FLX-787-ODT fungerer for å redusere fascikulasjoner hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Studien vil måle hvor ofte fascikulasjoner oppstår, hvis tunge- og muskelstyrke, tale og svelging påvirkes, og overvåke eventuelle bivirkninger som kan utvikle seg mens du tar undersøkelsesproduktet. Deltakerne vil bli vurdert før og etter å ha tatt en enkelt dose FLX-787-ODT. Omtrent 15 personer vil delta i denne studien ved ett senter i USA. Deltakerne vil være med i studien for et enkelt klinikkbesøk og motta en telefon 7 dager senere for å overvåke for bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av ALS-diagnose på mindre enn 5 år.
  • Mer enn 6 fascikulasjoner per minutt notert i det minste i tungen ved klinisk, ultralyd eller EMG-evaluering.
  • Normal munnhuleundersøkelse ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant eller ustabil tilstand som vil resultere i økt risiko for studiedeltakelse eller vanskeligheter med å tolke studieresultatene.
  • Tremor eller annen bevegelsesforstyrrelse som kan forstyrre opptak.
  • Tilstedeværelse av alvorlige gastrointestinale lidelser, slik som inflammatorisk tarmsykdom, divertikulitt, aktiv magesårsykdom eller betydelig gastroøsofageal reflukssykdom (dvs. ikke godt kontrollert på syrenøytraliserende midler eller protonpumpehemmere), eller orale eller esophageale lesjoner/sår.
  • Tilstedeværelse av laryngospasme eller betydelige svelgeproblemer.
  • Manglende evne til å tolerere en krydret følelse i munnen eller magen.
  • Aktivt bruk av ulovlige stoffer eller historie med kronisk rusmisbruk i løpet av det siste året før screening, inkludert misbruk av alkohol.
  • Deltok i en klinisk studie (unntatt naturhistoriske studier uten administrering av et undersøkelsesprodukt) innen 30 dager før screening.
  • Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid.
  • Blodtrykk på ≥160 mmHg systolisk og/eller ≥100 mmHg diastolisk.
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefunnene (inkludert screening av komplett elektrolyttpanel, fullstendig blodtelling, leverfunksjonsprøver).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: FLX-787-ODT (oralt desintegrerende nettbrett)
Enkeltdose
Legemiddel: FLX-787-ODT
Oral disintegrerende tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for diastolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Diastolisk blodtrykk samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline for systolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Systolisk blodtrykk målt før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endre fra baseline i hjertefrekvens i slag per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Hjertefrekvens samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens i pust per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Respirasjonsfrekvens samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline i kroppstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Kroppstemperatur samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline for munnhuleundersøkelse
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Munnhuleundersøkelse utført før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt
Informasjon om uønskede hendelser samlet inn gjennom hele studien
Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Fasikulasjoner over tid målt ved ultralyd før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Fasikulasjoner over tid målt ved EMG før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Endring fra baseline i Peak Tongue Strength i kPa av Iowa Oral Performance Instrument
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Måling av topp tungestyrke før og etter behandling
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Endring fra baseline i talevurderinger
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Tidsbestemt talevurderinger før og etter behandling
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Endring fra baseline i svelgevurderinger
Tidsramme: Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Tidsbestemte svelgevurderinger før og etter behandling
Før og én gang innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Flex Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. august 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FLX-787-107

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger