Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Donor perifere stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met gevorderde hematologische kanker of andere aandoeningen

7 mei 2026 bijgewerkt door: City of Hope Medical Center

Een fase II-onderzoek naar allogene perifere bloedstamceltransplantatie van gematchte niet-verwante donoren bij patiënten met gevorderde hematologische maligniteiten en hematologische aandoeningen

RATIONALE: Het geven van chemotherapie en bestraling van het hele lichaam vóór een perifere stamceltransplantatie van een donor helpt de groei van kanker of abnormale cellen te stoppen. Het helpt ook voorkomen dat het immuunsysteem van de patiënt de stamcellen van de donor afstoot. Wanneer de gezonde stamcellen van een donor in de patiënt worden ingebracht, kunnen ze het beenmerg van de patiënt helpen om stamcellen, rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes te maken. Soms kunnen de getransplanteerde cellen van een donor een immuunrespons maken tegen de normale cellen van het lichaam. Het geven van tacrolimus, methotrexaat, ciclosporine, mycofenolaatmofetil en sirolimus voor en na transplantatie kan dit voorkomen.

DOEL: Deze fase II-studie onderzoekt hoe goed donorperifere stamceltransplantatie werkt bij de behandeling van patiënten met gevorderde hematologische kanker of andere aandoeningen.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Om hematopoietisch herstel te evalueren, met behulp van neutrofielen- en bloedplaatjesimplantatie als het primaire criterium, bij patiënten met gevorderde hematologische maligniteiten of andere aandoeningen die allogene perifere bloedstamceltransplantatie (PBSC) ondergaan van gematchte niet-verwante donoren.
  • Om de incidentie van acute en chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD) te evalueren bij patiënten die een allogene PBSC-transplantatie ondergaan van gematchte niet-verwante donoren.

Ondergeschikt

  • Om de impact van HLA klasse I en klasse II allel-matching op de incidentie van GVHD en op het overlevingsresultaat van deze patiënten te evalueren.
  • Om de algehele overleving, ziektevrije overleving en terugval bij deze patiënten te evalueren.

OVERZICHT: Patiënten zijn gestratificeerd volgens het type conditioneringsregime (myeloablatief versus myeloablatief met verminderde intensiteit). Patiënten worden toegewezen aan een conditioneringsregime op basis van diagnose, leeftijd, ziektestatus, eerdere radiotherapie en eerdere autologe stamceltransplantatie.

  • Conditioneringsregime:

    • Regime I: Patiënten ondergaan totale lichaamsbestraling (TBI) op dag -7 tot -4 en krijgen cyclofosfamide IV op dag -3 en -2. Als alternatief kunnen patiënten cyclofosfamide krijgen op dag -7 en -6 en TBI ondergaan op dag -4 tot -1.
    • Regime II: Patiënten krijgen eenmaal op dag -8 gedurende 2 uur busulfan IV en vervolgens elke 6 uur op dag -7 tot -4. Patiënten krijgen ook cyclofosfamide IV op dag -3 en -2.
    • Regime III: Patiënten ondergaan een TBI op dag -7 tot -4 en krijgen etoposide IV op dag -3.
    • Regime IV: Patiënten krijgen fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -7 tot -3 en melfalan IV op dag -2.
    • Regime V: Patiënten krijgen fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -4 tot -2 en ondergaan TBI op dag 0.
    • Regime VI: Patiënten krijgen busulfan IV gedurende 3 uur en fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -5 tot -2.
  • Transplantatie van allogene perifere bloedstamcellen (PBSC): Alle patiënten ondergaan op dag 0 een allogene PBSC-transplantatie.
  • Graft-versus-host-ziekte (GVHD) profylaxe: Patiënten krijgen een van de volgende GVHD-profylaxeregimes:

    • Regime A: Patiënten krijgen tacrolimus IV of oraal op dag -1 tot 180 en methotrexaat IV op dag 1, 3, 6 en 11.
    • Regime B: Patiënten krijgen ciclosporine IV of oraal tweemaal daags op dag -1 tot 180, mycofenolaatmofetil IV gedurende 2 uur of oraal tweemaal daags op dag 0-27, en methotrexaat IV op dag 1, 3 en 6.
    • Regime C: Patiënten krijgen continu of oraal tacrolimus IV, en orale sirolimus vanaf dag -3. Patiënten krijgen ook methotrexaat IV op dag 1, 3 en 6.

Na voltooiing van de studietherapie worden patiënten periodiek gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

260

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 120 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Diagnose van een van de volgende:

    • Acute lymfatische leukemie (ALL), die aan een van de volgende criteria voldoet:

      • Bij de eerste terugval of daarna
      • ALL met een hoog risico, gedefinieerd door een van de volgende:

        • Hypoploïdie (≤ 44 chromosomen)
        • Pseudodiploïdie met translocaties of moleculair bewijs van t(9;22), 11q23 of t(8;14), exclusief B-cel ALL
        • Verhoogde WBC bij presentatie (WBC > 20.000/mm³ [voor patiënten > 18 jaar]; WBC > 200.000/mm³ [voor patiënten van 12-18 jaar])
    • Acute myeloïde leukemie (AML), die aan een van de volgende criteria voldoet:

      • In eerste volledige remissie
      • Kan geen kwijtschelding bereiken
      • Bij de eerste terugval of daarna
      • Secundaire AML (> 30% blasten in mergaspiraat)

        • Moet, indien mogelijk, voorafgaand aan de transplantatie inductiechemotherapie krijgen om remissie te verkrijgen
    • Chronische myeloïde leukemie, die aan een van de volgende criteria voldoet:

      • In de eerste of tweede chronische fase of versnelde fase
      • In blastaire crisis, gedefinieerd als > 30% promyelocyten plus blasten in het beenmerg
    • Myelodysplastische syndromen, waaronder een van de volgende:

      • Refractaire anemie met overtollige blasten (RAEB)
      • Chronische myelomonocytische leukemie
      • RAEB in transformatie
    • Refractair non-Hodgkin-lymfoom, chronische lymfatische leukemie, Hodgkin-lymfoom of multipel myeloom

      • Ontvangen en mislukte eerstelijnstherapie, hooggedoseerde therapie en autologe stamceltransplantatie of bergingstherapie
    • Myeloproliferatieve aandoeningen/myelofibrose kunnen per geval worden toegestaan
    • Ernstige aplastische anemie, paroxismale nachtelijke hemoglobinurie of een andere hematologische aandoening die transplantatie vereist
  • Patiënten ouder dan 55 jaar met hematologische aandoeningen die kunnen worden behandeld met allogene stamceltransplantatie en die niet in aanmerking komen voor IRB 99190 komen in aanmerking
  • Geen ongecontroleerde CZS-betrokkenheid van ziekte
  • Geen gematchte (6/6) gerelateerde donor beschikbaar
  • HLA-identieke niet-verwante donor beschikbaar

    • HLA-fenotypisch identiek voor HLA-A- en HLA-B-allelen en identiek voor DRB1-allelen door DNA-typering voor zowel klasse I- als klasse II-antigenen

      • Allelmismatch voor HLA klasse I (d.w.z. B 2701 versus B 2702) toegestaan ​​als er geen alternatieve donoren zijn
      • Allelmismatch voor klasse II (d.w.z. DRB1 0401 vs 0402) of kleine mismatch voor klasse I kruisreactieve groep (CREG) (d.w.z. A2 vs A 28) toegestaan ​​bij patiënten ≤ 35 jaar die een dringende transplantatie nodig hebben

PATIËNTKENMERKEN:

  • Prestatiestatus Karnofsky 50-100%
  • Levensverwachting > 8 weken
  • LVEF ≥ 45% in rust
  • ASAT ≤ 2 keer normaal (tenzij de leverfunctiestoornis het gevolg is van een onderliggende ziekte)
  • Totaal bilirubine < 1,5 keer normaal (tenzij de leverfunctieafwijking het gevolg is van een onderliggende ziekte)
  • Creatinine ≤ 1,5 keer normaal OF creatinineklaring ≥ 60 ml/min
  • DLCO ≥ 40% van voorspeld (gecorrigeerd voor hemoglobine)
  • Geen naast elkaar bestaand medisch probleem dat het risico van de transplantatieprocedure aanzienlijk zou verhogen
  • Hiv-negatief
  • Niet zwanger

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

  • Zie Ziektekenmerken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Regime I
Patiënten ondergaan totale lichaamsbestraling (TBI) op dag -7 tot -4 en krijgen cyclofosfamide IV op dag -3 en -2. Als alternatief kunnen patiënten cyclofosfamide krijgen op dag -7 en -6 en TBI ondergaan op dag -4 tot -1.
Actieve vergelijker: Regime II
Patiënten krijgen eenmaal op dag -8 gedurende 2 uur busulfan IV en vervolgens elke 6 uur op dag -7 tot -4. Patiënten krijgen ook cyclofosfamide IV op dag -3 en -2.
Actieve vergelijker: Regime III
Patiënten ondergaan TBI op dag -7 tot -4 en krijgen etoposide IV op dag -3.
Actieve vergelijker: Regime IV
Patiënten krijgen fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -7 tot -3 en melfalan IV op dag -2.
Actieve vergelijker: Regime V
Patiënten krijgen fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -4 tot -2 en ondergaan TBI op dag 0.
Actieve vergelijker: Regime VI
Patiënten krijgen busulfan IV gedurende 3 uur en fludarabinefosfaat IV gedurende 30 minuten op dag -5 tot -2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neutrofielentransplantatie - de dagen tot ANC-herstel
Tijdsspanne: Tot 180 dagen na transplantatie
Het primaire implantatie-eindpunt, neutrofielenimplantatie, wordt gedefinieerd als de eerste van drie opeenvolgende dagen waarop het absolute aantal neutrofielen > 500/µL is. De duur en mate van neutrofielenimplantatie is de tijd van transplantatie tot neutrofielenimplantatie.
Tot 180 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving van twee jaar
Tijdsspanne: Tot 2 jaar na transplantatie
Totale overleving (OS) werd gemeten vanaf perifere stamcelinfusie tot overlijden door welke oorzaak dan ook. Het werd geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode; het 95% betrouwbaarheidsinterval werd berekend met behulp van de formule van Greenwood. De deelnemers werden tot 2 jaar na de transplantatie gevolgd en Kaplan-Meier-overlevingsanalyse werd gebruikt om de gepresenteerde schatting van de totale overleving van twee jaar te genereren.
Tot 2 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Auayporn P. Nademanee, MD, City of Hope Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2001

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 maart 2007

Studie voltooiing (Geschat)

29 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 oktober 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 oktober 2007

Eerst geplaatst (Geschat)

16 oktober 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 01089
  • P30CA033572 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • CHNMC-01089
  • CDR0000566376 (Register-ID: NCI PDQ)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren