Trapianto di cellule staminali periferiche da donatore nel trattamento di pazienti con cancro ematologico avanzato o altri disturbi

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Diagnosi di uno dei seguenti:

  • Leucemia linfocitica acuta (ALL), che soddisfa uno dei seguenti criteri:

    • Alla prima ricaduta o oltre

    • LLA ad alto rischio, definita da uno dei seguenti:

      • Ipoploidia (≤ 44 cromosomi)
      • Pseudodiploidia con traslocazioni o evidenza molecolare di t(9;22), 11q23 o t(8;14), esclusa LLA a cellule B
      • Elevati globuli bianchi alla presentazione (globuli bianchi > 20.000/mm³ [per pazienti di età > 18 anni]; globuli bianchi > 200.000/mm³ [per pazienti di età compresa tra 12 e 18 anni])

  • Leucemia mieloide acuta (AML), che soddisfa uno dei seguenti criteri:

    • In prima remissione completa
    • Impossibile ottenere la remissione
    • Alla prima ricaduta o oltre

    • AML secondaria (> 30% di blasti nell'aspirato midollare)

      • Dovrebbe ricevere la chemioterapia di induzione per ottenere la remissione, se possibile, prima del trapianto

  • Leucemia mieloide cronica, che soddisfa uno dei seguenti criteri:

    • In prima o seconda fase cronica o fase accelerata
    • In crisi blastica, definita come > 30% di promielociti più blasti nel midollo osseo

  • Sindromi mielodisplastiche, inclusa una delle seguenti:

    • Anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB)
    • Leucemia mielomonocitica cronica
    • RAEB in trasformazione

  • Linfoma non-Hodgkin refrattario, leucemia linfatica cronica, linfoma di Hodgkin o mieloma multiplo

    • Terapia di prima linea ricevuta e fallita, terapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali o terapia di salvataggio
  • Malattie mieloproliferative/mielofibrosi possono essere consentite caso per caso
  • Anemia aplastica grave, emoglobinuria parossistica notturna o qualsiasi altro disturbo ematologico che richieda trapianto
• Sono ammissibili i pazienti di età > 55 anni con malattie ematologiche curabili mediante trapianto di cellule staminali allogeniche che non sono idonei per IRB 99190
• Nessun coinvolgimento incontrollato del sistema nervoso centrale della malattia
• Nessun donatore correlato disponibile (6/6).

• Disponibile donatore indipendente HLA-identico

  • HLA fenotipicamente identico per gli alleli HLA-A e HLA-B e identico per gli alleli DRB1 mediante tipizzazione del DNA sia per gli antigeni di classe I che di classe II

    • Mancata corrispondenza allelica per HLA di classe I (ovvero B 2701 vs B 2702) consentita se non ci sono donatori alternativi
    • Mancata corrispondenza allelica per la classe II (cioè, DRB1 0401 vs 0402) o mancata corrispondenza minore per il gruppo cross-reattivo di classe I (CREG) (cioè, A 2 vs A 28) consentita nei pazienti di età ≤ 35 anni che richiedono un trapianto urgente

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

• Stato delle prestazioni Karnofsky 50-100%
• Aspettativa di vita > 8 settimane
• LVEF ≥ 45% a riposo
• AST ≤ 2 volte il normale (a meno che l'anomalia della funzionalità epatica non sia dovuta a una malattia di base)
• Bilirubina totale < 1,5 volte il normale (a meno che l'anomalia della funzionalità epatica non sia dovuta a una malattia di base)
• Creatinina ≤ 1,5 volte il normale OPPURE clearance della creatinina ≥ 60 ml/min
• DLCO ≥ 40% del previsto (corretto per l'emoglobina)
• Nessun problema medico coesistente che aumenterebbe significativamente il rischio della procedura di trapianto
• HIV negativo
• Non incinta

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

• Vedere Caratteristiche della malattia