Gerandomiseerde studie waarin Sirolimus en Tacrolimus worden vergeleken met ciclosporine en methotrexaat als graft-versus-hostziekte (GVHD) profylaxe na allogene stamceltransplantatie

Inclusiecriteria:

• Chronische myeloïde leukemie (CML) in de 1e of 2e chronische fase, acute myeloïde leukemie (AML) in volledige remissie, acute lymfoblastische leukemie (ALL) in volledige remissie, myelodysplastisch syndroom, chronische lymfatische leukemie, lymfoom, niet-kwaadaardige aandoeningen, ernstige aplastische anemie , hemoglobinopathieën en stofwisselingsstoornissen

Uitsluitingscriteria:

• Ontvangers van grote HLA-niet-overeenkomende transplantaten.
• Patiënten die verslaafd zijn aan drugs of alcohol.
• Patiënten die een andere stamcelbron krijgen dan beenmerg of perifere stamcellen, bijvoorbeeld navelstrengbloedtransplantaties.
• Patiënten met terugval of blastaire crisis van hun kwaadaardige ziekte.
• Voorafgaande allogene transplantatie met behulp van een hematopoietische stamcelbron
• Seropositief voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
• Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie (progressie van klinische symptomen) Zwanger (positieve serum humaan choriongonadotrofine [β-HCG]-test) of borstvoeding binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek
• Nierfunctie: serumcreatinine buiten het normale bereik voor leeftijd, of gemeten creatinineklaring minder dan 40 ml/min/1,72 m² binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek en proteïnurie >0,3 g/dag
• Leverfunctie: meest recente directe bilirubine, ALT of AST meer dan twee keer de bovengrens van normaal binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek
• Longziekte: bij volwassenen, FVC of FEV1 minder dan 60% van voorspelde waarde (gecorrigeerd voor hemoglobine); bij kinderen, openlijke hypoxemie, zoals gemeten door een zuurstofverzadiging van minder dan 92% binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek
• Cardiale ejectiefractie van minder dan 45% bij volwassenen en kinderen, of minder dan 26% verkortingsfractie bij kinderen binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek
• Cholesterolgehalte hoger dan 300 mg/dL of triglyceridengehalte hoger dan 300 mg/dL terwijl u wordt behandeld, of niet op geschikte lipidenverlagende therapie binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek
• Karnofsky-score <70%
• Voorgeschiedenis van allergie voor sirolimus
• Vereist voriconazol op het moment van binnenkomst in de studie
• Krijgt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel, tenzij goedgekeurd door de hoofdonderzoeker en sponsor
• Patiënten die BuCy krijgen als conditioneringstherapie