Navelstrengbloed-afgeleide mesenchymale stamcellen voor de behandeling van steroïde-refractaire acute of chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD-MSC)

Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een belangrijke complicatie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) die acute levensbedreigende morbiditeit of chronische handicaps kan veroorzaken. Hoewel corticosteroïden, het primaire middel om GVHD te behandelen, voor sommige patiënten effectief kunnen zijn, zijn de resultaten van degenen die refractair zijn voor corticosteroïden somber. Secundaire middelen kunnen worden gebruikt voor steroïde-refractaire gevallen; hun werkzaamheid is echter variabel en meestal beperkt. Het probleem van de kwaliteit van leven van chronische GVHD is vooral belangrijk voor pediatrische overlevenden die een langere levensverwachting hebben dan volwassenen. Veel in-vitro- en in-vivo-gegevens ondersteunen de immunoregulerende eigenschappen van mesenchymale stamcellen (MSC's) en mogelijkheden om ziekten te behandelen die worden veroorzaakt door immuundisregulatie, zoals GVHD. Recente gegevens onthulden dat uit beenmerg afgeleide MSC's zeer nuttig waren voor de behandeling van steroïde-refractaire acute GVHD, wat leidde tot een verbeterde algehele overleving in vergelijking met controles. Meer recentelijk suggereren een aantal rapporten dat MSC's ook nuttig kunnen zijn bij de behandeling van zowel chronische GVHD als acute GVHD. Er is ook gemeld dat MSC's van derden ook nuttig zijn, evenals die van autologe of HLA-gematchte donoren. De onderzoeker toonde onlangs aan dat MSC's verkregen uit navelstrengbloed (UCB) vergelijkbare immunosuppressieve eigenschappen hebben als beenmerg-MSC's. UCB-MSC's kunnen worden verkregen zonder de donoren schade toe te brengen dat het een geschiktere bron van MSC's zou kunnen zijn dan beenmerg voor kant-en-klaar gebruik. Er is echter weinig bekend over de veiligheid en werkzaamheid van UCB-MSC's bij de behandeling van GVHD. Daarom heeft de onderzoeker deze studie ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van UCB-MSC's te evalueren bij de behandeling van pediatrische patiënten met steroïde-refractaire acute of chronische GVHD.