Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из пуповинной крови, для лечения резистентной к стероидам острой или хронической болезни «трансплантат против хозяина» (GVHD-MSC)

Болезнь «трансплантат против хозяина» (РТПХ) является серьезным осложнением после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК), которое может вызвать острую угрожающую жизни заболеваемость или хроническую инвалидность. Хотя кортикостероиды, основной препарат для лечения РТПХ, могут быть эффективны для некоторых пациентов, исходы у пациентов с резистентностью к кортикостероидам неутешительны. Вторичные агенты могут быть использованы в случаях резистентности к стероидам; однако их эффективность вариабельна и обычно ограничена. Вопрос качества жизни при хронической РТПХ особенно важен для выживших детей, у которых ожидаемая продолжительность жизни больше, чем у взрослых. Многие данные in vitro и in vivo подтверждают иммунорегуляторные свойства мезенхимальных стволовых клеток (МСК) и возможности лечения заболеваний, вызванных иммунной дисрегуляцией, таких как РТПХ. Недавние данные показали, что МСК, полученные из костного мозга, были очень полезны для лечения острой РТПХ, резистентной к стероидам, что привело к улучшению общей выживаемости по сравнению с контрольной группой. Совсем недавно в ряде сообщений предполагалось, что МСК также могут быть полезны при лечении хронической РТПХ, а также острой РТПХ. Также сообщалось, что МСК сторонних производителей также полезны, как и МСК от аутологичных или HLA-совместимых доноров. Исследователь недавно продемонстрировал, что МСК, полученные из пуповинной крови (ПКК), обладают такими же иммунодепрессивными свойствами, как и МСК костного мозга. UCB-MSC могут быть получены без какого-либо вреда для доноров, что может быть более подходящим источником MSC, чем костный мозг для готового использования. Однако мало что известно о безопасности и эффективности UCB-MSC при лечении РТПХ. Поэтому исследователь разработал это исследование для оценки безопасности и эффективности UCB-MSC в лечении педиатрических пациентов с резистентной к стероидам острой или хронической РТПХ.