Köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejtek szteroid-refrakter akut vagy krónikus graft-versus-host-betegség kezelésére (GVHD-MSC)

A graft-versus-host-disease (GVHD) az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (allo-HSCT) követő fő szövődmény, amely akut életveszélyes megbetegedést vagy krónikus fogyatékosságot okozhat. Bár a kortikoszteroid, a GVHD kezelésének elsődleges szere hatásos lehet egyes betegeknél, a kortikoszteroidra refrakterek eredményei rosszak. Másodlagos szerek használhatók szteroid-refrakter esetekben; hatékonyságuk azonban változó és általában korlátozott. A krónikus GVHD életminőséggel kapcsolatos kérdése különösen fontos a gyermekkori túlélők számára, akiknek hosszabb a várható élettartama, mint a felnőtteknél. Számos in vitro és in vivo adat támasztja alá a mesenchymális őssejtek (MSC) immunregulációs tulajdonságait és az immunrendszer diszregulációja által okozott betegségek, például a GVHD kezelésének lehetőségét. A legújabb adatok azt mutatták, hogy a csontvelőből származó MSC-k nagyon hasznosak voltak a szteroid-refrakter akut GVHD kezelésében, ami a kontrollokhoz képest jobb általános túléléshez vezetett. A közelmúltban számos jelentés arra utal, hogy az MSC-k hasznosak lehetnek a krónikus GVHD, valamint az akut GVHD kezelésében is. Arról is beszámoltak, hogy a harmadik féltől származó MSC-k is hasznosak, valamint az autológ vagy HLA-egyeztetett donoroktól származók. A kutató nemrégiben kimutatta, hogy a köldökzsinórvérből (UCB) nyert MSC-k hasonló immunszuppresszív tulajdonságokkal rendelkeznek, mint a csontvelő-MSC-k. Az UCB-MSC-k anélkül szerezhetők be, hogy kárt okoznának a donoroknak, mivel ez megfelelőbb forrása lehet az MSC-knek, mint a csontvelő a bolti felhasználásra. Keveset tudunk azonban az UCB-MSC-k biztonságosságáról és hatékonyságáról a GVHD kezelésében. Ezért a vizsgáló ezt a vizsgálatot az UCB-MSC biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére tervezte a szteroid-refrakter akut vagy krónikus GVHD-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésében.