Cellules souches mésenchymateuses dérivées du sang de cordon ombilical pour le traitement de la maladie aiguë ou chronique du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes (GVHD-MSC)

La maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) est une complication majeure après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH) qui peut entraîner une morbidité aiguë potentiellement mortelle ou des incapacités chroniques. Bien que les corticostéroïdes, le principal agent de traitement de la GVHD, puissent être efficaces pour certains patients, les résultats de ceux qui sont réfractaires aux corticostéroïdes sont lamentables. Des agents secondaires peuvent être utilisés pour les cas réfractaires aux stéroïdes ; cependant, leur efficacité est variable et généralement limitée. La question de la qualité de vie de la GVHD chronique est particulièrement importante pour les survivants pédiatriques qui ont une espérance de vie plus longue que les adultes. De nombreuses données in vitro et in vivo soutiennent les propriétés immunorégulatrices des cellules souches mésenchymateuses (MSC) et les possibilités de traitement des maladies causées par une dérégulation immunitaire telle que la GVHD. Des données récentes ont révélé que les CSM dérivées de la moelle osseuse étaient très utiles pour traiter la GVHD aiguë réfractaire aux stéroïdes, ce qui a entraîné une amélioration de la survie globale par rapport aux témoins. Plus récemment, un certain nombre de rapports suggèrent que les CSM pourraient également être utiles dans le traitement de la GVHD chronique ainsi que de la GVHD aiguë. Il a également été rapporté que des MSC tiers sont également utiles, ainsi que ceux de donneurs autologues ou compatibles HLA. L'investigateur a récemment démontré que les MSC obtenues à partir de sang de cordon ombilical (UCB) ont des propriétés immunosuppressives similaires à celles des MSC de moelle osseuse. Les UCB-MSC peuvent être obtenues sans nuire aux donneurs car elles peuvent être une source plus appropriée de MSC que la moelle osseuse pour une utilisation standard. Cependant, on sait peu de choses sur l'innocuité et l'efficacité des UCB-MSC dans le traitement de la GVHD. Par conséquent, l'investigateur a conçu cette étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des UCB-MSC dans le traitement des patients pédiatriques atteints de GVHD aiguë ou chronique réfractaire aux stéroïdes.