Navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller til behandling af steroid-refraktær akut eller kronisk graft-versus-host-sygdom (GVHD-MSC)

Graft-versus-host-sygdom (GVHD) er en alvorlig komplikation efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT), som kan forårsage akut livstruende morbiditet eller kroniske handicap. Selvom kortikosteroid, det primære middel til behandling af GVHD, kan være effektivt for nogle patienter, er resultaterne for dem, der er refraktære over for kortikosteroid, dystre. Sekundære midler kan bruges til steroid-ildfaste tilfælde; deres effektivitet er imidlertid variabel og normalt begrænset. Livskvalitetsproblemet ved kronisk GVHD er især vigtigt for pædiatriske overlevende, som har længere forventet levetid end voksne. Mange in vitro og in vivo data understøtter immunregulerende egenskaber af mesenkymale stamceller (MSC'er) og muligheder for behandling af sygdomme forårsaget af immun dysregulering såsom GVHD. Nylige data afslørede, at knoglemarvs-afledte MSC'er var meget nyttige til behandling af steroid-refraktær akut GVHD, hvilket førte til forbedret samlet overlevelse sammenlignet med kontroller. For nylig tyder en række rapporter på, at MSC'er også kan være nyttige til behandling af kronisk GVHD såvel som akut GVHD. Det er også blevet rapporteret, at tredjeparts MSC'er også er nyttige såvel som dem fra autologe eller HLA-matchede donorer. Forskeren påviste for nylig, at MSC'er opnået fra navlestrengsblod (UCB) har lignende immunsuppressive egenskaber som knoglemarvs-MSC'er. UCB-MSC'er kan opnås uden at skade donorer, at det kan være en mere passende kilde til MSC'er end knoglemarv til hyldebrug. Der er dog lidt kendt om sikkerheden og effektiviteten af ​​UCB-MSC'er til behandling af GVHD. Derfor designede investigator denne undersøgelse til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​UCB-MSC'er til behandling af pædiatriske patienter med steroid-refraktær akut eller kronisk GVHD.