Aus Nabelschnurblut gewonnene mesenchymale Stammzellen zur Behandlung von Steroid-refraktärer akuter oder chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD-MSC)

Graft-versus-Host-Disease (GVHD) ist eine schwerwiegende Komplikation nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (allo-HSCT), die zu akuter lebensbedrohlicher Morbidität oder chronischen Behinderungen führen kann. Obwohl Kortikosteroid, das primäre Mittel zur Behandlung von GVHD, bei einigen Patienten wirksam sein kann, sind die Ergebnisse bei denen, die auf Kortikosteroid nicht ansprechen, düster. Bei Steroid-refraktären Fällen können sekundäre Wirkstoffe eingesetzt werden; Ihre Wirksamkeit ist jedoch variabel und normalerweise begrenzt. Das Problem der Lebensqualität bei chronischer GVHD ist besonders wichtig für pädiatrische Überlebende, die eine längere Lebenserwartung als Erwachsene haben. Viele In-vitro- und In-vivo-Daten unterstützen die immunregulatorischen Eigenschaften von mesenchymalen Stammzellen (MSCs) und Möglichkeiten zur Behandlung von Krankheiten, die durch Immundysregulation wie GVHD verursacht werden. Jüngste Daten zeigten, dass aus Knochenmark gewonnene MSCs sehr nützlich zur Behandlung von Steroid-refraktärer akuter GVHD waren, was zu einem verbesserten Gesamtüberleben im Vergleich zu Kontrollen führte. In jüngerer Zeit deutet eine Reihe von Berichten darauf hin, dass MSCs auch bei der Behandlung von chronischer GVHD sowie akuter GVHD nützlich sein können. Es wurde auch berichtet, dass MSCs von Drittanbietern ebenso nützlich sind wie solche von autologen oder HLA-abgeglichenen Spendern. Der Forscher zeigte kürzlich, dass aus Nabelschnurblut (UCB) gewonnene MSCs ähnliche immunsuppressive Eigenschaften wie Knochenmark-MSCs haben. UCB-MSCs können erhalten werden, ohne den Spendern Schaden zuzufügen, da sie möglicherweise eine geeignetere Quelle für MSCs als Knochenmark für den Gebrauch im Handel sind. Über die Sicherheit und Wirksamkeit von UCB-MSCs bei der Behandlung von GVHD ist jedoch wenig bekannt. Daher entwarf der Prüfarzt diese Studie, um die Sicherheit und Wirksamkeit von UCB-MSCs bei der Behandlung von pädiatrischen Patienten mit steroidrefraktärer akuter oder chronischer GVHD zu bewerten.