Mesenkymale stamceller avledet av navlestrengsblod for behandling av steroid-refraktær akutt eller kronisk graft-versus-vert-sykdom (GVHD-MSC)

Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en stor komplikasjon etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) som kan forårsake akutt livstruende sykelighet eller kroniske funksjonshemninger. Selv om kortikosteroid, det primære midlet for å behandle GVHD, kan være effektivt for noen pasienter, er resultatene for de som er refraktære mot kortikosteroid dystre. Sekundære midler kan brukes for steroid-ildfaste tilfeller; deres effektivitet er imidlertid variabel og vanligvis begrenset. Livskvalitetsproblemet ved kronisk GVHD er spesielt viktig for pediatriske overlevende som har lengre forventet levealder enn voksne. Mange in vitro og in vivo data støtter immunregulatoriske egenskaper til mesenkymale stamceller (MSCs) og muligheter for å behandle sykdommer forårsaket av immun dysregulering som GVHD. Nyere data avslørte at benmargsavledede MSC-er var svært nyttige for å behandle steroid-refraktær akutt GVHD, noe som førte til forbedret total overlevelse sammenlignet med kontroller. Nylig antyder en rekke rapporter at MSC-er også kan være nyttige i behandling av kronisk GVHD så vel som akutt GVHD. Det har også blitt rapportert at tredjeparts MSC-er også er nyttige, så vel som de fra autologe eller HLA-matchede givere. Etterforskeren viste nylig at MSC-er oppnådd fra navlestrengsblod (UCB) har lignende immundempende egenskaper som benmargs-MSC. UCB-MSC-er kan skaffes uten å skade givere at det kan være mer passende kilde til MSC-er enn benmarg for hyllebruk. Imidlertid er lite kjent om sikkerheten og effekten av UCB-MSCs ved behandling av GVHD. Derfor utformet etterforskeren denne studien for å evaluere sikkerheten og effekten av UCB-MSCs ved behandling av pediatriske pasienter med steroid-refraktær akutt eller kronisk GVHD.