Cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta o cronica refrattaria agli steroidi (GVHD-MSC)

La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una complicanza importante dopo il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT) che può causare morbilità acuta pericolosa per la vita o disabilità croniche. Sebbene il corticosteroide, l'agente principale per il trattamento della GVHD, possa essere efficace per alcuni pazienti, i risultati di coloro che sono refrattari al corticosteroide sono pessimi. Gli agenti secondari possono essere utilizzati per i casi refrattari agli steroidi; tuttavia, la loro efficacia è variabile e solitamente limitata. Il problema della qualità della vita della GVHD cronica è particolarmente importante per i sopravvissuti pediatrici che hanno un'aspettativa di vita più lunga rispetto agli adulti. Molti dati in vitro e in vivo supportano le proprietà immunoregolatorie delle cellule staminali mesenchimali (MSC) e le possibilità di trattamento delle malattie causate dalla disregolazione immunitaria come la GVHD. Dati recenti hanno rivelato che le MSC derivate dal midollo osseo erano molto utili per trattare la GVHD acuta refrattaria agli steroidi, il che ha portato a una migliore sopravvivenza globale rispetto ai controlli. Più recentemente, una serie di rapporti suggerisce che le MSC possono essere utili anche nel trattamento della GVHD cronica e della GVHD acuta. È stato anche riportato che anche MSC di terze parti sono utili così come quelli di donatori autologhi o compatibili con HLA. Il ricercatore ha recentemente dimostrato che le MSC ottenute dal sangue del cordone ombelicale (UCB) hanno proprietà immunosoppressive simili a quelle del midollo osseo. Le UCB-MSC possono essere ottenute senza arrecare alcun danno ai donatori che potrebbero essere una fonte più appropriata di MSC rispetto al midollo osseo per l'uso standard. Tuttavia, si sa poco sulla sicurezza e l'efficacia delle UCB-MSC nel trattamento della GVHD. Pertanto, il ricercatore ha progettato questo studio per valutare la sicurezza e l'efficacia delle UCB-MSC nel trattamento di pazienti pediatrici con GVHD acuta o cronica refrattaria agli steroidi.