Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van EPI-743 bij patiënten met ataxie van Friedreich

24 augustus 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van EPI-743 naar de visuele functie bij patiënten met ataxie van Friedreich

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van EPI-743 op de visuele functie en de neurologische functie bij patiënten met de ataxie van Friedreich.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van genetisch bevestigde ataxie van Friedreich
  2. Gezichtsscherpte bij baseline meer dan 15 letters op EDTRS op vier meter
  3. FARS-score van 20 tot 90
  4. Overeenstemming om anticonceptie te gebruiken indien binnen reproductieve jaren (zie details in sectie D1, pagina 21)
  5. Hormoonsubstitutietherapie, indien gebruikt, moet stabiel blijven gedurende de duur van het onderzoek
  6. Bereidheid en bekwaamheid om studieprocedures na te leven
  7. Bereidheid en mogelijkheid om de dag voorafgaand aan de evaluaties op de studielocatie aan te komen
  8. Onthouding van het gebruik van voedingssupplementen en niet-voorgeschreven medicijnen ten minste 30 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling en voor de duur van het onderzoek. Dit zou met name idebenone, co-enzym Q10 en vitamine E omvatten
  9. Onthouding van het gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen of niet-goedgekeurde geneesmiddelen binnen 30 dagen na inschrijving en voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Allergie voor EPI-743 of sesamolie of noten
  2. Klinisch significante bloeding of abnormale PT/PTT INR (INR > twee; PTT > twee keer normaal)
  3. Leverinsufficiëntie met LFT's groter dan driemaal de bovengrens van normaal bij screening
  4. Nierinsufficiëntie met creatinine > 1,5 bij screening
  5. Vetmalabsorptiesyndromen
  6. Alle andere aandoeningen van de ademhalingsketen van de mitochondriën of aangeboren stofwisselingsstoornissen
  7. Elke andere oogheelkundige aandoening
  8. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik
  9. Klinisch significante cardiomyopathie met ejectiefractie < 40 procent bij screening
  10. Klinisch significante aritmie in de afgelopen twee jaar die behandeling vereist
  11. Antistollingstherapie binnen 30 dagen na inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-capsules driemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-capsules
Actieve vergelijker: EPI-743 400 mg
EPI-743 in een dosis van 400 mg driemaal daags
Geneesmiddel: EPI-743 400 mg
Actieve vergelijker: EPI-743 200 mg
EPI-743 in een dosis van 200 mg driemaal daags
Geneesmiddel: EPI-743 200 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Visuele functie
Gezichtsscherpte met laag contrast

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kleurenzicht
Roth 28 tint-test
Neurologische functie
Friedreich's ataxie beoordelingsschaal
Neuromusculaire functie
25 voet looptest
Neuromusculaire functie
9-holes peg-test
Kwaliteit van het leven
SF-36
Ziekte biomarkers
Bloed biomarker niveaus
Cardiale functie
Echocardiogram
Veiligheid
Aantal bijwerkingen
Verbetering van de ziekte
Patiënt Global Improvement Scale
Visuele functie
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9 en 12
Visueel veld examen
Basislijn, maanden 3, 6, 9 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 december 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 november 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

16 november 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EPI2010-006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie van Friedreich

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren